8月11日，aTyr Pharma宣布FDA已授予Efzofitimod（ATYR1923）快速通道資格，用于治療肺結(jié)節(jié)病。今年，Efzofitimod已斬獲FDA兩項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。

結(jié)節(jié)病是一種免疫介導(dǎo)的疾病，其特征是在身體的一個(gè)或多個(gè)器官（以侵襲肺實(shí)質(zhì)為主）中形成肉芽腫，即炎癥細(xì)胞團(tuán)塊。近20萬(wàn)美國(guó)人患有肺結(jié)節(jié)病，預(yù)后從良性、自限性到慢性及衰弱性不等，每5例患者中就有1例形成肺部瘢痕或發(fā)生纖維化，造成永久性肺功能喪失甚至死亡?，F(xiàn)有的治療方案包括皮質(zhì)類固醇和其他免疫抑制療法，然而這些療法效果有限且伴有嚴(yán)重的副作用。

Efzofitimod是一款first-in-class的免疫調(diào)節(jié)劑，由組氨酰-tRNA合成酶的免疫調(diào)節(jié)結(jié)構(gòu)域與人源抗體的FC段融合而成。Efzofitimod通過(guò)選擇性調(diào)節(jié)神經(jīng)纖毛蛋白-2（NRP2），下調(diào)炎癥性疾病狀態(tài)下的先天性與適應(yīng)性免疫反應(yīng)。

在一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ib/IIa期研究中，Efzofitimod在肺結(jié)節(jié)病患者中的臨床概念驗(yàn)證得以確立。該研究的主要終點(diǎn)是多次劑量遞增靜脈注射Efzofitimod的安全性和耐受性。結(jié)果表明，與安慰劑相比，Efzofitimod具有良好的安全性和耐受性，在關(guān)鍵療效終點(diǎn)和多個(gè)分析人群中存在劑量反應(yīng)和獲益趨勢(shì)，包括類固醇減少和肺功能改善。此外，炎癥生物標(biāo)志物的劑量依賴性降低也證實(shí)了Efzofitimod的抗炎作用。

目前，該產(chǎn)品處于III期EFZO-FIT研究。aTyr Pharm還在新型冠狀病毒感染的患者中開展了一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)。

2020年1月，aTyr Pharm與Kyorin Pharmaceutical就Efzofitimod在日本的開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成合作。根據(jù)協(xié)議，aTyr有資格獲得高達(dá)1.75億美元的總付款，包括800萬(wàn)美元的預(yù)付款以及1.67億美元的里程碑付款。

“Efzofitimod的快速通道資格強(qiáng)調(diào)了肺結(jié)節(jié)病領(lǐng)域?qū)π炉煼ǖ木薮笮枨螅瑸榛颊咛峁┣袑?shí)的臨床獲益?！盿Tyr總裁兼首席執(zhí)行官Sanjay S. Shukla表示：“同時(shí)，快速通道的認(rèn)定也肯定了這種新型免疫調(diào)節(jié)劑的潛力，Efzofitimod有望成為一種變革性療法以解決肺結(jié)節(jié)病領(lǐng)域未滿足的臨床需求。我們期待有機(jī)會(huì)與FDA密切合作，加快向有需要的患者提供新療法。”