近日，安進(jìn)的CD19靶向藥物Uplizna獲得了FDA擴(kuò)大適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，用于治療IgG4相關(guān)疾病（IgG4-RD），這是Uplizna時(shí)隔5年再次獲批的新適應(yīng)癥，也是目前首個(gè)獲批用于該病的療法。

IgG4-RD是一種自身免疫性疾病，以血清IgG4水平升高為特點(diǎn)，臨床表現(xiàn)復(fù)雜多樣，包括出現(xiàn)多臟器腫大和功能異常，嚴(yán)重時(shí)甚至可導(dǎo)致臟器功能衰竭。此前，IgG4-RD一直缺乏針對(duì)性的治療方案，臨床治療上仍以糖皮質(zhì)激素治療為主，但極易復(fù)發(fā)。

Uplizna是一種靶向CD19的人源化、無(wú)巖藻糖基化的IgG1κ單克隆抗體，能夠同時(shí)消除未成熟和成熟的B細(xì)胞。在2020年6月，Uplizna獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（ NMOSD）。

Uplizna最初由Viela Bio開(kāi)發(fā)，該公司于2021年被Horizon Therapeutics以30億美元收購(gòu)，而在2023年，安進(jìn)以278億美元收購(gòu)Horizon Therapeutics，從而獲得了Uplizna。另外，2019年5月，豪森藥業(yè)還以預(yù)付款+里程碑總金額2.2億美元獲Uplizna的中國(guó)區(qū)權(quán)益。

此次，Uplizna獲得批準(zhǔn)得到了MITIGATE III期臨床數(shù)據(jù)的支持。該試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Uplizna將IgG4-RD發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)降低了87%，只有10%的（7/67）患者出現(xiàn)了急性發(fā)作，而安慰劑組有59%（40/68）名患者出現(xiàn)了急性發(fā)作。此外，Uplizna組57.4%的患者達(dá)到了完全緩解，而安慰劑組為22.4%。

作為一種罕見(jiàn)病藥物，Uplizna的價(jià)格也不便宜。據(jù)安進(jìn)披露，Uplizna平均采購(gòu)價(jià)為14萬(wàn)美元/劑，按照標(biāo)準(zhǔn)治療方案，一年后患者的治療費(fèi)用將達(dá)到28萬(wàn)美元/年。

目前，安進(jìn)還正在準(zhǔn)備Uplizna另一個(gè)適應(yīng)癥的上市計(jì)劃，去年，安進(jìn)公布了Uplizna治療全身性重癥肌無(wú)力（gMG）的Ⅲ期臨床試驗(yàn)MINT結(jié)果。

試驗(yàn)結(jié)果顯示：第26周時(shí)，與安慰劑相比，Uplizna顯著改善了患者的MG日常生活活動(dòng)（MG-ADL）評(píng)分（72.3%  VS  45.2%）和重癥肌無(wú)力定量評(píng)分（QMG）（69.2% VS 41.8%）?；谠摻Y(jié)果，該公司計(jì)劃在今年7月前將提交其全身性重癥肌無(wú)力（gMG）的監(jiān)管申請(qǐng)。

據(jù)安進(jìn)財(cái)報(bào)顯示，Uplizna 2024年的銷(xiāo)售額為 3.79億美元，同比2023年（6500萬(wàn)美元）增長(zhǎng)了483%。

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