摘要：在2021年之后，全球CGT市場規(guī)模仍將維持65%以上的增速，中國CGT經(jīng)過前期的持續(xù)探索，已經(jīng)積累了比較成熟的新藥研發(fā)經(jīng)驗，CGT 藥物的上市也在持續(xù)推進，百奧利盟信息化系統(tǒng)成為生物藥企上市加速器。

01/ 細胞與基因治療：引領(lǐng)未來醫(yī)療革新的創(chuàng)新療法

CGT（細胞及基因治療）行業(yè)是依托于細胞治療與基因治療技術(shù)發(fā)展的醫(yī)藥領(lǐng)域新興行業(yè)，通過對患者進行細胞治療和基因治療，能夠以細胞和基因作為載體，直接對造成患者疾病的根源進行治療，實現(xiàn)一般臨床手段難以達成的 治療效果，CGT作為新興的治療手段，是引領(lǐng)未來醫(yī)療手段革新的重要推動力。

目前CGT行業(yè)的新藥研發(fā)主要應(yīng)用細胞治療技術(shù)，特別是其中的CAR-T/CAR-NK等療法，基因治療技術(shù)由于仍不夠成熟，管線數(shù)量較少，但基因治療技術(shù)具有靶向性、可控性和治愈效果強的特點，在未來具有良好的發(fā)展前景受到越來越多的資本追逐。

02/ CGT市場規(guī)?？焖贁U張，發(fā)展前景持續(xù)向好

全球CGT治療市場規(guī)模穩(wěn)步增長，受益于CGT新藥的持續(xù)上市與不斷增加的治療需求。據(jù)弗若斯特沙利文Frost&Sullivan的分析，在2021年之后，全球CGT市場規(guī)模仍將維持65%以上的增速，2025年預(yù)計市場規(guī)模為305.39億美元。

中國CGT治療市場規(guī)模快速擴張，經(jīng)過前期的持續(xù)探索，中國CGT行業(yè)已經(jīng)積累了比較成熟的新藥研發(fā)經(jīng)驗，CGT 藥物的上市也在持續(xù)推進，未來行業(yè)發(fā)展?jié)摿薮蟆?/p>

據(jù)弗若斯特沙利文Frost&Sullivan的分析，2022年中國CGT市場將實現(xiàn)跨越式發(fā)展，市場規(guī)模預(yù)計同比增長1025.21%，隨后仍將保持100%以上的高增長趨勢，2025年預(yù)計市場規(guī)模將達到178.85 億人民幣。

CGT領(lǐng)域的CRO&CDMO的市場規(guī)模將于2025年達到17.4億美元。具體來看，在CAR-T療法領(lǐng)域，截止至2022年上半年，國內(nèi)已有2款CAR-T藥物獲中國NMPA批準上市；同時，截止至2022年8月，國內(nèi)已有131項免疫細胞療法申請獲得CDE受理。當(dāng)前國內(nèi)CAR-T療法市場展現(xiàn)出巨大發(fā)展?jié)摿Γ?022年國內(nèi)CAR-T療法市場規(guī)模已超10億元。

CGT藥物研發(fā)屬于高技術(shù)行業(yè)，行業(yè)準入門檻較高，在全球范圍內(nèi)，歐美地區(qū)的 CGT CDMO行業(yè)起步早，發(fā)展相對成熟。與國內(nèi)企業(yè)相比，國際龍頭公司具有產(chǎn)能充足、成熟項目多、生產(chǎn)經(jīng)驗豐富等特點。CGT CDMO 的全球市場主要參與者包括 Thermo Fisher、Oxford Biomedica、Catalent、藥明康德等。國內(nèi)CGT藥物企業(yè)主要還有博騰生物、百奧賽圖、科濟藥業(yè)、藥明生基、中源協(xié)和等，未來行業(yè)成長空間巨大。

03/ 新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進程不斷加快

目前，CGT藥物全球獲批上市情況持續(xù)向好。自從2015年FDA和EMA批準首款CGT藥物上市以來，截至2022年6月， FDA和EMA合計批準上市了13款CGT藥物，而且在2019年以后每年都有CGT藥物獲批上市。目前全球累計共有38個 CGT新藥被不同國家批準上市，CGT新藥研發(fā)的成果已經(jīng)逐漸體現(xiàn)。

04/ CDE指南愈加細化并強調(diào)CoC及CoI基本追溯要求

不管CAR-T、TILs還是CAR-NK全囊括強調(diào)了CoC及CoI基本追溯要求，數(shù)字化已然成為趨勢。

《指南》強調(diào)，企業(yè)應(yīng)當(dāng)建立產(chǎn)品標識和追溯系統(tǒng)，確保在供者材料運輸、接收以及產(chǎn)品生產(chǎn)和使用全過程中，來源于不同供者的產(chǎn)品不會發(fā)生混淆、差錯，確保供者材料或細胞與患者之間的匹配性，且可以追溯。

05/ Bio-CELL?細胞和基因治療數(shù)據(jù)一體化信息平臺

Bio-CELL? 細胞和基因治療數(shù)據(jù)一體化信息平臺旨在為細胞和基因治療開發(fā)過程的每個階段提供信息化系統(tǒng)支持，系統(tǒng)模塊覆蓋了細胞與基因治療企業(yè)的訂單、客服管理、生產(chǎn)管理和QC（質(zhì)量控制）、QA（質(zhì)量保證）、環(huán)境檢測、生產(chǎn)原輔料、設(shè)備以及運輸?shù)刃畔⒒芾響?yīng)用。Bio-CELL? 系統(tǒng)實現(xiàn)細胞產(chǎn)品全生命周期數(shù)據(jù)追溯管理，確保產(chǎn)品安全、可控、可溯源，實現(xiàn)產(chǎn)品的CoC（監(jiān)管鏈）及CoI（身份鏈）。

Bio-CELL? 細胞和基因治療數(shù)據(jù)一體化信息平臺系統(tǒng)信息化管理，其最佳實踐落地的應(yīng)用場景：從申請單進入系統(tǒng)、運輸、樣本質(zhì)控、進入生產(chǎn)，到細胞凍存、細胞復(fù)蘇、傳代、誘導(dǎo)分析、慢病毒載體構(gòu)建、轉(zhuǎn)染、包裝、回輸?shù)戎匾?jié)點做信息支撐；同時，對生產(chǎn)原輔料的配制、無菌及支原體等檢測、生產(chǎn)環(huán)境的監(jiān)控等全方面GMP車間生產(chǎn)支撐應(yīng)用做信息化支持，確保細胞生產(chǎn)過程的無死角管理目標。

Bio-CELL? 平臺集成了研發(fā)實驗數(shù)據(jù)系統(tǒng)、細胞生產(chǎn)管理系統(tǒng)、樣本庫管理系統(tǒng)（BIOBANK）、質(zhì)量管理系統(tǒng)（QMS）、質(zhì)控實驗室信息管理系統(tǒng)（QC-LIMS）、電子實驗記錄本（ELN）、倉儲管理（WMS）等多種信息化解決方案，全方位信息化支持GMP車間生產(chǎn)支撐應(yīng)用。

除此之外，Bio-CELL系統(tǒng)參考并遵守國際行業(yè)規(guī)范GAMP5和ALCOA+CCEA原則，以及NMPA《藥品記錄與數(shù)據(jù)管理要求（試行）》、《GMP附錄-細胞治療產(chǎn)品征求意見稿》相關(guān)法規(guī)和規(guī)范，支持細胞、基因治療企業(yè)臨床試驗、IND、NDA等計算機系統(tǒng)驗證CSV要求且提供雙語版功能，從而助力醫(yī)藥企業(yè)、科研機構(gòu)合規(guī)化生產(chǎn)管理，降低監(jiān)管難度，提供國際化接軌支持。

細胞制備的唯一編碼貫穿于細胞全生命周期，從申請單錄入開始，經(jīng)歷來樣運輸、樣本接收、生產(chǎn)接收、生產(chǎn)計劃、生產(chǎn)、凍存、復(fù)蘇、傳代、外包環(huán)節(jié)，經(jīng)過成品放行后最終完成細胞回輸，形成可雙向追溯的監(jiān)管鏈（COC）與身份鏈（COI）。

Bio-CELL? 細胞和基因治療數(shù)據(jù)一體化信息平臺系統(tǒng)在放行審核時可回顧細胞生產(chǎn)全過程，快速整理該訂單的質(zhì)控文檔與記錄，大大提高方形是對產(chǎn)品出場的質(zhì)量保證。細胞生產(chǎn)制備任務(wù)與質(zhì)檢任務(wù)雙向信息確認，對樣本進行質(zhì)控處理，異常樣本進入異常模塊，合格樣本流入下一步，質(zhì)量保證貫穿全程，產(chǎn)品檢測結(jié)束，出具產(chǎn)品檢驗報告單，進入工作流審批確認，對合格產(chǎn)品放行，對不合格產(chǎn)品出偏差報告。

06/ 成功案例-CGT CDMO企業(yè)