2021-12-23 16:27:58來(lái)源:醫(yī)藥魔方瀏覽量:442
12月22日,諾華宣布與英國(guó)眼科基因療法公司Gyroscope Therapeutics達(dá)成協(xié)議,收購(gòu)后者的已發(fā)行股份,首付款8億美元,潛在里程金7億美元,交易總額15億美元。在交易完成前,Gyroscope Therapeutics仍保持獨(dú)立運(yùn)營(yíng)。
Gyroscope Therapeutics的核心產(chǎn)品GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法,擬開(kāi)發(fā)用于治療年齡相關(guān)黃斑變性(AMD)繼發(fā)性地圖樣萎縮。地圖樣萎縮是干性年齡相關(guān)黃斑變性(AMD)發(fā)展到晚期階段出現(xiàn)的病變,通常會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的視力損失。目前尚無(wú)任何療法獲批治療地圖樣萎縮,存在巨大的未滿足需求。
GT005可以通過(guò)促進(jìn)補(bǔ)體因子I(CFI)的分泌讓過(guò)度激活的補(bǔ)體系統(tǒng)恢復(fù)平衡,緩解眼部炎癥,保護(hù)視力。補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)度活躍通常會(huì)導(dǎo)致炎癥的產(chǎn)生,對(duì)人體健康造成損害,而且被證明與AMD的發(fā)生和進(jìn)展高度相關(guān)。
年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)是一種會(huì)影響到人們需要清晰中央視力的日常活動(dòng)(比如閱讀)的眼部疾病,該疾病進(jìn)展到晚期則稱為新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD),或者叫做濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)。干性AMD是50歲以上人群永久性視力喪失的主要原因。隨著干性AMD的進(jìn)展,會(huì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜細(xì)胞不可逆變性萎縮,導(dǎo)致視力逐漸喪失,直至永久失明。
Gyroscope Therapeutics目前正在開(kāi)展一項(xiàng)I/II期和兩項(xiàng)II期研究以評(píng)估GT005對(duì)AMD繼發(fā)性地圖樣萎縮的療效和安全性。GT005曾獲得FDA快速通道資格。
諾華持續(xù)加大在眼科以及基因療法的布局。2020年8月以2.8億美元收購(gòu)Vedere,后者擁有可被遞送至視網(wǎng)膜細(xì)胞的光敏蛋白,以及用于玻璃體腔注射的腺相關(guān)病毒(AAV)遞送載體。2021年9月收購(gòu)Arctos。Arctos專注于光遺傳學(xué)的研究,目前大部分開(kāi)發(fā)中的基因療法使用表達(dá)正常蛋白的基因拷貝替代缺陷或缺失的目標(biāo)基因,而光遺傳學(xué)則是通過(guò)將光敏蛋白基因引入特定細(xì)胞,利用光信號(hào)精確監(jiān)測(cè)和控制基因的活動(dòng)。
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