9月13日，Akero Therapeutics宣布Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中獲得了積極數(shù)據(jù)，Efruxifermin 28和50mg劑量組均達到了改善肝臟纖維化的主要終點以及多個次要終點。

受此消息影響，當天該公司股價大漲135%。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病的一種嚴重形式，其特征在于脂肪在肝臟中過度堆積，對肝細胞產(chǎn)生應激和損傷，引起炎癥和纖維化，進而發(fā)展為肝硬化、肝功能衰竭、癌癥甚至死亡。目前，尚無針對此種疾病的獲批療法。

Efruxifermin通過模仿天然FGF21的生物活性譜設計而成，通過融合Fc延長半衰期，同時替換了FGF21序列中的某些氨基酸。AKR-001的半衰期達到3-4天，可以實現(xiàn)每周1次或每2周1次皮下注射給藥。

HARMONY是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的IIb期研究，旨在評估Efruxifermin在NASH患者中的有效性和安全性。該研究共招募了128例患者，隨機接受每周一次的Efruxifermin（28mg或50mg）或安慰劑皮下注射。

具體來看，在第24周時， Efruxifermin 28mg和50mg 劑量組均達到了研究的主要終點，分別有39%和41%的患者實現(xiàn)了至少一個階段的肝纖維化改善且NASH沒有惡化，而安慰劑組僅為20%。

該研究還達到了一關鍵的次要終點，接受Efruxifermin 28mg和50mg 治療后分別有47%和76%的患者在肝纖維化不惡化的情況下獲得了NASH緩解，而安慰劑組為15%。此外，分別有29%和41%的患者達到了肝纖維化改善和NASH緩解兩個終點，而安慰劑組為5%。

在肝脂肪、肝酶、非侵入性纖維化標志物、血糖控制、脂蛋白與體重方面，Efruxifermin組實現(xiàn)了統(tǒng)計學意義上的顯著改善。

Efruxifermin耐受性良好，沒有發(fā)生因治療相關的死亡，最常見的不良事件是腹瀉、惡心和食欲增加。值得注意的是，有5例患者因不良事件而停藥，2例為28mg組，3例為50mg組，其中1例后報告與藥物無關。

“我們相信HARMONY研究的結(jié)果是一個重要的里程碑，不僅對Akero，而且對整個NASH領域來說都是如此?！盇kero總裁兼首席執(zhí)行官Andrew Cheng博士表示：“作為美國和歐洲肝移植和肝癌增長最快的原因，NASH代表著一個巨大且不斷增長的健康負擔。我們相信這些數(shù)據(jù)非常引人注目，并展現(xiàn)了Efruxifermin的潛力，通過干預疾病進展的各個階段來滿足全球患者的臨床需求?！?/span>

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