2月19日，CDE官網(wǎng)顯示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“唯源立康”）的1類新藥WG1025獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）。這使得WG1025成為國(guó)內(nèi)首款進(jìn)入IND階段的可重復(fù)使用、外用基因治療生物新藥，也是國(guó)內(nèi)首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥。

作為項(xiàng)目合作伙伴，微譜生物安全服務(wù)平臺(tái)為該產(chǎn)品提供了專業(yè)的細(xì)胞庫(kù)檢定服務(wù)。

▉?“蝴蝶寶貝”的春天?罕見病的希望

營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發(fā)生突變所致COL7蛋白表達(dá)缺乏所致?；颊咂毡樵诔錾鷷r(shí)或嬰幼兒時(shí)期發(fā)病，皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，又被稱為“蝴蝶寶貝”。FDA于2023年5月批準(zhǔn)了同為HSV-1載體基因治療藥物VYJUVEK上市用于“蝴蝶寶貝”的治療，目前國(guó)內(nèi)尚無同類藥物進(jìn)入臨床階段或上市。

在2月29日第17個(gè)國(guó)際罕見病日來臨之前，唯源立康WG1025IND獲批，不僅為“蝴蝶寶貝”們帶來了春天的希望，同時(shí)也再一次證明了基因療法的革命性力量。

”WG1025是北京唯源立康的創(chuàng)新性基因治療產(chǎn)品，其基于對(duì)野生HSV-1型皰疹病毒構(gòu)建的全新設(shè)計(jì)改構(gòu)，達(dá)到病毒載體非復(fù)制的最優(yōu)安全性和攜帶col7A1的高表達(dá)，從而成功實(shí)現(xiàn)對(duì)DEB患者可重復(fù)給藥的外用基因治療。WG1025獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段是基因治療領(lǐng)域的重大突破。目前數(shù)據(jù)顯示，WG1025在有效性和安全性方面均有良好表現(xiàn)。“

——李勁風(fēng) 教授

唯源立康副總經(jīng)理、首席科學(xué)家

▉?全力以赴 不負(fù)所托??微譜生物安全服務(wù)平臺(tái)

微譜生物安全服務(wù)平臺(tái)為唯源立康基因治療新藥WG1025 提供了專業(yè)的細(xì)胞庫(kù)檢定服務(wù)，助力客戶產(chǎn)品順利取得NMPA臨床試驗(yàn)許可。

”首先恭喜北京唯源立康I類新藥WG1025進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段！作為一款創(chuàng)新性的基因治療產(chǎn)品，它將有望為DEB患者帶來治療的新希望。微譜生物科技作為一家以技術(shù)賦能行業(yè)，以服務(wù)創(chuàng)造價(jià)值的企業(yè)，未來我們還將繼續(xù)致力于為生物藥企業(yè)產(chǎn)品縮短研發(fā)時(shí)長(zhǎng)，降低研發(fā)成本，加速獲批和上市進(jìn)程，盡快兌現(xiàn)商業(yè)和社會(huì)價(jià)值！“

——楊佳佳

微譜生物科技CEO、首席科學(xué)家

目前，微譜生物科技已取得BSL-2實(shí)驗(yàn)室認(rèn)證，并先后榮獲ISO9001、CMA、CNAS等資質(zhì)認(rèn)可與認(rèn)證。微譜生物安全服務(wù)平臺(tái)業(yè)務(wù)能力涵蓋細(xì)胞/病毒/菌種建庫(kù)、細(xì)胞庫(kù)/菌種庫(kù)/病毒庫(kù)檢定、病毒載體分析、病毒清除驗(yàn)證及UPB放行等。

微譜生物科技一直以中外申報(bào)為標(biāo)準(zhǔn)，建立高質(zhì)量服務(wù)體系，打磨定制化研究方案。我們可以為生物技術(shù)產(chǎn)品提供符合中國(guó)、美國(guó)、歐洲市場(chǎng)藥品注冊(cè)申報(bào)所需的一體化生物安全解決方案，目前已擁有超300個(gè)成功項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，并獲得客戶的一致認(rèn)可與好評(píng)。

參考資料：

1.?唯源立康生物，唯源立康1類新藥WG1025「DEB基因療法」獲臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

2. 藥智新聞，國(guó)內(nèi)首款！唯源立康「DEB基因療法」獲批臨床

關(guān)于唯源立康

唯源立康是一家以基因治療藥物開發(fā)為主的高科技企業(yè)，擁有先進(jìn)成熟的基因治療藥物開發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝，依托自主核心技術(shù)搭建國(guó)內(nèi)最早的Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體構(gòu)建和生產(chǎn)平臺(tái)，具有載體構(gòu)建、藥物篩選、藥學(xué)研究、方法學(xué)開發(fā)、生產(chǎn)工藝放大等藥物開發(fā)和規(guī)?；a(chǎn)的技術(shù)能力。公司致力于通過基因治療手段解決腫瘤、皮膚疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病、遺傳病等難治性和罕見性疾病，逐步發(fā)展成為集生物醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)和銷售一體化的生物制藥企業(yè)。

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關(guān)于微譜生物科技

微譜于2014年正式涉足生物制品服務(wù)領(lǐng)域，2019年成立微譜生物科技有限公司，成為集團(tuán)在生物藥領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略布局。2022年公司榮獲“江蘇省民營(yíng)科技企業(yè)”稱號(hào)。

微譜生物科技立足于生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，依托創(chuàng)新型自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)體系構(gòu)建出成熟的生物制品質(zhì)量研究平臺(tái)、生物安全服務(wù)平臺(tái)、GMP驗(yàn)證及法規(guī)咨詢服務(wù)平臺(tái)、藥包材研究服務(wù)平臺(tái)以及藥械知識(shí)產(chǎn)權(quán)服務(wù)平臺(tái)，致力于為國(guó)內(nèi)外生物藥企業(yè)提供合規(guī)、專業(yè)、一體化的生物制品質(zhì)量與安全研究綜合解決方案。