文丨醫(yī)藥觀瀾

1月24日，榮昌生物宣布，泰它西普（RC18）治療原發(fā)性干燥綜合征的中國(guó)2期臨床研究取得積極結(jié)果。泰它西普為榮昌生物自主研發(fā)的潛在“first-in-class”雙靶點(diǎn)治療新藥，其首個(gè)上市申請(qǐng)已經(jīng)于2021年3月在中國(guó)獲批，為60多年來(lái)首款在中國(guó)獲批上市的治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的中國(guó)本土新藥。

公開(kāi)資料顯示，泰它西普是注射用重組B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）/增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）雙靶點(diǎn)新型融合蛋白產(chǎn)品，可同時(shí)抑制BLyS和APRIL兩個(gè)細(xì)胞因子與B細(xì)胞表面受體的結(jié)合，“雙管齊下”阻止B細(xì)胞的異常分化和成熟，從而治療自身免疫性疾病。泰它西普獨(dú)特的雙靶點(diǎn)機(jī)制以及經(jīng)過(guò)生物信息學(xué)優(yōu)化的結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，使得其具有更強(qiáng)的生物活性并在工藝生產(chǎn)中具有更高的分子穩(wěn)定性。同時(shí)，其全人源氨基酸序列可有效降低潛在的免疫原性，進(jìn)而降低藥物副作用，顯著提升治療的安全性及有效性。

2021年3月，泰它西普治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的適應(yīng)癥在中國(guó)獲得附條件批準(zhǔn)上市。根據(jù)榮昌生物公開(kāi)資料，目前泰它西普針對(duì)自身免疫性疾病領(lǐng)域的7個(gè)適應(yīng)癥（包括SLE、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、IgA腎病、干燥綜合征、多發(fā)性硬化癥與重癥肌無(wú)力等）正處于商業(yè)化或臨床試驗(yàn)階段。其中，針對(duì)SLE適應(yīng)癥的美國(guó)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，并已被美國(guó)FDA授予快速通道資格；針對(duì)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎兩種適應(yīng)癥的中國(guó)注冊(cè)性臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行。

此次，泰它西普在一項(xiàng)治療原發(fā)性干燥綜合征患者的中國(guó)2期臨床研究中取得積極結(jié)果。該項(xiàng)臨床研究共納入42名患者，被隨機(jī)分配在泰它西普兩個(gè)治療組（240mg組及160mg組）及一個(gè)安慰劑組。FAS集（全分析集）結(jié)果顯示，泰它西普160mg劑量組與安慰劑相比，ESSDAI評(píng)分較基線的變化量和安慰劑組組間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。PPS集（符合方案集）結(jié)果顯示，泰它西普兩個(gè)治療組患者的ESSDAI評(píng)分較基線的變化量和安慰劑組組間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。據(jù)介紹，ESSDAI評(píng)分目前是衡量干燥綜合征疾病活動(dòng)的金標(biāo)準(zhǔn)。

干燥綜合征是一種慢性全身性自身免疫性疾病，伴隨單一或多種其他自身免疫性疾病的發(fā)作。其中不合并其他結(jié)締組織病的干燥綜合征稱為原發(fā)性干燥綜合征（pSS），通常多發(fā)于女性。干燥綜合征患者臨床表現(xiàn)為唾液腺和淚腺受損功能下降而出現(xiàn)口干、眼干，以及其他外分泌腺及腺體外其他器官的受累，而出現(xiàn)多系統(tǒng)損害的癥狀。

據(jù)新聞稿介紹，干燥綜合征目前尚無(wú)有效治療措施，無(wú)論是干燥、疲乏、疼痛或內(nèi)臟器官損害均缺乏經(jīng)循證醫(yī)學(xué)論證的有效藥物，存在巨大未滿足需求。根據(jù)其發(fā)病機(jī)制有針對(duì)性地采用新的生物制劑，有望為其治療帶來(lái)希望。希望榮昌生物的泰它西普在后續(xù)研究中順利進(jìn)行，早日獲批更多適應(yīng)癥，造福患者。

參考資料：

[1]榮昌生物泰它西普新進(jìn)展！治療原發(fā)性干燥綜合征國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床研究獲積極結(jié)果.Retrieved Jan 24，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/UBcjqZfray3veWP_txCHGQ

[2]榮昌生物官網(wǎng)

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺(tái)觀點(diǎn)。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問(wèn)題，請(qǐng)與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容！