導(dǎo)讀：目前，我國(guó)兒童藥臨床試驗(yàn)研發(fā)進(jìn)展如何？

10月22日，中國(guó)共產(chǎn)黨第二十次全國(guó)代表大會(huì)勝利閉幕。

回望黨的二十大報(bào)告，提出建立生育支持政策體系，實(shí)施積極應(yīng)對(duì)人口老齡化國(guó)家戰(zhàn)略。

作為生育支持政策體系重要陣地之一，兒童藥領(lǐng)域可謂十分重要。

目前，我國(guó)兒童藥臨床試驗(yàn)研發(fā)進(jìn)展如何？

政策驅(qū)動(dòng)下的兒童藥

自2011年開(kāi)始，我國(guó)開(kāi)始明確鼓勵(lì)兒童專用藥研發(fā)生產(chǎn)，完善兒童用藥目錄。

近年來(lái)，兒童藥在審評(píng)審批、基藥目錄、醫(yī)保目錄、市場(chǎng)獨(dú)占期等方面都得到政策大力支持。

表1 兒童藥相關(guān)政策

目前，兒童藥臨床試驗(yàn)開(kāi)展數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，其中中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)相關(guān)的臨床試驗(yàn)最多，達(dá)到了70多項(xiàng)，緊隨其后的有長(zhǎng)春高新、復(fù)星醫(yī)藥等。

圖1 參與臨床試驗(yàn)的制藥企業(yè)及參與的數(shù)量

來(lái)源：CDE臨床試驗(yàn)

從藥物類別上看，開(kāi)展臨床實(shí)驗(yàn)的藥物數(shù)量也是逐年升高，尤其是化學(xué)藥領(lǐng)域，其次是生物制劑，中成藥相對(duì)平穩(wěn)。

圖2 歷年開(kāi)展臨床實(shí)驗(yàn)藥物的類型和數(shù)量

來(lái)源：CDE臨床試驗(yàn)

兒童藥市場(chǎng)幾何？

根據(jù)聯(lián)合國(guó)《兒童權(quán)利公約》，兒童系指18歲以下的任何人。

而我國(guó)兒童概念通常是指0~14歲的人群。2021年全球0-14歲人群共19.85億人，占全球總?cè)丝诒壤秊?5.33%。

圖3 全球0-14歲人口總數(shù)及占比

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

在需求驅(qū)動(dòng)下，全球兒童藥物市場(chǎng)在2020年超過(guò)1千億美元。

圖4 全球兒童藥市場(chǎng)規(guī)模及增速

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

從國(guó)內(nèi)來(lái)看，雖然近些年新生兒數(shù)量下降，但是院內(nèi)就診人次持續(xù)增長(zhǎng),復(fù)合年均增長(zhǎng)率達(dá)到10%。

2019年國(guó)內(nèi)市場(chǎng)為872億元；2020年，由于新冠疫情，市場(chǎng)規(guī)模降到了700億元。

圖5 2012-2020年中國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模及增速

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

盡管有需求、有市場(chǎng)，但是仍然我國(guó)兒童藥仍然存在四大問(wèn)題。

一是品種少，到今年5月，我國(guó)兒童藥僅占獲得批文產(chǎn)品數(shù)總量的5%；二是劑型少，我國(guó)兒童藥以顆粒劑、口服溶液為主，刻痕片、貼劑等更適合兒童用劑型缺乏；

三是規(guī)格少，我國(guó)90%的產(chǎn)品僅有1種規(guī)格；四是特藥少，我國(guó)兒童藥以呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)以及抗感染的普藥為主，腫瘤疾病、心血管疾病等特藥較少。

圖6 我國(guó)兒童藥面臨的四大問(wèn)題

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

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國(guó)內(nèi)：兒童藥優(yōu)先審評(píng)審批

如前文所述，為了鼓勵(lì)兒童藥創(chuàng)新發(fā)展，相關(guān)部門陸續(xù)制定了一系列政策，逐步建立了兒童藥優(yōu)先審評(píng)審批加快上市通道，使新產(chǎn)品從一般的200日審批時(shí)間縮短至130日，讓新新產(chǎn)品可及性大幅提升。

圖7 兒童藥進(jìn)入優(yōu)先審批通道的藥物數(shù)量和占比

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告、2019-2021年度藥品審評(píng)報(bào)告

優(yōu)先審評(píng)的兒童藥從類別來(lái)看， 82%為化藥， 15%為中藥， 3%為生物制品；神經(jīng)系統(tǒng)用藥占比最高，達(dá)到20%，兒童藥適應(yīng)癥結(jié)構(gòu)改善。

圖8 優(yōu)先審評(píng)的兒童藥分類和應(yīng)用領(lǐng)域

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

有市場(chǎng)、有政策，國(guó)內(nèi)兒童用藥開(kāi)發(fā)進(jìn)入了快車道。

2020年共批準(zhǔn)兒童專用藥和增加兒童應(yīng)用的藥品26個(gè)；2021年達(dá)到47個(gè)；2022上半年獲批用于兒童疾病治療的藥物達(dá)到12個(gè)，其中7個(gè)為新劑型或新規(guī)格。

國(guó)外：兒科市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)條款

作為全球制藥強(qiáng)國(guó)和最大的兒童藥市場(chǎng)，美國(guó)陸續(xù)頒布了多部法案規(guī)范兒童藥市場(chǎng)，例如1994年的《兒科用藥標(biāo)簽規(guī)則》，2002年《兒童最佳藥品法案》和2003《兒科研究公平法案》。

同時(shí)，為了鼓勵(lì)企業(yè)開(kāi)展兒童藥物研發(fā)，美國(guó)制定了“兒科市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)條款”。截至2022年4月，共授予兒童用藥獨(dú)占權(quán)280個(gè)。

圖9 1998-2021年FDA授予獨(dú)占權(quán)兒童藥數(shù)量

來(lái)源：平安證券研究報(bào)告

兒童藥獨(dú)占權(quán)所屬公司基本是跨國(guó)大型藥企，包括GSK，默克、阿斯利康、 BMS，諾華、輝瑞。

兒童藥也不乏重磅產(chǎn)品，例如，輝瑞13價(jià)肺炎疫苗（商品名沛兒），2015年以來(lái)，年銷售額均超過(guò)50億美元。

小結(jié)

總的來(lái)說(shuō)，我國(guó)兒童藥潛在需求旺盛，但供需極不平衡。

市場(chǎng)和企業(yè)面來(lái)看，我國(guó)兒童藥市場(chǎng)大，品種多，參與競(jìng)爭(zhēng)的企業(yè)多。然而，由于兒童藥并不是成人用藥的縮小版，研發(fā)難度大，我國(guó)尚缺原創(chuàng)、重磅產(chǎn)品，企業(yè)集中度不高。

隨著兒童藥市場(chǎng)的擴(kuò)大和制藥企業(yè)水平的發(fā)展，相信兒童藥研發(fā)會(huì)迎來(lái)蓬勃發(fā)展。

參考資料：

1. 中華人民共和國(guó)衛(wèi)建委《健康兒童行動(dòng)提升計(jì)劃（2021—2025年）》

2. 平安證券研究報(bào)告《政策支持下，兒童專用藥步入發(fā)展快速路》

3. 2019-2021年度藥品審評(píng)報(bào)告

4. CDE官網(wǎng)

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