科學(xué)技術(shù)的重大進(jìn)步正在改變科學(xué)家疾病研究的方式，并有可能在未來改進(jìn)診斷和治療。究竟哪些前沿技術(shù)可以成為醫(yī)療轉(zhuǎn)型的新動(dòng)力？拜耳已經(jīng)有了方向。
近年來，人工智能（AI）不斷在藥物開發(fā)領(lǐng)域取得新突破。波士頓咨詢公司最近發(fā)表的分析表明，由人工智能驅(qū)動(dòng)的研發(fā)管線正在以每年近40%的速度擴(kuò)張。人工智能技術(shù)為藥物開發(fā)帶來的重要價(jià)值之一是能大大加快藥物開發(fā)速度。該技術(shù)可以對(duì)數(shù)十億個(gè)分子進(jìn)行篩選和評(píng)估，從而發(fā)現(xiàn)活性成分的潛在先導(dǎo)化合物。在這一領(lǐng)域，拜耳動(dòng)作頻頻。2020年1月，拜耳與藥物和材料研究領(lǐng)域的軟件供應(yīng)商Schr?dinger啟動(dòng)了一項(xiàng)為期五年的技術(shù)合作，以挖掘、篩選和評(píng)估可合成的虛擬化合物。該技術(shù)將利用物理空間方法和現(xiàn)代機(jī)器學(xué)習(xí)能力，預(yù)測(cè)化合物的吸收、分布、代謝和毒性等特征。除Schr?dinger外，拜耳在利用人工智能加速藥物開發(fā)領(lǐng)域的合作伙伴還包括Exscientia、Sensyne、Cyclica、Genpact等多家知名公司。與許多企業(yè)不同的是，拜耳對(duì)人工智能技術(shù)的利用并未止步于藥物發(fā)現(xiàn)。在藥物后期臨床試驗(yàn)階段，拜耳與芬蘭阿爾托大學(xué)（Aalto）于2021年5月啟動(dòng)合作，嘗試靠人工智能技術(shù)創(chuàng)造臨床試驗(yàn)中的“虛擬”對(duì)照試驗(yàn)組，避免招募患者的困境，同時(shí)提高藥物開發(fā)的成本效益。
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞療法可以幫助人類替換患病或受傷的組織細(xì)胞，例如，干細(xì)胞治療可以恢復(fù)人類大腦的神經(jīng)支配并逆轉(zhuǎn)退行性疾病，因此有望使全球700多萬帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)功能得以恢復(fù)。干細(xì)胞治療還可以修復(fù)因黃斑變性而受損的視網(wǎng)膜組織，甚至有一天免除心臟移植的需要。拜耳旗下全資生物制藥公司BlueRock的研究人員正在研究這種干細(xì)胞。它們來自重新編程成年體細(xì)胞，可用于大量生產(chǎn)多種類型的體細(xì)胞，用于無法自我再生的身體組織。BlueRock的細(xì)胞療法平臺(tái)擁有行業(yè)領(lǐng)先的研發(fā)、工藝開發(fā)和制造能力。細(xì)胞生物學(xué)和工程學(xué)的融合為患者提供了一種重要的新治療方式，對(duì)于先前被認(rèn)為的難治性疾病具有顯著的臨床效益。特別是對(duì)于發(fā)生細(xì)胞丟失和自我修復(fù)能力低下的退行性疾病，如心肌細(xì)胞丟失或退行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，再生細(xì)胞療法能為患者帶來前所未有的潛在益處。2022年6月，BlueRock在位于德國柏林的拜耳園區(qū)建立了一個(gè)新的細(xì)胞療法創(chuàng)新基地。BlueRock近期完成了其帕金森病的新型細(xì)胞療法BRT-DA01的I期臨床試驗(yàn)入組，并計(jì)劃在2022年下半年啟動(dòng)針對(duì)帕金森病患者的全球非干預(yù)性研究。
以色列特拉維夫大學(xué)研究人員于2019年4月宣布，他們成功以患者自身的組織為原材料，3D打印出全球首顆擁有細(xì)胞、血管、心室和心房的“完整”心臟，當(dāng)時(shí)在全球尚屬首例。然而，那顆心臟的大小約是人類心臟的百分之一，體積過小，且很難保證功能有效并可消除排斥問題，所以3D打印心臟短期內(nèi)無法發(fā)揮實(shí)際作用。但在其他領(lǐng)域，3D打印人體組織為醫(yī)療行業(yè)變革帶來無限可能。其中，測(cè)試候選藥物是熱門領(lǐng)域之一。事先在人體組織制成的3D模型上測(cè)試潛在藥物，可以使科學(xué)家能夠在更早的階段收集大量重要發(fā)現(xiàn)，從而大大減少對(duì)動(dòng)物試驗(yàn)的需求。研究人員估計(jì)，在10-15年內(nèi)，打印個(gè)性化的器官和組織將成為可能。拜耳專家認(rèn)為，這些器官模型具有巨大的潛力。因此，他們決定與以色列科學(xué)家合作，在3D打印的人體心臟組織上測(cè)試新藥的同時(shí)，進(jìn)一步研究開發(fā)3D打印技術(shù)。
參考文獻(xiàn)
[1]波士頓咨詢公司，Adopting AI in Drug Discovery，2022年3月29日
[2]速石科技，《全球44家頂尖藥企AI輔助藥研行動(dòng)白皮書（2021年）》，2021年1月19日
[3]Nature，New cells for old: The emerging potential of pluripotent stem cells in regenerative medicine，2021年9月
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