2025年7月7日，Mustang Bio（納斯達克股票代碼：MBIO）宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其靶向IL13Rα2的CAR-T細胞療法MB-101孤兒藥資格認證，用于治療復發(fā)性彌漫性和間變性星形細胞瘤和膠質(zhì)母細胞瘤。該認定為Mustang Bio提供了多項優(yōu)惠，包括臨床試驗稅收抵免以及在治療獲得監(jiān)管批準后七年的市場獨占權(quán)。據(jù)悉，其認定范圍涵蓋美國境內(nèi)少于20萬人的罕見疾病患者。受此消息影響，公司股價昨晚盤中大漲超480%，截至收盤漲超180%，報3.34美元/股。Mustang Bio成立于2015年，是一家臨床階段生物制藥公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化新型癌癥免疫治療產(chǎn)品，其開發(fā)的MB-101是一種CAR-T細胞療法，其旨在通過靶向腫瘤細胞表面的IL13Rα2蛋白，訓練人體自身的免疫細胞識別并消滅腦癌細胞。MB-101正與MB-108（一種HSV-1溶瘤病毒，此前已獲得惡性膠質(zhì)瘤治療孤兒藥資格）作為新型聯(lián)合療法進行開發(fā)。這種組合被命名為MB-109，旨在通過使用MB-108重塑腫瘤微環(huán)境來提高療效。這一治療策略將MB-101 CAR-T細胞療法與MB-108溶瘤病毒相結(jié)合，有可能使"冷腫瘤變熱"，從而提高難治性癌癥的治療效果。希望之城和阿拉巴馬大學伯明翰分校的早期數(shù)據(jù)顯示，MB-101和MB-108在復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤患者中均具有良好的耐受性。希望之城2024年發(fā)表在《Nature Medicine》上的I期臨床試驗數(shù)據(jù)中，MB-101顯示出有希望的結(jié)果，50%的患者達到了穩(wěn)定病情或更好的效果。兩名具有"熱腫瘤"（腫瘤內(nèi)CD3+ T細胞水平高）的患者分別實現(xiàn)了持續(xù)7.5個月和66+個月的完全緩解—對于這些通常中位生存期為12-15個月的侵襲性腦腫瘤來說，這可謂異常漫長。值得注意的是，這2例完全緩解發(fā)生在接受MB-101治療前腫瘤“最熱”的3例患者中。
希望之城的MB-101和阿拉巴馬大學伯明翰分校的MB-108 1期臨床試驗仍在持續(xù)招募患者。該公司指出，MB-109項目的進一步開發(fā)取決于籌集額外資金或建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。Mustang 總裁兼首席執(zhí)行官 Manuel Litchman 醫(yī)學博士表示：“我們很高興 MB-101能夠按時獲得孤兒藥資格認定，并且該資格認定的適用范圍比擬定的適應癥更廣。MB-101的孤兒藥資格認定，加上之前MB-108獲得的孤兒藥資格認定，有力地證明了我們的科學研究實力。我們希望推進MB-101與MB-108的聯(lián)合應用，使其成為惡性膠質(zhì)瘤患者的潛在治療選擇。我們新穎的治療策略是將MB-101 CAR-T細胞療法與 MB-108 溶瘤病毒相結(jié)合，利用MB-108重塑腫瘤微環(huán)境，使冷腫瘤變“熱”，從而潛在地提高 MB-101 CAR-T 細胞療法的療效。這一進展表明我們致力于探索改善患者預后的新途徑。難以治療的癌癥?！?/span>市場研究數(shù)據(jù)顯示，2025年全球CAR-T療法的市場規(guī)模將達到110億美元，預計到2034年將攀升至1900億美元。近年來，多個制藥巨頭通過合作或收購布局CAR-T賽道：
- 2024年1月，艾伯維和Umoja Biopharma宣布達成潛在總額14億美元的兩項獨家選擇權(quán)和許可協(xié)議，雙方將利用Umoja專有的VivoVec平臺，在腫瘤學領(lǐng)域開發(fā)多個原位生成的CAR-T細胞治療候選藥物。
- 2024年2月，安斯泰來宣布與體內(nèi)CAR-T第一梯隊企業(yè)Kelonia達成潛在總額8.75億美元的研究合作和許可協(xié)議，將共同開發(fā)創(chuàng)新、現(xiàn)貨型的體內(nèi)CAR-T。
- 2024年11月，諾華與Vyriad達成了一項戰(zhàn)略合作協(xié)議，旨在開發(fā)創(chuàng)新的體內(nèi)CAR-T細胞療法。
- 2025年6月，艾伯維宣布，將以21億美元的價格收購體內(nèi)CAR-T細胞療法開發(fā)商Capstan Therapeutics，以擴大自身免疫性疾病療法的產(chǎn)品線。后者的主要資產(chǎn)CPTX2309目前正處于一期臨床階段。
- 2025年3月17日，阿斯利康宣布以10億美元總對價收購比利時生物技術(shù)公司EsoBiotec。該公司開發(fā)的工程納米抗體慢病毒平臺，能在體內(nèi)高效地將T淋巴細胞重編程為特定功能細胞。2025年7月，《柳葉刀》雜志上一篇論文中首次報告了EsoBiotec/普瑞金開發(fā)的體內(nèi)CAR T（ESO-T01）在4例多發(fā)性骨髓瘤患者中的完整臨床數(shù)據(jù)，四名患者均對治療產(chǎn)生反應，其中兩名患者的癌癥完全消退，標志著體內(nèi)CAR T的重大進展。
跨國藥企競速布局體內(nèi)CAR-T賽道時，國內(nèi)不乏創(chuàng)新藥企迎頭趕上。中國創(chuàng)新藥企原啟生物亦于2025年5月與Umoja Biopharma達成戰(zhàn)略合作，在全球多個區(qū)域內(nèi)共同開拓下一代體內(nèi)CAR-T療法。云頂新耀依托自研AI+mRNA平臺開發(fā)“自體生成CAR-T”項目，通過LNP遞送mRNA實現(xiàn)體內(nèi)T細胞編程，適應癥覆蓋腫瘤及自身免疫疾病?；石藥集團利用 mRNA-LNP 技術(shù)生產(chǎn)的BCMA CAR-T療法已進入臨床亦可期待。
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