導(dǎo)讀：標(biāo)志著華夏英泰已從新藥研發(fā)邁入臨床開(kāi)發(fā)新階段。

2022年12月26日，華夏英泰公布已收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的書(shū)面回函，公司自主開(kāi)發(fā)的合成性T細(xì)胞受體抗原受體(STAR-T)注射液(研發(fā)代號(hào)：YTS104)被授予孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治療復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病(R/R AML)。

FDA孤兒藥資格的認(rèn)定可幫助加速藥品在美國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)和注冊(cè)進(jìn)度。YTS104此次獲得FDA的ODD認(rèn)定后，將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對(duì)候選產(chǎn)品的臨床研究指導(dǎo)支持、特殊費(fèi)用減免，以及批準(zhǔn)上市后產(chǎn)品在美國(guó)的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

華夏英泰CEO潘國(guó)華博士表示：

“我很為我們團(tuán)隊(duì)感到自豪，繼公司的雙靶點(diǎn)STAR-T產(chǎn)品在12月初完成I期臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)及首例患者入組后，YTS104產(chǎn)品獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，這不但證明了中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA審評(píng)部門(mén)對(duì)于我們產(chǎn)品的認(rèn)可，也標(biāo)志著華夏英泰已從新藥研發(fā)邁入臨床開(kāi)發(fā)新階段。此次FDA孤兒藥資格的認(rèn)定，是YTS104在開(kāi)發(fā)過(guò)程中的一個(gè)重要里程碑，對(duì)于加速推動(dòng)YTS104在中美的臨床開(kāi)發(fā)以及未來(lái)注冊(cè)上市具有積極作用。我們有信心通過(guò)不懈探索與努力，早日為全球急性髓系白血病患者帶來(lái)新的治療選擇。”

關(guān)于YTS104

YTS104細(xì)胞注射液是基于華夏英泰開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新STAR-T平臺(tái)的自體型細(xì)胞治療藥物，主要目標(biāo)適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病(R/R AML)。該產(chǎn)品是采用慢病毒基因轉(zhuǎn)導(dǎo)方式，將特定STAR基因?qū)胱泽wT細(xì)胞內(nèi)，經(jīng)體外細(xì)胞擴(kuò)增制備、功能和質(zhì)量控制檢測(cè)而獲得的細(xì)胞治療藥物。產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)為采用兩個(gè)自主篩選的不同表位的納米抗體，分別連接在STAR結(jié)構(gòu)的α鏈及β鏈上，預(yù)期具有更好的抗原識(shí)別和殺傷作用。

關(guān)于FDA孤兒藥資格認(rèn)定 (ODD)

孤兒藥認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定。孤兒藥又稱為罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，F(xiàn)DA針對(duì)罕見(jiàn)病有明確的界定標(biāo)準(zhǔn)，即影響美國(guó)人群少于20萬(wàn)的疾病。由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國(guó)頒布《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act, ODA)，規(guī)定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得一系列配套支持政策。

關(guān)于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是造血系統(tǒng)的髓系原始細(xì)胞克隆性惡性增殖疾病，以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細(xì)胞異常增生為主要特征；臨床表現(xiàn)為貧血、出血、感染和發(fā)熱、臟器浸潤(rùn)、代謝異常等，具有較強(qiáng)的異質(zhì)性，治療手段有限，預(yù)后均較差。2017年全球AML發(fā)病人數(shù)為11.957萬(wàn)，中國(guó)發(fā)病病例和死亡病例數(shù)均位居世界前三，分別為1.32萬(wàn)例和7100例。與非單核細(xì)胞亞型相比，單核細(xì)胞AML（M4和M5）在干細(xì)胞移植后發(fā)生骨髓和骨髓外復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)更大，發(fā)生率分別為34%和50%。對(duì)于復(fù)發(fā)難治性的AML患者，尚無(wú)明確且能明顯延長(zhǎng)生存期的治療手段，老年復(fù)發(fā)難治性患者再經(jīng)低劑量化療后，中位OS為5-9個(gè)月，而≥2次復(fù)發(fā)的患者中位OS僅3個(gè)月。

關(guān)于華夏英泰

華夏英泰是一家專注于T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)、致力于解決晚期癌癥等未滿足臨床需求、具有全球化視野的創(chuàng)新藥企業(yè)，于2018年3月由著名免疫學(xué)家領(lǐng)銜創(chuàng)立。公司建立了兩大創(chuàng)新型技術(shù)平臺(tái)STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工藝開(kāi)發(fā)及質(zhì)量控制的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，布局了靶點(diǎn)覆蓋血液瘤、實(shí)體瘤以及病毒感染等疾病的豐富產(chǎn)品管線；已啟動(dòng)10余項(xiàng)備案的“First-in-Human”臨床研究，取得了積極的臨床安全性與有效性數(shù)據(jù)，相繼在國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議和期刊發(fā)布，多個(gè)項(xiàng)目正積極推進(jìn)注冊(cè)性臨床研究。公司的使命是“專注科學(xué)、精益求精、為癌癥患者解除病痛，早日成為立足中國(guó)，造福全球患者的全球創(chuàng)新型細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的開(kāi)拓者和引領(lǐng)者”。

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