9月13日，Rubius Therapeutics（以下簡稱“Rubius”）總裁兼首席執(zhí)行官Pablo J. Cagnoni 在與投資者和媒體的電話會議上表示，由其下一代基于紅細胞的細胞偶聯(lián)平臺取得的進展推動紅細胞療法（Red-Cell Therapeutics）技術(shù)重組。這意味著Rubius將放棄第一代已通過臨床試驗證明安全性的基于造血干細胞基因改造的工程化紅細胞技術(shù)，轉(zhuǎn)向成熟紅細胞療法。
無損紅細胞療法是由史家海博士在白頭研究所Harvey Lodish教授下從事博士后研究時開創(chuàng)的。第一代無損紅細胞療法是基于造血干細胞基因改造的工程化紅細胞，這也是Harvey Lodish后來創(chuàng)立Rubius Therapeutics的根基之一。后來史博士在2015年回到香港城市大學繼續(xù)下一代技術(shù)開發(fā)， 并在2021年初成功開發(fā)下一代成熟紅細胞療法， 不再需要造血干細胞，而是直接利用在成熟紅細胞表面共價鏈接效應(yīng)分子，使之偽裝成抗原呈遞細胞來激活抗腫瘤免疫細胞， 或者攜帶自身免疫抗原以抑制超敏反應(yīng)。在2021年8月份， 下一代成熟紅細胞療法獲得新加坡生物醫(yī)藥孵化器 EVX Ventures的初輪融資，成立科鎂信生物醫(yī)藥（Carcell Biopharma）（以下簡稱“科鎂信”）， 專注于運用工程化紅細胞和脂質(zhì)納米顆粒等新型遞送系統(tǒng)進行新一代細胞和基因療法，研發(fā)總部設(shè)在上海外高橋。相對于第一代技術(shù)，下一代成熟紅細胞療法沒有對紅細胞造成損害，顯著地提高紅細胞藥物在體內(nèi)的半衰期， 同時能更好地控制每個紅細胞的載藥量和載藥種類。科鎂信團隊可以在單個紅細胞上同時加載三種不同蛋白藥物且各自保持生物活性。同時團隊也證明下一代成熟紅細胞療法在腫瘤免疫療法應(yīng)用中，能有效在動物模型中抑制對PD-1不響應(yīng)的腫瘤類型。進一步，科鎂信證明工程化紅細胞在動物體內(nèi)的PK和正常紅細胞類似，也初步驗證了其優(yōu)越的安全性。根據(jù)Rubius的介紹，由于技術(shù)路線的迭代，新療法借助更長的循環(huán)時間，以及給予更高的細胞劑量來遞送更高的有效劑量。并且，由于更加通用，新療法還能在細胞上結(jié)合不同的有效載荷、免疫調(diào)節(jié)劑、小分子和蛋白質(zhì)以增強效力。加上新一代工藝原材料使用血庫捐獻血，不涉及干細胞分化或基因工程，可大大降低制造成本。以上想法與科鎂信的實踐不謀而合，并且得到有效驗證。Rubius的轉(zhuǎn)變進一步的證明科鎂信在紅細胞療法賽道上的領(lǐng)先和前瞻性。在中國，我們能做出領(lǐng)先世界小半步的具有巨大醫(yī)學轉(zhuǎn)化潛力的基礎(chǔ)研究。我們期望具備更高安全性和有效性的創(chuàng)新工程化紅細胞的藥物遞送技術(shù)，將隨著技術(shù)的逐步成熟在腫瘤免疫及自身免疫疾病領(lǐng)域大放異彩。
聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時間刪除內(nèi)容！
