9月11日，諾華宣布終止GT005（PPY988）在干性老年性黃斑變性（dry-AMD）繼發(fā)性地理萎縮（GA）中的開發(fā)。該項目是諾華在2022年以8億美元的預(yù)付款，7億美元的潛在里程碑付款，總計15億美元重資購入。

這一終止決定是基于數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會(DMC)的建議，委員會分析數(shù)據(jù)認(rèn)為，該產(chǎn)品的II期試驗的總體效益風(fēng)險評估不支持進一步開發(fā)，已達(dá)到無效標(biāo)準(zhǔn)。

早前，該產(chǎn)品一度展現(xiàn)出良好的療效，據(jù)2021年初公布的GT005的1/2期臨床試驗積極的中期數(shù)據(jù)顯示，GT005基因治療耐受性良好，并能提高大多數(shù)患者的CFI水平。

9月11日，ACELYRIN, INC公布了評估 izokibep治療中度至重度化膿性汗腺炎(HS)的2b/3期試驗的 B部分的主要結(jié)果，結(jié)果顯示，39%每周接受izokibep治療的患者在第16周達(dá)到HiSCR75，每兩周接受izokibep治療組中這一比例為34%，安慰劑組為29%，沒有實現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)意義上的改善。

盡管如此，ACELYRIN認(rèn)為izokibep顯示出了早期的HiSCR100應(yīng)答，藥代動力學(xué)暴露和HiSCR應(yīng)答都支持明確的劑量效應(yīng)，即每周用藥160mg，而且沒有證據(jù)表明安全性或耐受性受到限制。

并且Izokibep還在探索銀屑病關(guān)節(jié)炎等適應(yīng)癥，預(yù)計2024年一季度獲得銀屑病關(guān)節(jié)炎2b/3期臨床頂線數(shù)據(jù)。

9月12日，Eiger BioPharmaceuticals宣布終止聚乙二醇干擾素lambda在慢性丁型肝炎(CHD)患者中的3期LIMT-2研究。該決定是基于數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會(DSMB)在季度安全審查后對該研究的建議。原因是觀察到四名患者出現(xiàn)肝膽事件，導(dǎo)致肝臟失代償。

該項3期LIMT-2研究是一項完全公開、平行對照的臨床試驗，它將得到良好治療的冠心病患者隨機分為兩組：聚乙二醇干擾素λ 180 mcg每周一次，治療48周，隨訪24周（治療組1，人數(shù)=105），或不治療12周，然后聚乙二醇干擾素λ治療48周，隨訪24周（治療組2，人數(shù)=53）。今年7月，該試驗完成了對來自12個國家48個研究地點的158名患者的登記。

受到研發(fā)終止利空影響，公司股價盤前大跌超過50%，市值僅剩0.15億美元。2023年中報顯示，公司營收851萬美元，研發(fā)費用支出3614萬美元，凈利潤虧損4347萬美元，在手現(xiàn)金及等價物2300萬美元。

9月19日，Taysha Gene Therapies宣布，在收到美國FDA在C類會議上關(guān)于TSHA - 120注冊路徑的反饋意見之后，將停止其TSHA-120項目的開發(fā)，該項目用于治療巨軸索神經(jīng)病( GAN )。Taysha表示FDA于去年年底要求其進行安慰劑隨機對照試驗，taysha近期提交了補充臨床數(shù)據(jù)作為回應(yīng)，但未能說服FDA放棄該提議，繼續(xù)推薦隨機、雙盲、安慰劑對照試驗作為證明TSHA-120療效的最佳途徑。由于研究設(shè)計可行性方面存在挑戰(zhàn)，因此其決定停止該項目的進一步開發(fā)。

GAN是一種罕見且嚴(yán)重的常染色體隱性神經(jīng)退行性疾病，主要是由于巨軸突蛋白功能喪失、巨軸突蛋白基因致病突變導(dǎo)致疾病的發(fā)生。目前，尚無批準(zhǔn)上市的GAN療法。