12月8日，Akero Therapeutics公司宣布FDA授予efruxifermin (EFX) 治療非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的突破性療法認(rèn)定。去年10月，EFX已獲FDA授予的快速通道資格認(rèn)定。
NASH是非酒精性脂肪性肝病的一種嚴(yán)重形式，其特征在于脂肪在肝臟中過度堆積，對肝細(xì)胞產(chǎn)生應(yīng)激和損傷，引起炎癥和纖維化，進(jìn)而發(fā)展為肝硬化、肝功能衰竭、癌癥甚至死亡。對整個醫(yī)藥行業(yè)來說，NASH一直是個難題，其需求遠(yuǎn)未得到滿足，目前尚無治愈或特異性的治療方法。據(jù)估計，到2026年，NASH市場將達(dá)到183億美元。Efruxifermin（AKR-001）是通過模仿天然FGF21的生物活性譜設(shè)計而成，融合Fc延長半衰期，同時替換了FGF21序列中的某些氨基酸；半衰期達(dá)到3-4天，可以實現(xiàn)每周1次或每2周1次皮下注射給藥。FDA授予EFX突破性療法認(rèn)定是基于一項IIb期HARMONY研究的積極結(jié)果。該研究旨在評估EFX治療肝硬化前NASH（纖維化F2-F3）的安全性和有效性，結(jié)果已于今年9月公布，第24周時，皮下注射Efruxifermin 28mg和50mg劑量組均達(dá)到了改善肝臟纖維化的主要終點，分別有39%和41%的患者實現(xiàn)了至少一個階段的肝纖維化改善且NASH沒有惡化，而安慰劑組僅為20%。該研究還達(dá)到了多個關(guān)鍵次要終點。皮下注射EFX 28mg和50mg后，分別有47%和76%的患者在肝纖維化不惡化的情況下獲得了NASH緩解，而安慰劑組為15%。另外，28mg和50mg劑量組分別有29%和41%的患者達(dá)到了肝纖維化改善和NASH緩解兩個終點，而安慰劑組為5%。本次研究結(jié)果達(dá)到的組織學(xué)改善效果是已披露數(shù)據(jù)NASH新藥中最好的，如果獲批上市，有望成為治療NASH的best-in-class藥物。該公司表示，另一項IIb期SYMMETRY研究已于2021年7月啟動，旨在評估EFX用于因NASH引起的代償期肝硬化（F4）、肝功能Child-Pugh A級患者的療效與安全性，預(yù)計2023年下半年公布結(jié)果。
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