近日，一紙“求藥”消息在網(wǎng)上流傳，一名為“歐陽春蘭”的女士向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)70萬余一支天價(jià)藥“諾西那生鈉注射液”信息公開。起因是網(wǎng)友指出“諾西那生鈉注射液在中國(guó)市場(chǎng)上一針需要70萬元人民幣，而在澳大利亞只需41澳元（折合成人民幣約205元）”，引發(fā)熱論！

“諾西那生鈉”是什么藥？

諾西那生鈉是治療脊髓性肌萎縮癥(SpinalMuscularAtrophy，SMA)精準(zhǔn)靶向治療藥物。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是兒童期較常見的常染色體隱性遺傳病,主要表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性四肢和軀干肌肉無力、萎縮，重癥患者常死于呼吸衰竭和嚴(yán)重的肺部感染。該病在新生兒中的發(fā)病率約為1/10000~1/6000，人群攜帶率1/60~1/40，中國(guó)人群中SMA的攜帶率約為1/42。通常，90%患這種疾病的嬰兒不能活過2歲，或永久依賴呼吸機(jī)生存。

諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術(shù)開發(fā)，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進(jìn)而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長(zhǎng)度SMN蛋白的產(chǎn)生。

諾西那生鈉注射液由加利福尼亞州Ionis制藥公司(IonisPharmaceuticals)開發(fā)，先后獲FDA授予快速審批通道、孤兒藥、以及罕見兒科疾病治療藥物優(yōu)先審批；2016年12月23日諾西那生鈉首次在美國(guó)獲批上市，2017年5月30日，歐盟藥品管理局批準(zhǔn)Nusinersen上市，隨后該藥還在日本、加拿大、巴西等國(guó)上市。2018年8月8日，CDE發(fā)布公布了48個(gè)境外已上市臨床急需新藥，而Nusinersen是其中之一；同年9月后昆泰企業(yè)管理（上海）有限公司申報(bào)該藥上市，并納入優(yōu)先審批審批序列，加速上市的步伐；2019年2月28日，國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)該藥國(guó)內(nèi)上市，成為中國(guó)首個(gè)和唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

為何價(jià)格如此高昂？

據(jù)媒體報(bào)道，按照國(guó)家藥監(jiān)局回應(yīng)此款藥物定價(jià)的信息公開申請(qǐng)的電話答復(fù)，國(guó)家藥監(jiān)局雖然通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)使用此藥進(jìn)口用于治療，但其并沒有藥品定價(jià)權(quán)。8月5日，國(guó)家醫(yī)保局信訪辦工作人員接受媒體采訪表示，諾西那生鈉的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入，同時(shí)又由于諾西那生鈉屬于罕見病用藥，藥企的研發(fā)成本較高，且在專利期內(nèi)，短期內(nèi)收回成本，獲得有效的利潤(rùn)繼續(xù)加大藥物的研發(fā)，這種特效藥或孤兒藥的定價(jià)自熱比較高昂，外加該藥物目前在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下。

其實(shí)，諾西那生鈉注射液在美國(guó)的售價(jià)也相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬美元（折合人民幣約520萬元），第二年的費(fèi)用降低一半至37.5萬（折合人民幣約260萬元）。

據(jù)今日下午，渤健生物官方微信公號(hào)回應(yīng)，為何國(guó)內(nèi)價(jià)格會(huì)比澳大利亞貴，因諾西那生鈉注射液目前在中國(guó)屬于自費(fèi)藥物。而據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。（文末附官方回應(yīng)全文）

納入醫(yī)保談判日程？

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價(jià)格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。

而今日渤健生物聲明中指出，根據(jù)國(guó)家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。

8月3日國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》通知，擬新增7類藥品入醫(yī)保，其中有第三類為“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的藥品。”希望今年的醫(yī)保調(diào)整，能夠有機(jī)會(huì)將納入諾西那生鈉注射液醫(yī)保，更大程度的福利患者。

還有哪些SMA藥物在研發(fā)中？

據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至目前，全球共有有2款用于治療SMA的藥物獲批上市，除渤健生物的諾西那生鈉注射液外，另外一款為諾華制藥的Zolgensma，Zolgensma于2019年5月被FDA批準(zhǔn)上市，暫未在國(guó)內(nèi)上市，由于Zolgensma是一種潛在的一次性治愈療法，Zolgensma的定價(jià)為210萬美元，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物。但是Zolgensma目前只獲批用于SMAI型的治療。為了彌補(bǔ)Zolgensma在適應(yīng)癥獲批范圍上的不足，諾華子公司AveXis正在積極開展相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望能從擴(kuò)大獲批的范圍。

全球SMA治療藥物的研發(fā)詳情

其中羅氏的risdiplam在國(guó)內(nèi)也已開展了臨床試驗(yàn)，目前處于2期臨床試驗(yàn)階段。

Risdiplam中國(guó)臨床試驗(yàn)詳情表

附官方回應(yīng)全文：

渤健中國(guó)注意到近日部分媒體對(duì)于脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液的報(bào)道，我們?cè)诖擞枰哉f明：

SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了報(bào)銷，包括澳大利亞。

藥品價(jià)格和藥品報(bào)銷后患者自付費(fèi)用，是兩個(gè)完全不同的概念。據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS）網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。

近年來，國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國(guó)家罕見病相關(guān)政策。

2018年5月，SMA被納入國(guó)家《第一批罕見病目錄》。

2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。

2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批。

諾西那生鈉注射液目前在中國(guó)屬于自費(fèi)藥物。渤健深刻理解應(yīng)對(duì)支付挑戰(zhàn)對(duì)中國(guó)SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。該項(xiàng)目幫助SMA患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國(guó)已有80多位SMA患者在援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

根據(jù)國(guó)家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。

公司一直與國(guó)家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國(guó)SMA患者藥物可及性。

消息來源：渤健生物、藥智網(wǎng)等網(wǎng)絡(luò)公開信息.

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺(tái)觀點(diǎn)。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請(qǐng)與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容！