RJK002 Ⅰ期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)會(huì)現(xiàn)場，前排左起依次為：王晨琛博士、樊東升教授、李凌松教授、何及教授

本次臨床研究名為“在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者中評(píng)價(jià)單次鞘內(nèi)注射RJK002注射液的安全性和療效的單臂、多中心、開放的Ⅰ期臨床研究”，由國內(nèi)著名漸凍癥專家、北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授擔(dān)任主要研究者。作為國內(nèi)外具有較大影響力的漸凍癥臨床及科研基地，北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科在漸凍癥的診治方面擁有豐富的經(jīng)驗(yàn)和深厚的研究基礎(chǔ)，本次臨床研究將充分利用其優(yōu)勢資源，評(píng)估RJK002的安全性、耐受性，并確定Ⅱ期臨床研究推薦劑量。

啟動(dòng)會(huì)現(xiàn)場，樊東升教授對(duì)RJK002臨床前的研究給予了充分肯定，并對(duì)接下來的Ⅰ期臨床試驗(yàn)寄予厚望。瑞吉康創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家李凌松教授對(duì)北醫(yī)三院長期以來的支持表示感謝。隨后，瑞吉康聯(lián)合創(chuàng)始人、研發(fā)總監(jiān)王晨琛博士，臨床合同研究組織代表分別就藥物研究概況、研究方案等進(jìn)行了詳細(xì)介紹。參加此次項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)的人員還有：北醫(yī)三院副主任醫(yī)師何及教授，護(hù)士長劉洪，中心藥房高玉玲，瑞吉康臨床運(yùn)營團(tuán)隊(duì)以及臨床合同研究組織的其他項(xiàng)目組成員等。

目前ALS仍為不可治愈但可以治療的疾病。Ⅰ期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)前，瑞吉康自2023年8月起陸續(xù)在國內(nèi)啟動(dòng)了RJK002開放標(biāo)簽的單臂IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究），旨在評(píng)估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、臨床結(jié)局效果以及神經(jīng)退行性疾病生物標(biāo)志物。截至目前，IIT研究顯示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低劑量和部分中劑量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治療后降低患者生物標(biāo)志物神經(jīng)絲輕鏈（NfL）的水平接近60%。

NfL是神經(jīng)細(xì)胞軸突骨架損傷的敏感且特異性標(biāo)志物。血液中NfL水平升高已被證明是ALS疾病進(jìn)展速度的可靠指標(biāo)。以往研究顯示，NfL水平的減少往往在可察覺的臨床獲益之前出現(xiàn)，這些臨床獲益包括無事件生存期的延長，ALS功能評(píng)定量表-修訂版（ALSFRS-R）評(píng)分、慢肺活量（SVC，一種呼吸能力的衡量標(biāo)準(zhǔn)）和肌肉力量測試結(jié)果的改善等。

目前，高劑量患者的隨訪數(shù)據(jù)尚在持續(xù)收集中，同時(shí)瑞吉康也在前期試驗(yàn)中累計(jì)數(shù)據(jù)，并進(jìn)一步優(yōu)化臨床試驗(yàn)方案，值得在參與者長期隨訪中進(jìn)一步研究。

Ⅰ期臨床試驗(yàn)順利開展，IIT研究取得積極成果，RJK002項(xiàng)目在國內(nèi)穩(wěn)步推進(jìn)的同時(shí)，也在逐步推進(jìn)國際化布局。2023年10月，RJK002獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），目前瑞吉康正在積極準(zhǔn)備RJK002美國臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。未來，瑞吉康將加快推進(jìn)漸凍癥藥物臨床進(jìn)展，爭取早日成藥，惠及全球患者！