12月28日，TG Therapeutics公司宣布，其CD20單抗ublituximab新藥上市申請獲FDA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）。BRIUMVI? (ublituximab-xiiy)將是PI3Kδ抑制劑umbralisib（厄布利塞 ，商品名：Ukoniq）被FDA撤銷批準(zhǔn)后，TG公司的唯一一款上市產(chǎn)品。此次批準(zhǔn)主要基于兩項(xiàng)關(guān)鍵III期臨床（ULTIMATE I和II）數(shù)據(jù)。ULTIMATE I和II是2項(xiàng)相同的隨機(jī)雙盲、陽性對照、全球多中心III期臨床，旨在評估ublituximab與特立氟胺相比在RMS患者中的療效。結(jié)果顯示，治療96周后，與特立氟胺相比，ublituximab顯著降低了RMS患者的年化復(fù)發(fā)率（ARR）。在ULTIMATE I試驗(yàn)中，ublituximab組（n=271）和特立氟胺組（n=274）患者的ARR分別為0.08和0.19；在ULTIMATE II試驗(yàn)中，ublituximab組（n=272）和特立氟胺組（n=272）患者的ARR分別為0.09和0.18。Ublituximab是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于RMS患者的抗CD20單克隆抗體，第1天給藥150mg時(shí)需要長達(dá)4小時(shí)的輸注時(shí)間，第15天可在1小時(shí)內(nèi)輸注450mg藥，隨后每24周輸注450mg。Ublituximab是一款糖工程化單抗，靶向B細(xì)胞表達(dá)的CD20抗原上的獨(dú)特抗原表位。當(dāng)ublituximab與B細(xì)胞結(jié)合時(shí)，可以引發(fā)抗體依賴性細(xì)胞毒性（ADCC）和補(bǔ)體依賴性細(xì)胞毒性（CDC）等一系列免疫反應(yīng)以摧毀致病B細(xì)胞。這些細(xì)胞被認(rèn)為是導(dǎo)致髓鞘和神經(jīng)細(xì)胞軸突損傷的關(guān)鍵因素。Ublituximab的一個(gè)獨(dú)特之處在于通過糖工程化去除了抗體中某些糖分子，從而顯著增強(qiáng)ublituximab的效力，尤其是ADCC活性。據(jù)悉，今年4月15日，基于更新的III期UNITY-CLL試驗(yàn)的總生存期(OS)數(shù)據(jù)，TG自愿撤回了U2組合（umbralisib聯(lián)合ublituximab）治療慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)成人患者的BLA/sNDA，并自愿停止銷售umbralisib。今年5月31日，F(xiàn)DA也正式撤銷了umbralisib邊緣區(qū)淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。
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