此研究項(xiàng)目將惠及患者、醫(yī)院、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和新藥創(chuàng)新企業(yè)多方。研究項(xiàng)目將包含兩個(gè)方向：

第一，建立針對(duì)已上市藥物心臟毒性臨床預(yù)警大模型：當(dāng)藥物投放市場后在更廣泛人群用藥時(shí)，借助模型對(duì)特定人群的藥物心臟毒性進(jìn)行預(yù)警，醫(yī)生可通過使用穿戴設(shè)備等方式及時(shí)介入干預(yù)。監(jiān)管機(jī)構(gòu)則可以對(duì)不良反應(yīng)持續(xù)監(jiān)測。該預(yù)警模型助力醫(yī)院和監(jiān)管機(jī)構(gòu)，更有效地在真實(shí)世界藥物使用中避免患者的用藥風(fēng)險(xiǎn)。

第二，針對(duì)開發(fā)中的新藥分子的心臟毒性預(yù)測模型：主要面向創(chuàng)新藥企，針對(duì)未上市新藥，建立體外hERG及體內(nèi)QT及臨床心臟毒性的相關(guān)性，模型可在藥物研發(fā)的早期預(yù)測藥物的心臟毒性，提高研發(fā)的成功性，避免浪費(fèi)寶貴的資源。

當(dāng)前藥物心臟安全性評(píng)價(jià)的三大挑戰(zhàn)包括：缺乏高質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)化的數(shù)據(jù)；數(shù)據(jù)存在孤島、數(shù)據(jù)整合能力低；研究評(píng)價(jià)體系及標(biāo)準(zhǔn)尚待建立與完善。清華長庚和水木分子聯(lián)合，將針對(duì)這些挑戰(zhàn)，首先建立心臟毒性的多維度、多模態(tài)、多中心的臨床大數(shù)據(jù)平臺(tái)。建立藥物心臟安全性評(píng)價(jià)預(yù)警及預(yù)測大模型過程中，在多中心進(jìn)行驗(yàn)證及優(yōu)化，最后確立預(yù)警及預(yù)測的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。

北京清華長庚醫(yī)院副院長、心血管中心主任，清華大學(xué)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究院副院長張萍教授表示，“清華長庚歷經(jīng)十年的精心積累和精細(xì)化治理。已建立了遺傳性心律失常、心肌病、猝死生還者標(biāo)準(zhǔn)化診療體系和數(shù)據(jù)庫，并做了諸多創(chuàng)新性工作，為此榮獲2023年華夏科學(xué)技術(shù)進(jìn)步二等獎(jiǎng)。

我作為項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，同時(shí)也是中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)信息化學(xué)組組長，近年致力于心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測的AI研究和基于QT間期延長的心臟安全性評(píng)價(jià)研究，努力實(shí)現(xiàn)研究突破。

水木分子是生物醫(yī)藥領(lǐng)域國際最前沿的垂類大模型公司。清華長庚和水木分子的合作是強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合。此次聯(lián)合研究將采用多種高質(zhì)量醫(yī)療數(shù)據(jù)，包括：人口學(xué)、化驗(yàn)、心電圖、遺傳、環(huán)境、分子生物學(xué)、藥物化學(xué)數(shù)據(jù)，涉及包括文本、分子結(jié)構(gòu)、心電圖等多模態(tài)，從而跨模態(tài)數(shù)據(jù)分析難度極大。因此，我們需要聯(lián)合水木分子，并采用業(yè)界最前沿的千億參數(shù)生物醫(yī)藥多模態(tài)大模型技術(shù)，共同研發(fā)心臟毒性預(yù)警和預(yù)測模型，這將極大助力心臟安全性評(píng)價(jià)的精準(zhǔn)決策。

我們的未來技術(shù)路線是支持配合心臟安全性評(píng)價(jià)體系建立多中心驗(yàn)證，利用交叉學(xué)科的巨大能量，引領(lǐng)臨床和科研的前沿突破?！?/p>

清華大學(xué)國強(qiáng)教授、AIR首席研究員、十四五國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“新藥研發(fā)大模型”課題負(fù)責(zé)人，水木分子首席科學(xué)家聶再清博士說：“醫(yī)藥行業(yè)雖然已經(jīng)存在大量數(shù)據(jù)，但是這些數(shù)據(jù)有結(jié)構(gòu)化、非結(jié)構(gòu)化，有文本、表格、圖片等常規(guī)數(shù)據(jù)形式，也有SMILES、序列、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)等化學(xué)、生物語言。因此數(shù)據(jù)的多模態(tài)融合是一大挑戰(zhàn)。為了解決這一問題，我們與‘醫(yī)藥老法師’一同嚴(yán)格篩選數(shù)據(jù)源，構(gòu)建大模型和數(shù)據(jù)專家人機(jī)交互的標(biāo)注方式，以確保數(shù)據(jù)的高質(zhì)量和準(zhǔn)確性，從而為大模型高效精準(zhǔn)地學(xué)習(xí)生物醫(yī)藥垂類知識(shí)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

水木分子率先研發(fā)了千億參數(shù)多模態(tài)大模型ChatDDFM?，新增了一個(gè)將自然語言和生物編碼語言‘對(duì)齊’的環(huán)節(jié)，可以將多種來源、標(biāo)準(zhǔn)、模態(tài)的數(shù)據(jù)關(guān)聯(lián)起來，結(jié)合知識(shí)圖譜，可以更廣泛、更深刻地挖掘出多模態(tài)大數(shù)據(jù)的內(nèi)在價(jià)值。專家甚至可以用自然語言提問，‘幫我再優(yōu)化一下這個(gè)分子，預(yù)測一下毒性’，模型會(huì)反饋它的結(jié)果和專業(yè)性建議。

清華長庚和水木分子都堅(jiān)定地站在生物醫(yī)藥與人工智能的交匯點(diǎn)，我們堅(jiān)信大模型助力心臟安全性評(píng)價(jià)前瞻性研究將對(duì)產(chǎn)業(yè)和廣大患者極具深遠(yuǎn)意義。水木分子也會(huì)持續(xù)投入兼具社會(huì)價(jià)值和商業(yè)意義的項(xiàng)目，通過矢志不渝的技術(shù)創(chuàng)新，助力人類健康福祉”。

水木分子聯(lián)席首席科學(xué)家李秀艷博士說：“清華長庚和水木分子本次合作是一個(gè)利用大模型助力解決醫(yī)藥研發(fā)及臨床實(shí)踐中未被滿足的需求的高價(jià)值項(xiàng)目。2023年7月底開始實(shí)施的ICH《E14非抗心律市場要職QT/QTc間期延長及潛在致心律失常作用的臨床評(píng)價(jià)指導(dǎo)原則》（以下簡稱ICH E14）， 以及《S7B：人用藥物延遲心室復(fù)極化（QT間期延長）潛在作用的非臨床評(píng)價(jià)指導(dǎo)原則》，開啟了藥物心臟毒性研究的新時(shí)代。

水木分子在進(jìn)入ChatDD大模型技術(shù)賦能臨床服務(wù)的新階段（Super-Charged 臨床CRO）與擁有多年臨床研究和新藥研究經(jīng)驗(yàn)的張萍副院長及清華長庚團(tuán)隊(duì)在這個(gè)重要的領(lǐng)域合作是絕佳的機(jī)會(huì)。雙方團(tuán)隊(duì)擁有醫(yī)學(xué)、臨床研究、藥物化學(xué)、大模型、數(shù)據(jù)及統(tǒng)計(jì)學(xué)專家，具備開發(fā)此創(chuàng)新心臟毒性預(yù)警和預(yù)測大模型的完整能力，此模型可以填補(bǔ)行業(yè)在心臟毒性預(yù)測方面的空白。我們期待這個(gè)模型的成功開發(fā)，并期待將它用于支持我們?nèi)虻纳贽k方伙伴的臨床前及臨床研究中，提高新藥研發(fā)的效率和成功率”。