2月19日，CDE官網(wǎng)顯示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡稱“唯源立康”）的1類新藥WG1025獲得臨床試驗默示許可，適應癥為營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）。這使得WG1025成為國內(nèi)首款進入IND階段的可重復使用、外用基因治療生物新藥，也是國內(nèi)首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥。

作為項目合作伙伴，微譜生物安全服務平臺為該產(chǎn)品提供了專業(yè)的細胞庫檢定服務。

?圖源?| CDE官網(wǎng)

—— “蝴蝶寶貝”的春天?罕見病的希望

營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發(fā)生突變所致COL7蛋白表達缺乏所致?；颊咂毡樵诔錾鷷r或嬰幼兒時期發(fā)病，皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，又被稱為“蝴蝶寶貝”。FDA于2023年5月批準了同為HSV-1載體基因治療藥物VYJUVEK上市用于“蝴蝶寶貝”的治療，目前國內(nèi)尚無同類藥物進入臨床階段或上市。

微譜生物安全服務平臺為唯源立康基因治療新藥WG1025 提供了專業(yè)的細胞庫檢定服務，助力客戶產(chǎn)品順利取得NMPA臨床試驗許可。

目前，微譜生物科技已取得BSL-2實驗室認證，并先后榮獲ISO9001、CMA、CNAS等資質(zhì)認可與認證。微譜生物安全服務平臺業(yè)務能力涵蓋細胞/病毒/菌種建庫、細胞庫/菌種庫/病毒庫檢定、病毒載體分析、病毒清除驗證及UPB放行等。

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