2022年1月24日，GenSight Biologics公司宣布，基因療法Lumevoq（GS010；lenadogene nolparvovec）的一項長期隨訪研究獲得積極結(jié)果。數(shù)據(jù)表明，在接受該療法玻璃體內(nèi)單次注射治療4年后，攜帶ND4基因突變的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者的視力表現(xiàn)出持續(xù)的顯著改善。新聞稿指出，Lumevoq的歐盟上市許可申請的審評正在進(jìn)行中，預(yù)期歐盟人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）將在今年第4季度作出決定。

LHON是一種罕見的遺傳性疾病，主要由線粒體基因突變引起，會導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的永久性視力喪失。95%的LHON患者攜帶的基因突變出現(xiàn)在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突變是導(dǎo)致大多數(shù)LHON病例的原因。Lumevoq是一種利用腺相關(guān)病毒（AAV）2載體遞送正常人類線粒體ND4基因的基因療法，而且AAV2載體攜帶的ND4基因帶有特定線粒體靶向序列（MTS），可以促進(jìn)蛋白在線粒體中的表達(dá)。

這項研究總計入組62名曾經(jīng)接受過Lumevoq治療的患者，主要目的是評估Lumevoq注射治療后5年的長期安全性，次要目的是評估該療法的長期療效、和治療后5年內(nèi)受試者的生活質(zhì)量。

圖片來源：參考資料[1]

試驗結(jié)果表明，患者在單次注射后2年時，最佳矯正視力（BCVA）與最低值相比獲得顯著改善。Lumevoq治療眼的視力改善相當(dāng)于多看到18.8個ETDRS視力表字母，假治療眼為+17.3。治療后4年，患者相對于BCVA最低值的視力改善療效持續(xù)，Lumevoq治療眼相對于最低點的平均改善為+22.5個ETDRS字母，假治療眼為+20.5個。此外，與基線相比，患者第4年自我報告的生活質(zhì)量評分也顯著增加。

參考資料:

[1] GenSight Biologics Reports Clinically Meaningful Vision Improvement is Maintained 4 Years After One-time Treatment with Lumevoq? Gene Therapy. Retrieved January 24, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220123005091/en/

[2] GenSight Biologics reports clinically meaningful vision improvement is maintained 4 years after one-time treatment with LUMEVOQ? gene therapy. Retrieved January 24, 2022, from https://www.gensight-biologics.com/2022/01/24/gensight-biologics-reports-clinically-meaningful-vision-improvement-is-maintained-4-years-after-one-time-treatment-with-lumevoq-gene-therapy/

（原文有刪減）

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