7月19日，亞盛醫(yī)藥/信達(dá)生物共同宣布奧雷巴替尼（耐立克?）的新適應(yīng)癥上市申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）受理并被納入優(yōu)先審評(píng)程序，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）患者。

2021年11月，NMPA通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)奧雷巴替尼上市申請，用于治療任何TKI耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的CML-CP或CML-AP的成人患者。其上市打破了中國攜T315I突變耐藥CML患者長期無藥可醫(yī)的困境，填補(bǔ)了臨床空白。

此次受理及納入優(yōu)先審評(píng)是基于一項(xiàng)開放、隨機(jī)對(duì)照的確證性關(guān)鍵注冊II期研究（HQP1351CC203研究）。2021年3月CDE已基于此項(xiàng)研究將奧雷巴替尼納入突破性治療品種。該研究旨在評(píng)估奧雷巴替尼在一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性、安全性，共入組144例受試者，隨機(jī)分配到奧雷巴替尼治療組和現(xiàn)有最佳治療（Best Available Treatment, BAT）對(duì)照組，以無事件生存期（EFS）為主要終點(diǎn)指標(biāo)。研究結(jié)果顯示：耐立克?相比對(duì)照組顯著延長了EFS，達(dá)到了預(yù)設(shè)的優(yōu)效標(biāo)準(zhǔn)。具體研究數(shù)據(jù)將在未來相關(guān)學(xué)術(shù)會(huì)議上進(jìn)行披露。

CML是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對(duì)CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，臨床上亟需安全有效的新一代藥物。奧雷巴替尼為亞盛醫(yī)藥開發(fā)的潛在全球同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家“重大新藥創(chuàng)制“專項(xiàng)支持。奧雷巴替尼作為中國首個(gè)且唯一獲批上市的第三代靶向BCR-ABL耐藥CML治療藥物，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。