近日，又有三家細胞與基因療法公司完成最新融資，累計融資超過7.5億美元，這三家公司分別是Graphite Bio、ElevateBio與StrideBio。讓我們來看看這三家公司有何不同。

Graphite Bio

近日，總部位于加州的Graphite Bio公司宣布完成了1.5億美元B輪融資。本輪融資由RA Capital Management和Rock Springs Capital領投，Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company、Federated Hermes Kaufmann Funds等機構也參與了本輪融資。2020年9月，Graphite公司完成了4500萬美元的A輪融資。本輪融資將用于將公司基因整合療法推向臨床階段。

Graphite公司的靶向基因整合（gene integration therapies）平臺利用細胞同源指導修復（HDR）的過程，可在基因缺陷出現(xiàn)的來源處對其進行有效地修復，精確地遞送遺傳片段來實現(xiàn)新的特定細胞功能。該平臺具體的工作原理類似于電腦的"剪切"和"粘貼"功能：CRISPR核酸酶精確地"剪切"有缺陷的基因或目標位置的突變DNA，而HDR過程則利用Graphite Bio的DNA模板，"粘貼"新的DNA糾正缺陷基因或插入新基因。

▲ Graphite Bio的靶向基因整合平臺（圖片來源：Graphite公司官網(wǎng)）

公司正在利用其差異化平臺（最初專注于造血干細胞的離體改造）來推進一系列轉化療法，目前共有6款在研產(chǎn)品，適應證包括鐮狀細胞病、X連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷?。╔SCID）和戈謝病等。在研產(chǎn)品GPH101的新藥臨床試驗（IND）申請已獲FDA批準，首個臨床1/2期試驗即將啟動。

ElevateBio

專注于開發(fā)細胞和基因療法的生物技術公司ElevateBio日前宣布完成5.25億美元的C輪融資，本輪融資由Matrix Capital Management、SoftBank's Vision Fund 2 和Fidelity Research＆Management Company領投，MPM Capital、F2 Ventures、Redmile Group等機構也參與了本輪融資。ElevateBio于2019年成立，同年A輪融資籌集了1.5億美元，2020年通過B輪融資籌集了1.7億美元。

ElevateBio具有獨特的組織構架，通過與世界上最具創(chuàng)新能力的科學家和發(fā)明家合作，建立一系列細胞和基因療法子公司。具體來說，公司下一代細胞和基因療法BaseCamp通過打造一種完全整合的商業(yè)模式，并通過與世界上最具創(chuàng)新性的科學家合作，來快速高效地創(chuàng)建和運營一系列細胞和基因療法公司。該引擎可以為這些公司提供資金，研發(fā)基地，以及藥物開發(fā)和商業(yè)化知識，以為患者快速開發(fā)出創(chuàng)新細胞療法，基因療法和再生醫(yī)學產(chǎn)品，旨在解決基因療法工業(yè)產(chǎn)能的限制問題。

StrideBio

近日，總部位于北卡羅萊納州的StrideBio宣布完成8150萬美元的B輪融資，本輪融資由 Northpond Ventures和Novo Holdings A/S共同領投，Pontifax、Octagon Capital、Sarepta Therapeutics等機構也參與了本輪融資。

StrideBio公司致力于新一代基因療法的開發(fā)，以擴大基因治療的適用人群，并改進基因療法在罕見病和其他疾病患者中的治療效果。以腺相關病毒（AAV）為載體的基因療法在許多單基因疾病中顯示出實質性的疾病修飾，甚至完全治愈疾病的可能，成為基因治療的主要選擇之一。如何克服患者對AAV載體的預存免疫是基因治療領域的主要挑戰(zhàn)之一。StrideBio公司利用其專有的STRIVE平臺，可工程化改造AAV載體，使其呈現(xiàn)獨特的表面結構域序列，從而克服了第一代基因療法的局限性。此外，StrideBio公司獨特和差異化的AAV載體還可改進基因療法的組織特異性、轉導效率以及大規(guī)模生產(chǎn)的可制造性。

“很高興獲得頂級投資機構的大力支持，并感謝他們對我們整個團隊的信任”，StrideBio公司的首席執(zhí)行官Sapan Shah博士說道：“我們將利用本輪融資將我們領先的下一代基因療法推向臨床階段，最終使患者獲益”。

參考資料：

[1] Graphite Bio Secures $150 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Next-Generation Gene Editing Therapies. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210315005100/en

[2] ElevateBio Scales Disruptive Cell and Gene Therapy Business Model with $525 Million Series C Financing. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210315005162/en

[3] StrideBio Announces Closing of $81.5M Series B Financing. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/stridebio-announces-closing-of-81-5m-series-b-financing-301247395.html