導讀：用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

當?shù)貢r間2022年9月27日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）宣布，日本厚生勞動省 (MHLW)已批準CARVYKTI?（西達基奧侖賽，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，簡稱Cilta-cel）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，僅限符合以下兩項條件： 

• 患者無靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細胞輸注治療史；

• 患者既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體，且對末次治療無響應或已復發(fā)。

本次新藥上市申請由傳奇生物合作伙伴楊森提交。2017年12月，傳奇生物與楊森公司簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽（Cilta-cel）。

CARVYKTI?以具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體、個性化定制、一次性回輸?shù)慕o藥方式為特色。

此次批準是基于關鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究結果，該研究納入了97位既往接受過中位六線治療（范圍3-18），包括PI、IMiD和抗CD38單抗的患者。研究顯示，接受西達基奧侖賽一次性治療的非日本人群顯現(xiàn)了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達96.9%（95%CI，91.2-99.4 n=97）。值得注意的是，65名患者達到了嚴格意義上的完全緩解（sCR），嚴格意義上的完全緩解率達67%（95%CI，56.7-76.2），即治療后無法通過影像學或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀*。在多發(fā)性骨髓瘤日本患者中觀察到的療效與非日本人群一致+。在18個月的中位隨訪時間里，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為21.8個月#。

CARTITUDE-1研究在106名成人患者中評估了西達基奧侖賽的安全性，包括97名非日本人群和9名日本患者。在接受西達基奧侖賽治療的106名患者中，有105名（99.1%）患者出現(xiàn)了不良反應。最常見的不良反應包括細胞因子釋放綜合征（94.3%）、血細胞減少癥（79.2%）、中性粒細胞減少癥（75.5%）、血小板減少癥（59.4%）、貧血（51.9%）、神經(jīng)系統(tǒng)不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血癥（11.3%）。

今年2月，CARVYKTI?（西達基奧侖賽）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可。

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