長(zhǎng)期以來，兒童藥創(chuàng)新研發(fā)及供應(yīng)保障面臨著諸多挑戰(zhàn)。

?研發(fā)耗時(shí)長(zhǎng)、成本高、難度大：兒童藥物的研發(fā)周期長(zhǎng)，成本高昂，且研發(fā)難度大。這包括了對(duì)不同年齡段兒童的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，以及對(duì)療效和安全性的高要求。

?臨床試驗(yàn)受試者招募難：兒童作為弱勢(shì)群體，參加臨床試驗(yàn)需要首先征得監(jiān)護(hù)人同意，但家長(zhǎng)對(duì)臨床試驗(yàn)認(rèn)知偏差較大，導(dǎo)致招募困難。

?兒童藥品劑型和規(guī)格缺乏：兒童藥品劑型占總藥物制劑的不到2%，存在嚴(yán)重的供需不平衡。兒童藥物劑型、規(guī)格的缺乏導(dǎo)致兒童用藥很多時(shí)候靠“掰”“猜”“減”，這給家長(zhǎng)們?cè)黾恿艘坏烙盟幇踩y題。

?市場(chǎng)及立項(xiàng)問題：兒科新藥立項(xiàng)過程中很難取得優(yōu)勢(shì)，尤其是在現(xiàn)行準(zhǔn)入采購(gòu)規(guī)則下，兒藥臨床需求與歸類難以差異化，導(dǎo)致立項(xiàng)相對(duì)成人藥比例嚴(yán)重不足。

?兒童藥品市場(chǎng)規(guī)模有限：盡管兒童用藥市場(chǎng)潛力較大，但兒童專用藥相比成人用藥非常稀缺，市場(chǎng)規(guī)模有限，而兒童藥的研發(fā)投入大、要求高、市場(chǎng)回報(bào)不足，發(fā)展受限。

?兒童藥品的處方、工藝復(fù)雜：兒童用藥的處方、工藝相對(duì)復(fù)雜，對(duì)口感要求高，安全性要求高，對(duì)原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。

?兒童生理特點(diǎn)的特殊性：與成人相比，兒童生理特點(diǎn)有其特殊性，兒童藥物研究和臨床試驗(yàn)有其復(fù)雜性。

這些挑戰(zhàn)共同構(gòu)成了兒童藥研發(fā)的復(fù)雜局面，需要政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所和醫(yī)藥企業(yè)共同努力，通過政策支持、資金投入、技術(shù)指導(dǎo)和國(guó)際合作等多方面的措施來克服。

帶著這些問題，2024年11月18日召開的中國(guó)兒童藥物研發(fā)創(chuàng)新發(fā)展論壇，將邀請(qǐng)眾多產(chǎn)業(yè)大咖共議產(chǎn)業(yè)健康持續(xù)發(fā)展之道。