本周，創(chuàng)新藥研發(fā)行業(yè)又迎來許多新進展，例如：美國FDA批準阿斯利康的“first-in-class”哮喘療法上市；艾伯維達成超5.4億美元合作，開發(fā)mRNA生物學調(diào)節(jié)物；阿斯利康宣布收購CinCor Pharma公司，拓展心腎疾病領域在研新藥產(chǎn)品管線等等。本文將節(jié)選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。
阿斯利康（AstraZeneca）宣布，F(xiàn)DA批準該公司與Avillion聯(lián)合開發(fā)的在研哮喘療法Airsupra（沙丁胺醇/布地奈德）用于治療18歲以上成人，以避免患者支氣管收縮并降低其哮喘惡化風險。根據(jù)新聞稿，Airsupra是一種“first-in-class”短效β受體激動劑和吸入式皮質(zhì)類固醇組合，用于緩解哮喘。它是由沙丁胺醇和布地奈德構成的固定劑量配方，可以通過阿斯利康的Aerosphere遞送技術以霧化形式定量吸入。
諾和諾德（Novo Nordisk）宣布，FDA批準7 mg與14 mg口服司美格魯肽（商品名：Rybelsus）的標簽更新，使得其可作為2型糖尿病成人患者的一線療法。這項批準去除了藥品原先不可作為2型糖尿病患初期療法的限制。Rybelsus最初于2019年獲批，是首個獲得FDA批準的口服胰高血糖樣肽-1（GLP-1）受體激動劑藥物。
輝瑞（Pfizer）公司宣布，F(xiàn)DA接受了其在研20價肺炎球菌疫苗（20vPnC）的補充生物制品許可申請并授予其優(yōu)先審評資格，用以預防6周到17周的嬰兒及兒童感染侵襲性肺炎球菌?。ㄓ?0種血清型肺炎鏈球菌引起）以及相關的中耳炎（由20種血清型中的7種引起）。
Otsuka Pharmaceutical和靈北（Lundbeck）聯(lián)合宣布，F(xiàn)DA裁定brexpiprazole用于治療阿爾茨海默病型癡呆相關激越癥狀的補充新藥申請（sNDA）已經(jīng)足夠完整，可以進行實質(zhì)性審查。FDA已將該申請納入優(yōu)先審評，其PDUFA的目標審評日期定為2023年5月10日。此外，F(xiàn)DA表示目前正計劃召開一個精神藥物咨詢委員會會議，以討論該申請。
Checkpoint Therapeutics宣布向FDA提交其抗PD-L1抗體cosibelimab用于治療轉移性或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌患者的生物制品許可申請。根據(jù)Checkpoint公司新聞稿，cosibelimab有別于目前上市的抗PD-1/L1抗體，它具有持續(xù)的、超過99%的目標腫瘤占位率，可以重新激活抗腫瘤免疫反應。此外，它還具有能夠誘導抗體依賴性細胞介導的細胞毒性（ADCC）的功能性Fc結構域，從而在某些腫瘤類型中發(fā)揮更為強大的療效。
優(yōu)時比（UCB）公司宣布，FDA接受其靶向人類胎兒Fc受體（FcRn）的人源化單克隆抗體rozanolixizumab的生物制品許可申請，用以治療全身性重癥肌無力（gMG）成人患者，并授以優(yōu)先審評資格。這些患者經(jīng)測試為乙酰膽堿受體抗體與肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性。
艾伯維（AbbVie）與Anima Biotech共同宣布達成合作，將針對癌癥與免疫學合作發(fā)現(xiàn)開發(fā)mRNA生物學調(diào)節(jié)物。Anima公司將會使用其專有的mRNA平臺，以協(xié)助艾伯維發(fā)現(xiàn)靶點相關的mRNA調(diào)節(jié)物，并提供艾伯維此項目的獨家開發(fā)與商業(yè)化權利。根據(jù)協(xié)議，Anima公司將會獲得4200萬美元的預付款，并根據(jù)在三個靶點上艾伯維的選擇與研發(fā)、商業(yè)化里程碑，有資格獲得最多5.4億美元的款項。此外，艾伯維具有根據(jù)原先合作協(xié)議，擴大合作以增加額外3項靶點，這將可能增加此合作協(xié)議的潛在價值。阿斯利康宣布已達成收購CinCor Pharma的最終協(xié)議。CinCor公司是一家臨床階段的生物醫(yī)藥公司，專注于開發(fā)治療頑固性和不受控制的高血壓以及慢性腎病的新型療法。阿斯利康新聞稿指出，此次收購將通過增加CinCor公司的候選藥物baxdrostat（CIN-107）來加強阿斯利康的心腎疾病領域在研新藥產(chǎn)品管線。Baxdrostat是一種醛固酮合成酶抑制劑，擬用于難治性高血壓的降壓治療。此外，baxdrostat還被開發(fā)用于治療原發(fā)性醛固酮增多癥和慢性腎病。艾伯維和Immunome公司聯(lián)合宣布，雙方達成全球性研發(fā)合作和許可協(xié)議，將利用后者的人類記憶B細胞技術的發(fā)現(xiàn)引擎，針對3種癌癥類型，發(fā)現(xiàn)高達10對創(chuàng)新抗體/靶點對，為實體瘤開發(fā)創(chuàng)新治療手段。根據(jù)協(xié)議，Immunome公司將獲得3000萬美元的預付款以及多種潛在里程碑付款，最高總計可達28億美元。ReCode Therapeutics宣布與Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）簽署一項多年期研究合作和選擇權協(xié)議，后者是拜耳公司（Bayer）的全資和獨立運營的子公司。這項戰(zhàn)略合作的重點是通過開發(fā)一個利用單載體來遞送基因編輯器和DNA載荷的完整基因插入新型平臺，從而發(fā)現(xiàn)精準基因藥物。ReCode Therapeutics是一家基因藥物公司，其選擇性器官靶向（SORT）脂質(zhì)納米顆粒（LNP）平臺是新一代的基因藥物技術，能夠精確遞送到肝臟以外的目標器官和細胞。
———?新銳融資?———
Ensoma公司宣布完成8500萬美元的融資。Ensoma公司致力于開發(fā)一次性體內(nèi)療法的基因組藥物，該公司通過將遞送技術和全長DNA編輯工具相結合來精確地對造血系統(tǒng)的細胞進行改造，以治療包括癌癥、自身免疫性疾病以及遺傳性疾病在內(nèi)等影響全球數(shù)百萬人的疾病。本次融資將被用于推進其Engenious體內(nèi)工程細胞治療平臺的開發(fā)，并加速其用于免疫腫瘤學和其他治療應用的基因組藥物管線。此外，Ensoma公司還宣布它已經(jīng)達成了收購Twelve Bio公司的最終協(xié)議。Twelve Bio是一家基因編輯公司，該公司憑借自己的結構生物學基礎，將CRISPR-Cas12a體系升級為具有獨特性質(zhì)的全新序列，適用于一系列DNA編輯策略。這項改造建立在cas12a的天然優(yōu)勢之上，如分子尺寸小、高特異性、可多路復用、可靶向其他Cas核酸酶無法處理的DNA片段的能力。
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