2025-05-01 00:00:00來源：微譜生物科技瀏覽量：253
2025年4月28日，微譜生物科技合作伙伴芳拓生物宣布，其自主研發(fā)的重組腺相關病毒（rAAV）基因治療產品FT-017同時獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的臨床試驗許可。該療法擬用于治療MYBPC3基因變異相關的肥厚型心肌?。℉CM）。這是芳拓生物第四款實現中美雙報雙批的創(chuàng)新基因治療產品，也是中國首個針對心血管系統疾病的AAV基因治療的臨床試驗。
微譜生物科技生物安全服務平臺為該項目提供了中美雙報的UPB放行檢測服務，助力客戶成功通過FDA和CDE的IND申報階段，以專業(yè)服務為中國創(chuàng)新生物藥邁向國際、布局全球提供堅實后盾。
——?芳拓生物FT-017：從基因層面“重新編輯”心臟
肥厚型心肌?。℉ypertrophic ?Cardiomyopathy，HCM）是一種以心室壁增厚（主要是左心室肥厚）為突出特征的原發(fā)性心肌病。其主要病因是編碼心肌肌小節(jié)相關蛋白基因（如心臟型肌球蛋白結合蛋白C基因，MYBPC3）的致病性變異使正常蛋白合成不足，造成肌小節(jié)或肌小節(jié)相關蛋白結構或功能異常，誘發(fā)心肌細胞的組織學和形態(tài)學變化，導致肌細胞肥大、排列紊亂、間質纖維化、心肌重塑等?，F有治療手段僅能暫時緩解癥狀，無法修復致病基因缺陷，無法延緩或阻止疾病進展，也無法預防房顫、心律失常和心源性猝死風險。
基于HCM主要發(fā)病機制，針對MYBPC3基因變異引起的cMyBP-C缺失或功能異常，芳拓生物FT-017采用基因治療手段：通過靜脈輸注將密碼子優(yōu)化的人MYBPC3基因轉導入心肌細胞，使其特異性的能夠長期而穩(wěn)定地表達正常的人cMyBP-C，恢復心肌肌小節(jié)正常結構和功能。
在治療優(yōu)勢方面，與傳統療法相比，FT-017有可能：
? 從根本上治療因MYBPC3基因突變導致的HCM ? 延緩、阻止甚至逆轉疾病進展 ? 預防房顫、心律失常、或者心源性猝死的發(fā)生
FT-017是芳拓生物第四款自主研發(fā)并獲得中美兩地藥監(jiān)部門批準開展臨床試驗的創(chuàng)新產品。此次拓展到心血管疾病領域，不僅彰顯了芳拓生物在基因治療領域的創(chuàng)新能力，更是中國AAV基因治療產品在心血管系統疾病的重大嘗試。目前國際上僅有一款同類型藥物TN-201正在開展Ib/II期臨床階段，我們將加速推進FT-017的臨床試驗，爭取早日為全球遺傳性肥厚型心肌病患者帶來新的治療手段。
參考資料：
1.芳拓生物，FT-017中美雙報雙批！芳拓生物開啟基因治療新領域
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