作者 | 野望

藥品上市許可優(yōu)先審評審批是國家為鼓勵研究和創(chuàng)制新藥、解決臨床急需短缺藥品、應(yīng)對疫情突發(fā)狀況等而設(shè)立的藥品快速上市通道。2020年7月新版《藥品注冊管理辦法》正式實施，對優(yōu)先審評審批做了規(guī)范化安排；加之《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》等指導(dǎo)文件公布，藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作進(jìn)入了新時期。

根據(jù)規(guī)定，藥品上市許可申請時，具有明顯臨床價值的藥品可以申請適用優(yōu)先審評審批程序?？煞譃橐韵?種情形。

1）臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥。

2）符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格。

3）疾病預(yù)防、控制急需的疫苗和創(chuàng)新疫苗；

4）納入突破性治療藥物程序的藥品；

5）符合附條件批準(zhǔn)的藥品；

6）國家藥品監(jiān)督管理局規(guī)定其他優(yōu)先審評審批的情形。

2021年以來，我國醫(yī)藥產(chǎn)品創(chuàng)新熱度持續(xù)升溫。截至2021年10月20日，被納入藥品上市許可優(yōu)先審評審批程序的藥品數(shù)量達(dá)到83個（以受理號統(tǒng)計），包含52個產(chǎn)品（以藥品通用名計），涉及41家企業(yè)。通過分析，我們看到以下幾個特征。

藥品原創(chuàng)性高

在52個產(chǎn)品中，新藥上市申請達(dá)到49個，占比94%。這符合優(yōu)先審評審批鼓勵創(chuàng)新藥開發(fā)的初衷。這些產(chǎn)品極具臨床應(yīng)用價值和市場價值，是藥品創(chuàng)新發(fā)展的風(fēng)向標(biāo)，值得產(chǎn)業(yè)界重點關(guān)注。比如，豪森藥業(yè)關(guān)于甲磺酸阿美替尼片用于非小細(xì)胞肺癌一線治療的申請，百濟(jì)神州關(guān)于注射用司妥昔單抗用于HIV治療的申請等。

此外，藥品多是臨床急需的“救命藥”。根據(jù)藥品被納入理由，以“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”和“納入突破性治療藥物程序”為理由納入的藥品達(dá)到29個?！案綏l件批準(zhǔn)的藥品”是指（1）治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價值。（2）應(yīng)對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國家衛(wèi)生健康委員會認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)評估獲益大于風(fēng)險?！巴黄菩灾委熕幬铩笔侵赣糜诜乐螄?yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。

兒童用藥被重點關(guān)注

在52個藥品中，因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”而被納入的藥品達(dá)到9個。比如瑞迪博士（北京）藥業(yè)有限公司開發(fā)的氨己烯酸散，四川大冢制藥有限公司開發(fā)的阿立哌唑口服溶液，長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司開發(fā)的重組人生長激素注射液等。

為破解“吃藥靠掰、用量靠猜”的兒童用藥困局，藥監(jiān)局開通審評審批綠色通道，加速了兒童用藥上市。此外，2016-2019年，國家藥監(jiān)局相繼發(fā)布三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單。2021年以來，國家藥監(jiān)局發(fā)布了兩批說明書增加兒童用藥信息的公告。

表：說明書增加兒童用藥信息

兒童藥研發(fā)即將到來新的高峰期。國家藥監(jiān)局公布的數(shù)據(jù)顯示，2020年，共批準(zhǔn)兒童專用藥和增加兒童應(yīng)用的藥品26個，同比增長36.8%，其中國產(chǎn)藥品17個，增幅達(dá)到46.2%。2021年，兒童用藥批準(zhǔn)品種數(shù)量繼續(xù)保持增長勢頭。目前已有28個兒童用藥獲批上市，還有45個兒童專用藥和21個增加兒童適應(yīng)癥或用法用量品種正在審評中。

抗腫瘤藥物“扎堆”

抗腫瘤藥占比近7成。在52個藥品中，與腫瘤治療相關(guān)的藥品高達(dá)35個，占比68%。聚焦在肺癌、肝癌、乳腺癌和白血病等臨床急需的治療領(lǐng)域。比如，由百濟(jì)神州開發(fā)的注射用貝林妥歐單抗用于B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的治療，由北京諾華制藥開發(fā)的曲美替尼片用于非小細(xì)胞肺癌的治療，由阿斯利康開發(fā)的奧拉帕利片用于前列腺癌的治療等。

此外，治療自身免疫性疾病的藥物、罕見病用藥也成為了當(dāng)下企業(yè)開發(fā)的熱點。比如，由艾伯維開發(fā)的烏帕替尼緩釋片用于青少年中重度特應(yīng)性皮炎患者，由安進(jìn)生物開發(fā)的阿普斯特片用于銀屑病的治療，由新基醫(yī)藥開發(fā)的注射用羅特西普用于β-地中海貧血患者的治療，由協(xié)和麒麟開發(fā)的莫格利珠單抗注射液用于蕈樣肉芽腫（MF）或 Sézary綜合征（SS）成人患者的治療。

進(jìn)口和國產(chǎn)均勢競爭

進(jìn)口藥品仍占據(jù)數(shù)量優(yōu)勢。在52個藥品中，進(jìn)口藥品32個，國產(chǎn)藥品20個，進(jìn)口藥品在數(shù)量上仍占據(jù)一定優(yōu)勢。隨著國產(chǎn)創(chuàng)新藥品研發(fā)不斷加強(qiáng)，國產(chǎn)新藥的數(shù)量水漲船高，將與進(jìn)口藥品處于均勢競爭的格局。

在進(jìn)口藥品開發(fā)企業(yè)中，不乏阿斯利康、諾華、拜耳、賽諾菲等醫(yī)藥巨頭，同時，也活躍著信達(dá)生物、上海濟(jì)煜醫(yī)藥、大連萬春布林等本土企業(yè)，本土企業(yè)通過與外資企業(yè)合作，引進(jìn)全球產(chǎn)品管線。

在本土藥品開發(fā)企業(yè)中，活躍著貝達(dá)藥業(yè)、江蘇豪森藥業(yè)、江蘇恒瑞醫(yī)藥、榮昌生物、復(fù)宏漢霖等一批創(chuàng)新型企業(yè)。

結(jié)語

近年來，我國藥品上市許可優(yōu)先審評審批制度不斷優(yōu)化與完善，越來越多的重磅創(chuàng)新產(chǎn)品通過這一“綠色通道”加快了上市進(jìn)程。這一“綠色通道”是以臨床價值為導(dǎo)向的，抗腫瘤新藥、兒童用藥、罕見病用藥、疫情防控疫苗等臨床急需藥品成為優(yōu)先審評審批對象。這一“綠色通道”是開放包容的，不僅本土創(chuàng)新藥受益，國際創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入中國的速度也在加快。這一“綠色通道”是前沿與前瞻的，被納入產(chǎn)品代表著當(dāng)下醫(yī)藥的技術(shù)前沿以及未來產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點與方向。

附件：2021年前三季度納入藥品上市許可優(yōu)先審評審批清單

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