日前，基因治療公司ViGeneron宣布與再生元（Regeneron）達成針對特定靶標的研發(fā)合作協(xié)議。雙方將基于ViGeneron的工程化重組腺相關(guān)病毒載體（vgAAVs），開發(fā)和商業(yè)化治療一種遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RD）的基因療法。

ViGeneron的vgAAV載體平臺旨在克服現(xiàn)有基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因治療的局限性。迄今為止，靶向感光細胞的基因療法依賴于視網(wǎng)膜下注射遞送載體，具有視網(wǎng)膜脫離和附帶損傷的重大風(fēng)險，并且通常不會實現(xiàn)廣泛的感光細胞轉(zhuǎn)導(dǎo)。vgAAV載體可以通過玻璃體內(nèi)注射有效轉(zhuǎn)導(dǎo)靶細胞，允許側(cè)向擴散，并將常規(guī)視網(wǎng)膜下注射引起視網(wǎng)膜脫離的風(fēng)險降至最低。

根據(jù)合作協(xié)議，再生元和ViGeneron將為一個未公開的IRD靶標構(gòu)建和驗證基于vgAAV的候選療法。ViGeneron獲得預(yù)付款和研究經(jīng)費。再生元可以選擇獲得針對特定靶標，開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)基于vgAAV產(chǎn)品的獨家許可。ViGeneron有資格獲得后續(xù)里程碑付款，以及產(chǎn)品凈銷售額的特許權(quán)使用費。

“我們很高興能與再生元合作，為罹患遺傳性眼病的患者潛在提供玻璃體內(nèi)遞送的基因療法。”ViGeneron聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼博士說，“與再生元的這項協(xié)議進一步驗證了我們vgAAV平臺的潛力。我們的目標是克服目前基因治療的局限性，并為有需要的患者帶來一種新的治療方法?！?/p>

參考資料：

[1] ViGeneron signs gene therapy strategic collaboration and option agreement with Regeneron for one inherited retinal disease target. Retrieved April 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417228/0/en/ViGeneron-signs-gene-therapy-strategic-collaboration-and-option-agreement-with-Regeneron-for-one-inherited-retinal-disease-target.html

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時間刪除內(nèi)容！