近日，Timber Pharmaceuticals公司宣布，美國(guó)FDA已授予其在研局部外用異維A酸藥物TMB-001突破性療法認(rèn)定，用于治療先天性魚(yú)鱗?。–I）。

CI是一種罕見(jiàn)的遺傳性角化疾病，會(huì)導(dǎo)致皮膚干燥、增厚和脫屑。中度至重度CI亞型包括X連鎖隱形魚(yú)鱗?。╔RI）和常染色體隱性先天性魚(yú)鱗病中的板層狀魚(yú)鱗?。ˋRCI-LI）。在XRI和ARCI-LI患者中，通常表現(xiàn)為全身皮膚大面積黑色鱗屑。

TMB-001是一種通過(guò)Timber Pharmaceuticals公司專有遞送系統(tǒng)開(kāi)發(fā)的局部外用異維A酸藥物，用于治療中度至重度CI。異維A酸是一種維生素A的衍生物。

在評(píng)估TMB-001治療中度至重度CI的2b期CONTROL研究中，TMB-001顯示出具有臨床意義的療效和良好的安全性。在美國(guó)皮膚病學(xué)會(huì)（AAD）2022年年會(huì)上發(fā)表的一項(xiàng)研究分析顯示，無(wú)論CI的亞型如何，患者使用TMB-001都取得了治療成功。

Timber Pharmaceuticals已啟動(dòng)了關(guān)鍵的3期臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步研究TMB-001治療CI患者的療效和安全性，并有望在2022年6月為首批患者給藥。這一臨床試驗(yàn)將評(píng)估0.05%的TMB-001在142例中度至重度CI患者中的療效、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性。

“對(duì)于CI患者、他們的家人和護(hù)理人員，以及多年來(lái)一直致力于為這種令人衰弱的疾病尋找新治療方案的臨床醫(yī)生和研究人員來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)重要的時(shí)刻?！盩imber Pharmaceuticals公司董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官John Koconis先生說(shuō)，“我為團(tuán)隊(duì)在2b期研究中展現(xiàn)TMB-001的潛力感到自豪，我們正在迅速推進(jìn)一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)?！?/p>

參考資料：

1.Timber Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TMB-001 for the Treatment of Congenital Ichthyosis. Retrieved May 31, 2022, from https://www.timberpharma.com/news-releases

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