基因療法是一種新興的治療模式，通過(guò)在患者體內(nèi)表達(dá)具有治療效果的轉(zhuǎn)基因，這一治療模式有望提供持久的療效，達(dá)到通過(guò)一次治療，功能性治愈疾病的效果。武田（Takeda）公司近兩年在這一領(lǐng)域頻繁布局，近日，行業(yè)媒體Fierce Biotech發(fā)表的一篇文章對(duì)該公司的基因療法開發(fā)策略進(jìn)行了介紹。

文章指出，自2020年3月以來(lái)，武田在基因療法領(lǐng)域已經(jīng)達(dá)成10項(xiàng)研發(fā)合作，總額可超過(guò)90億美元。主要治療領(lǐng)域包括具有未竟需求的溶酶體貯積癥、血液學(xué)和代謝疾病。該公司的布局策略不只是開發(fā)出一款或幾款基因療法，而是希望結(jié)合最優(yōu)秀的已有技術(shù)，對(duì)基因療法的多個(gè)組分進(jìn)行優(yōu)化，從而構(gòu)建潛在“best-in-class”的基因療法。

▲武田自2020年3月在基因療法領(lǐng)域達(dá)成的合作（圖片來(lái)源：參考資料[1]）

比如，基因療法優(yōu)化的第一步是合成更好的轉(zhuǎn)基因，武田近日與Evozyne公司達(dá)成合作，利用人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，優(yōu)化蛋白序列設(shè)計(jì)，為基因療法提供創(chuàng)新蛋白序列。

基因療法的遞送一直是基因療法開發(fā)的關(guān)鍵之一，已有的AAV載體在載荷大小，免疫原性，以及可重復(fù)給藥性方面都具有局限性。武田也已經(jīng)達(dá)成多項(xiàng)協(xié)議，獲得針對(duì)這些挑戰(zhàn)的技術(shù)。比如，與Code Biotherapeutics，Genevant Sciences，和Ensoma公司的合作將探索非病毒載體遞送基因療法的技術(shù)，包括脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和DNA載體。它們有望改善大型轉(zhuǎn)基因的遞送。

與Selecta Biosciences的合作旨在利用其免疫耐受平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)基因療法重復(fù)給藥的目的。

武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部負(fù)責(zé)人Madhu Natarajan先生表示，這些合作像是拼圖游戲里的一塊塊碎片?！拔覀儠?huì)將這些不同的技術(shù)拼接在一起，最終帶給我們潛在‘best-in-class’的基因療法。”

參考資料：

[1] All Takeda wants for its billion-dollar gene therapy spending spree is functional cures. Retrieved May 6, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/all-takeda-wants-its-billion-dollar-gene-therapy-spending-spree-functional-cures

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