2024年2月27日，Argenx SE（納斯達(dá)克股票代碼：ARGX）發(fā)布了2024年全年財務(wù)業(yè)績及第四季度業(yè)務(wù)更新，這一事件標(biāo)志著公司發(fā)展史上的重要里程碑。作為一家專注于嚴(yán)重自身免疫疾病創(chuàng)新療法的全球生物技術(shù)公司，Argenx在2024年實現(xiàn)了從虧損到盈利的重大突破，全年凈利潤達(dá)到8.33億美元。這一成就不僅凸顯了公司商業(yè)策略的成功，也為生物技術(shù)行業(yè)樹立了新的標(biāo)桿。

Argenx成立于2008年，總部位于荷蘭布雷達(dá)，是一家專注于免疫學(xué)領(lǐng)域的全球生物技術(shù)公司。公司致力于通過其專有技術(shù)平臺開發(fā)創(chuàng)新抗體療法，目標(biāo)是治療嚴(yán)重自身免疫疾病和癌癥。其核心產(chǎn)品VYVGART是首個獲美國FDA批準(zhǔn)的FcRn阻斷劑，于2021年12月獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人重癥肌無力（gMG）患者。Argenx通過創(chuàng)新技術(shù)與戰(zhàn)略布局，已成長為生物技術(shù)領(lǐng)域的佼佼者。

Argen的核心產(chǎn)品VYVGART（efgartigimod）成為推動這一成就的關(guān)鍵。VYVGART是首個獲美國FDA批準(zhǔn)的FcRn阻斷劑，自2021年12月獲批用于治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性的成人重癥肌無力（gMG）患者以來，憑借顯著的臨床療效和市場接受度，銷售額從2022年的3.29億美元迅速增長至2024年的21.86億美元，顯示出驚人的市場滲透力。

推動Argenx在2024年實現(xiàn)盈利的因素是多方面的。VYVGART作為首款FcRn阻斷劑，通過創(chuàng)新機(jī)制降低病理性IgG自身抗體水平，為gMG患者提供了全新的治療選擇，填補(bǔ)了市場空白，也賦予了公司在罕見病領(lǐng)域的高定價權(quán)和競爭優(yōu)勢。上市后，這款產(chǎn)品憑借68%的患者癥狀改善率（遠(yuǎn)超安慰劑組的30%）迅速贏得醫(yī)生和患者的信任。與此同時，盡管研發(fā)費用達(dá)到8.55億美元，銷售、一般及行政費用為7.10億美元，Argenx通過精細(xì)的成本控制確保收入增長遠(yuǎn)超支出增長，為盈利奠定了基礎(chǔ)。更重要的是，公司通過戰(zhàn)略市場擴(kuò)張將VYVGART推廣至美國、歐盟、日本和中國等多國市場，并在2023年6月推出皮下注射版本VYVGART Hytrulo，進(jìn)一步提升患者便利性，推動銷售持續(xù)攀升。這些努力共同促成了公司在2024年的財務(wù)成功。

截至2024年12月，Argenx的市值已達(dá)到約377億美元，遠(yuǎn)超出市場預(yù)期。這一現(xiàn)象很大程度上得益于VYVGART的銷售表現(xiàn)，顯示出強(qiáng)勁的市場需求，同時公司在慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根炎（CIDP）等新適應(yīng)癥的臨床試驗中取得突破，進(jìn)一步增強(qiáng)了市場對其未來潛力的信心。

Argenx除了VYVGART之外，其后續(xù)產(chǎn)品管線進(jìn)展順利，多項候選藥物處于臨床試驗階段，并展現(xiàn)出顯著的潛力。

Empasiprubart (ARGX-117)

Empasiprubart是一種C2清道夫抗體，針對多種自身免疫疾病，包括多灶性運動神經(jīng)病（MMN）、延遲性移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）。MMN是一種罕見病，現(xiàn)有治療選擇有限，Empasiprubart有望填補(bǔ)這一空白。在DM和DGF領(lǐng)域，其作為C2抑制劑的獨特機(jī)制可能為患者提供新的治療選擇，市場潛力較大。

根據(jù)Argenx 2024年半年報，Empasiprubart在MMN的II期臨床試驗中表現(xiàn)出積極的療效和安全性數(shù)據(jù)，患者在功能改善和減少復(fù)發(fā)風(fēng)險方面有顯著優(yōu)勢。公司計劃在2024年啟動MMN的III期臨床試驗，并預(yù)計2025年公布DGF和DM的II期試驗數(shù)據(jù)。Argenx還計劃在2025年將Empasiprubart推進(jìn)到其他適應(yīng)癥的III期試驗，顯示出對其潛力的信心。

ARGX-119是一種針對MuSK受體的激動劑，開發(fā)用于治療先天性肌無力綜合征（CMS）和肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。CMS和ALS是嚴(yán)重且缺乏有效治療的神經(jīng)肌肉疾病，ARGX-119的開發(fā)可能滿足這些領(lǐng)域的重大未滿足需求。尤其在ALS領(lǐng)域，目前尚無治愈性治療，其成功將具有突破性意義，市場前景可觀。

在2024年某會議上，Argenx宣布ARGX-119的I期臨床試驗已完成，計劃在2024年底前啟動II期臨床試驗。這種新型治療方法通過激活MuSK受體，有望改善CMS和ALS患者的肌肉功能。

展望未來，Argenx的發(fā)展?jié)摿σ廊豢捎^。隨著全球市場滲透的加深和皮下注射版本的推廣，VYVGART的銷售額預(yù)計將繼續(xù)增長，而公司正在推進(jìn)CIDP、原發(fā)性干燥綜合征和IgG4相關(guān)疾病等新適應(yīng)癥的研發(fā)，一旦成功，將為公司開辟新的收入來源。此外，通過免疫學(xué)創(chuàng)新計劃（IIP），Argenx還在開發(fā)多個候選藥物，如ARGX-213、ARGX-121和ARGX-220，并計劃到2025年底提交四個新藥申請。截至2024年6月，公司擁有約31億美元的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物，為研發(fā)和市場擴(kuò)張?zhí)峁┝藞詫嵄Ｕ稀?/strong>這些進(jìn)展表明，Argenx不僅在現(xiàn)有領(lǐng)域站穩(wěn)了腳跟，還在積極布局未來。