8月24日，科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）公布2022中期業(yè)績。
業(yè)績亮點速覽
- CT053完成中國關(guān)鍵II期臨床試驗入組，計劃于2022年第三季度在國內(nèi)提交NDA
- CT041被FDA授予“再生醫(yī)學先進療法”（RMAT）
- CT041中國研究者發(fā)起試驗的數(shù)據(jù)在《Nature Medicine》發(fā)表
- 持續(xù)開發(fā)創(chuàng)新CAR-T技術(shù)，布局下一代管線候選產(chǎn)品
- 美國CGMP生產(chǎn)工廠啟動運營，于下半年支持北美臨床試驗
- 委任科濟藥業(yè)首席醫(yī)學官及旗下美國公司總裁，加強領(lǐng)導團隊力量
科濟藥業(yè)董事長、首席執(zhí)行官、首席科學官李宗海博士表示：回顧2022年上半年，雖然疫情帶來了一些挑戰(zhàn)，但科濟藥業(yè)在管線產(chǎn)品的臨床開發(fā)、技術(shù)創(chuàng)新及在中國和美國的業(yè)務運營方面，均取得了重大的進展。目前，CT041已成為全球首個且唯一進入確證性II期臨床試驗的實體瘤CAR-T產(chǎn)品，CT053即將于第三季度在國內(nèi)提交NDA申請。公司位于美國的CGMP生產(chǎn)工廠也啟動運營。我們持續(xù)推進CAR-T技術(shù)創(chuàng)新以攻克行業(yè)重大挑戰(zhàn)，同時我們也建立了獨立自主、垂直一體化的生產(chǎn)能力。我們將始終秉承“科創(chuàng)濟世”的愿景，早日為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法，也為廣大投資者和社會公眾創(chuàng)造更多價值。
產(chǎn)品管線穩(wěn)步推進，實體瘤CAR-T保持領(lǐng)先
CT053是一種升級的、用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的全人抗BCMA自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品。其融合了具有較低免疫原性和較高穩(wěn)定性的全人抗BCMA特異性單鏈抗體的CAR結(jié)構(gòu)，在沒有腫瘤相關(guān)靶點的情況下，可降低CAR-T細胞的自動激活，克服了T細胞耗竭的問題。CT053就治療R/R MM于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）及孤兒藥認定，以及就治療R/R MM于2019年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）資格及于2020年獲得孤兒藥產(chǎn)品認定，并就治療R/R MM于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性療法認定。科濟已經(jīng)完成中國關(guān)鍵性II期試驗（LUMMICAR STUDY 1）的患者入組，并計劃于2022年第三季度向國家藥監(jiān)局提交新藥上市申請（NDA）?？茲诒泵肋M行關(guān)鍵性2期試驗（LUMMICAR STUDY 2），并計劃于2023年向美國FDA提交生物藥物上市許可申請（BLA）。公司亦計劃進行額外臨床試驗，以開發(fā)CT053作為多發(fā)性骨髓瘤的早期治療方法。CT053中國研究者發(fā)起的試驗（IIT）研究結(jié)果于2022年在《Haematologica》雜志發(fā)表。CT041是一種全球潛在同類首創(chuàng)的，靶向Claudin18.2（CLDN18.2）蛋白的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品。CT041用于治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC）?？茲谌蚍秶鷥?nèi)率先成功識別、驗證并報告CLDN18.2可作為實體瘤的相關(guān)抗原，是治療CLDN18.2普遍及高表達的實體瘤CAR-T細胞療法的可行靶點。CT041就治療GC/GEJ于2020年取得美國FDA的孤兒藥認定以及就治療晚期胃癌于2021年取得EMA的孤兒藥產(chǎn)品認定。CT041就治療晚期胃癌于2021年獲EMA授予PRIME資格，及就治療CLDN18.2陽性晚期GC/GEJ于2022年獲得RMAT認定。截至公告日，CT041是全球首個且唯一進入到確證性II期臨床試驗的用于治療實體瘤的CAR-T細胞候選產(chǎn)品。科濟正在進行的試驗包括在北美的一項針對晚期GC/GEJ和PC的1b/2期臨床試驗（CT041-ST-02，NCT04404595），在中國的一項針對晚期GC/GEJ和PC的Ib期臨床試驗和一項針對晚期GC/GEJ的確證性II期臨床試驗（CT041-ST-01，NCT04581473）以及IIT。科濟計劃于2024年上半年向中國國家藥監(jiān)局提交NDA。CT041在美國現(xiàn)已完成劑量爬坡并已啟動劑量擴展?？茲嘤媱澯?022年下半年在北美啟動一項2期臨床試驗，并于2024年向美國FDA提交BLA。CT041在美國的1b期研究（NCT04404595）的結(jié)果及在中國的Ib/II期研究（NCT04581473）的結(jié)果于2022年6月舉行的2022年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以壁報形式進行展示。中國研究者發(fā)起的試驗的結(jié)果于2022年5月在《Nature Medicine》發(fā)表，是首個發(fā)表于頂級學術(shù)期刊的迄今為止最大樣本量的CAR-T細胞治療實體瘤臨床研究。AB011是一種靶向CLDN18.2的人源化單克隆抗體候選產(chǎn)品，用于治療CLDN18.2陽性實體瘤。科濟就靶向CLDN18.2的單克隆抗體取得該靶點全球第二項試驗用新藥（IND）許可。科濟正在中國進行AB011用于治療CLDN18.2陽性實體瘤的I期臨床試驗，現(xiàn)已完成I期單藥入組并啟動聯(lián)合化療階段試驗。持續(xù)推動CAR-T技術(shù)創(chuàng)新，攻克行業(yè)重大挑戰(zhàn)科濟已建立了涵蓋整個CAR-T開發(fā)周期的綜合研發(fā)平臺，包括靶點發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、載體設(shè)計、制造、質(zhì)量保證以及質(zhì)量控制。科濟持續(xù)投身于推進CAR-T技術(shù)創(chuàng)新，以攻克行業(yè)重大挑戰(zhàn)。公司的四大戰(zhàn)略支柱包括：（1）療效：為提升治療實體瘤的療效，科濟持續(xù)開發(fā)下一代CAR-T技術(shù)，如CycloCAR?。CycloCAR?的特色是在CAR-T細胞中共同表達細胞因子IL-7和趨化因子CCL21，有望產(chǎn)生更高的臨床療效并減少清淋化療預處理。（2）安全性：為提高過繼性細胞療法的適用性，科濟開發(fā)了基于sFv-ε的T細胞療法，其由GPC3靶向的scFv和CD3ε亞單位組成的全T細胞受體（TCR）復合物提供動力，可與其他TCR亞單位形成功能性TCR復合物，重定向T細胞以非MHC依賴性方式殺傷腫瘤細胞。（3）患者可及性：科濟正在開發(fā)使用THANK-uCAR?技術(shù)的同種異體CAR-T細胞候選產(chǎn)品。公司認為該技術(shù)有望促進CAR-T細胞的增殖、持久性及療效。公司相信，成功應用THANK-uCAR?技術(shù)將大幅降低CAR-T細胞療法的成本，提高患者可及性。（4）靶點可用性：科濟開發(fā)了LADAR?技術(shù)（由人工受體驅(qū)動的局部作用），其中人工受體由LADAR?配體觸發(fā)，誘導目標基因的轉(zhuǎn)錄。通過LADAR?人工受體，只有當LADAR?與LADAR?配體結(jié)合時，才會觸發(fā)抗腫瘤CAR轉(zhuǎn)錄，從而可以精準控制免疫細胞何時及于何種情況下作用于癌細胞。目前上述技術(shù)均為自主研發(fā)，擁有全球權(quán)益，可單獨或結(jié)合使用以升級科濟的現(xiàn)有候選產(chǎn)品及產(chǎn)生未來的管線候選產(chǎn)品。截至2022年6月30日，科濟擁有超過300項專利，其中有70項為全球（包括中國、美國、歐洲及日本）授權(quán)專利。相較2021年底，增加了7項授權(quán)專利及21項專利申請。科濟已建立了自主、垂直一體化的生產(chǎn)能力，包括質(zhì)粒生產(chǎn)、慢病毒載體生產(chǎn)和CAR-T細胞生產(chǎn)。公司持續(xù)擴大在中國和美國的全球產(chǎn)能，以支持臨床試驗和隨后的管線產(chǎn)品的商業(yè)化。利用公司在上海徐匯區(qū)的臨床生產(chǎn)工廠以及位于上海金山區(qū)的商業(yè)GMP生產(chǎn)工廠，公司能夠獨立自主地生產(chǎn)CAR-T細胞以支持在中國的臨床試驗，以及獨立自主地生產(chǎn)慢病毒載體以支持全球的臨床試驗。今年，公司通過啟動位于美國北卡羅來納州達勒姆三角研究園（RTP）的CGMP生產(chǎn)工廠，于擴大公司在中國以外的產(chǎn)能方面取得重大進展。工廠順利通過了官方檢查，并已獲得達勒姆市縣檢驗局頒發(fā)的合規(guī)證書，并經(jīng)與FDA進行RMAT協(xié)商后啟動RTP生產(chǎn)工廠的調(diào)試、資質(zhì)及驗證工作。同時，科濟一直在執(zhí)行向RTP生產(chǎn)工廠的技術(shù)轉(zhuǎn)讓，推進CT041及CT053產(chǎn)品的臨床生產(chǎn)。資深高級管理人員加入，加強領(lǐng)導團隊力量截至2022年6月30日，科濟共有601名雇員。公司亦加強了領(lǐng)導團隊的力量：聘請Raffaele Baffa博士擔任科濟藥業(yè)首席醫(yī)學官及Richard Daly先生擔任CARsgen Therapeutics Corporation（科濟藥業(yè)旗下美國公司）總裁。高級管理人員履歷詳情載于公司網(wǎng)站（www.CARsgen.com）。科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業(yè)務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。我們建立了一個綜合細胞治療平臺，其內(nèi)部能力涵蓋從靶點發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、臨床試驗到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導者。
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