2024-02-05 00:00:00來源：FDA瀏覽量：620
?截至 2023 年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）藥物評(píng)估與研究中心（CDER）在該年度批準(zhǔn)了 55 款新藥。近十年來，CDER 每年批準(zhǔn)的藥物數(shù)量平均也持續(xù)攀升，目前已達(dá)到每年 46 個(gè)。下面是歷年批準(zhǔn)藥物數(shù)據(jù)的對(duì)比：
近30年FDA批準(zhǔn)新藥。新分子實(shí)體（藍(lán)）生物制品（紅）
按疾病領(lǐng)域來劃分，腫瘤依舊是創(chuàng)新藥物大熱領(lǐng)域，2023 年 CDER 批準(zhǔn)了 13 種新的抗癌療法。神經(jīng)學(xué)次之，有 9 種（16%）藥物獲批。感染性疾病和血液疾病并列第三，各有 5 種（9%）獲批。其中有著不少重磅療法獲批上市，快和小陶一睹為快吧~。
? 文末還有 55 款新藥信息歸納表，記得點(diǎn)擊保存噢~ ?部分突破性療法
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lecanemab：阿爾茨海默病新藥
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? Omaveloxolone：首款Friedreich共濟(jì)失調(diào)藥物 ? ? Omaveloxolone 作用機(jī)制尚未完全闡明，但它?作為核因子 2 樣轉(zhuǎn)錄因子（Nrf2）的激活劑，起到緩解氧化應(yīng)激的作用。因此，使用 Nrf2 激活劑，如 Omaveloxolone，在這類患者中具有治療優(yōu)勢(shì)。 Tofersen：首款SOD1 突變的ALS藥物 ? ? ?
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2023 年 8 月 9 日，talquetamab 獲得了 FDA 的加速批準(zhǔn)，2023?年?8?月 22 日，歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)其上市。 ?
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Capivasertib：首款A(yù)KT抑制劑
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激素受體（HR）陽性，尤其是雌激素受體陽性、HER2 陰性的乳腺癌是轉(zhuǎn)移性乳腺癌最常見的亞型之一，每年導(dǎo)致 400,000 人死亡。盡管內(nèi)分泌為基礎(chǔ)的治療是第一線治療，但最終會(huì)出現(xiàn)耐藥性，使化療成為唯一但通常無效的治療選擇。因此，大量研究致力于開發(fā)基因靶向治療。
PI3K/AKT 途徑是乳腺癌中最常激活的途徑之一，主要通過 AKT1 的活性突變、PI3K/AKT 途徑的負(fù)調(diào)控因子 PTEN 的功能喪失突變，或 PI3KCA 的突變來實(shí)現(xiàn)。因此，靶向 PI3K/AKT 途徑為乳腺癌治療提供了有希望的方法，由此開發(fā)出了 capivasertib。
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? Nirogacestat 是一種小分子 γ-分泌酶抑制劑，此前，它已被授予硬纖維瘤的突破性療法、快速通道和孤兒藥物資格，最終基于 3 期 DeFi 試驗(yàn)的積極結(jié)果獲 FDA 批準(zhǔn)上市，該試驗(yàn)顯示?疾病客觀緩解率為 41%，而安慰劑組僅有 8%。 Daprodustat：首個(gè)腎臟病患者貧血口服藥 ? ? Fezolinetant：首款VMS非激素治療藥物 ? 潮熱癥狀的病理生理學(xué)尚未完全揭示，但雌激素水平的波動(dòng)被認(rèn)為是潮熱癥狀的主要原因，雌激素療法也是最有效的潮熱癥狀治療方法。 NK3 是 KNDy 神經(jīng)元中表達(dá)的受體之一，受神經(jīng)肽 B 激活，從而誘導(dǎo) GnRH 的釋放。絕經(jīng)期雌激素水平降低將減少雌激素介導(dǎo)的反饋循環(huán)，并增加神經(jīng)肽 B 信號(hào)傳導(dǎo)，增加 KNDy 神經(jīng)元的活動(dòng)，從而增加溫度控制中心的活動(dòng)。Fezolinetant 通過拮抗 NK3 受體，可以減緩神經(jīng)信號(hào)傳導(dǎo)以減輕潮熱癥狀。 ? Zuranolone：唯一的產(chǎn)后抑郁癥療法 ? 與市場(chǎng)上其他更常見的如苯二氮卓類藥物等 GABAA 正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑不同，由于結(jié)合到受體上的非苯二氮卓位點(diǎn)，zuranolone 對(duì)突觸和突觸外 GABAA 受體都起作用。目前是唯一獲批用于治療產(chǎn)后抑郁癥的藥物。 除開 CDER 批準(zhǔn)的 55 款新藥外，獲 CBER 批準(zhǔn)療法也創(chuàng)下新紀(jì)錄。CBER批準(zhǔn)了14款生物制品，其中包含 5 款疫苗、5 款基因療法、2 款細(xì)胞療法，以及首款口服糞便微生物群療法。 ? ? ? ?? ● Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel; Casgevy） Exagamglogene autotemcel 是一種自體 CRISPR-Cas9 修改的 CD34+人類造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞，已在治療嚴(yán)重 SCD 和重型 β-地中海貧血的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了研究。在移植后，它會(huì)增加 HbF 的產(chǎn)生，隨后減少 HbS 的產(chǎn)生。是?首個(gè)基于 CRISPR 的基因編輯療法，其一次性治療定價(jià)為 220 萬美元。 ? ? ? ● Beremagene Geperpavec（Vyjuvek） Beremagene geperpavec 是?首個(gè)獲批用于治療與營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥 （DEB）傷口的療法。DEB 是由編碼膠原 VII（COL7）的 COL7A1 基因突變引起的，COL7 是皮膚-表皮內(nèi)聚的主要錨定纖維的組成部分。Beremagene geperpavec 經(jīng)基因修改，能夠傳遞 COL7A1，從而恢復(fù) COL7 蛋白的水平，加速創(chuàng)傷修復(fù)。 ? ? ? ● Donislecel（Lantidra） CellTrans 的 Donislecel（Lantidra）由供體來源的胰島細(xì)胞組成，成為?首個(gè)獲得 FDA 批準(zhǔn)的細(xì)胞療法，用于無法達(dá)到目標(biāo) HbA1c 水平的 1 型糖尿病患者。在胰島細(xì)胞輸注后，患者需要終身免疫抑制以保持細(xì)胞的活性。 ? 此外，F(xiàn)DA 還批準(zhǔn)了 Seres Therapeutics 和 Nestlé 的 Vowst，用于預(yù)防抗生素后艱難梭菌感染。Vowst 是?首個(gè)藥品級(jí)口服糞菌微生態(tài)制劑，與 Ferring/Rebiotix 的直腸給藥微生態(tài)制劑 Rebyota 競(jìng)爭(zhēng)，后者于 2022 年獲得 FDA 批準(zhǔn)。 FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥物是全球藥物研發(fā)的重要指標(biāo)。在2023年，CDER?創(chuàng)新藥物占比再次創(chuàng)下新高，CBER?批準(zhǔn)的首創(chuàng)基因療法也取得了令人矚目的進(jìn)展。這不僅為藥物研發(fā)和醫(yī)療行業(yè)帶來了新的里程碑，也為患者帶來了巨大的希望。展望2024年，我們期待看到更多創(chuàng)新療法獲得批準(zhǔn)，為患者帶來福音。 目前陶術(shù)生物可提供上市藥物 2,863 種，其中 1,729 種已被 FDA 批準(zhǔn)，上文提到的 55 種藥物多數(shù)陶術(shù)也能提供，歡迎大家咨詢采購(gòu)~ 數(shù)據(jù)來源 [1] Mullard A. 2023 FDA approvals. Nat Rev Drug Discov.doi: https://doi.org/10.1038/d41573-024-00001-x [2] https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023 [3] https://go.drugbank.com/ [4] Mullard A. FDA approves first-in-class AKT inhibitor. Nat Rev Drug Discov. 2024;23(1):9. doi:10.1038/d41573-023-00202-w [5] Kingwell K. γ-secretase inhibitor notches first approval. Nat Rev Drug Discov. 2024;23(1):9. doi:10.1038/d41573-023-00204-8 [6] Mullard A. FDA approves first Friedreich's ataxia drug. Nat Rev Drug Discov. 2023;22(4):258. doi:10.1038/d41573-023-00041-9 [7] PubChem (nih.gov) ?
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