3月29日，Bluebird（藍(lán)鳥(niǎo)生物）首席執(zhí)行官安德魯·奧本沙恩 (Andrew Obenshain)在第四季度和全年財(cái)報(bào)電話會(huì)議上透露，藍(lán)鳥(niǎo)生物不太可能實(shí)現(xiàn)其第一季度提交鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 基因治療lovotibelogene autotemcel (lovo-cel) 生物制品許可申請(qǐng)的目標(biāo)。受此消息影響，藍(lán)鳥(niǎo)生物股價(jià)在周三下跌24.54%。安德魯·奧本沙恩 (Andrew Obenshain)表示，藍(lán)鳥(niǎo)生物完成了lovo-cel的BLA申報(bào)相關(guān)準(zhǔn)備工作，但尚未收到FDA對(duì)化學(xué)、制造和控制(CMC)有關(guān)問(wèn)題的反饋，該問(wèn)題主要涉及l(fā)ovo-cel臨床研究樣品中使用的生產(chǎn)工藝與其計(jì)劃在該療法獲準(zhǔn)商業(yè)銷(xiāo)售時(shí)使用的生產(chǎn)工藝之間對(duì)比的相關(guān)數(shù)據(jù)。周三的延遲是藍(lán)鳥(niǎo)尋求獲得lovo-cel批準(zhǔn)的最新障礙。2021年12月，在一名青少年患者接受lovo-cel治療后出現(xiàn)持續(xù)性、非輸血依賴(lài)性貧血后，監(jiān)管機(jī)構(gòu)將該研究性基因治療置于部分臨床暫停狀態(tài)。2022年12月，lovo-cel的臨床暫停被移除，原因是該患者以及l(fā)ovo-cel試驗(yàn)成人隊(duì)列中的另一名類(lèi)似病例在 α-珠蛋白基因中存在兩個(gè)特定缺失，將該基因型納入了lovo-cel研究的排除標(biāo)準(zhǔn)。藍(lán)鳥(niǎo)生物并不是唯一一家面臨SCD挑戰(zhàn)的公司。2月，F(xiàn)DA對(duì)Fulcrum Therapeutics的FTX-6058 進(jìn)行了全面臨床試驗(yàn)，促使該公司暫停給藥。同月，Graphite Bio決定完全放棄其SCD計(jì)劃，削減其研究資產(chǎn)nula-cel并裁員50%。此外，諾華還與Intellia Therapeutics一起退出了其體外 SCD 項(xiàng)目。“我們相信這個(gè)完整的數(shù)據(jù)包支持可比性并解決了提出的問(wèn)題”，Obenshain仍對(duì)lovo-cel充滿(mǎn)信心。然而，對(duì)于一些分析人士來(lái)說(shuō)，這一消息增加了對(duì)該療法的疑慮。SVB Securities的分析師Mani Foroohar在給客戶(hù)的一份報(bào)告中寫(xiě)道，他調(diào)低了lovo-cel的成功概率，理由是FDA的信息請(qǐng)求和提交延遲。
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