1月7日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，武田（Takeda）遞交的注射用vonicog alfa上市申請(qǐng)已獲得受理。根據(jù)武田新聞稿，這是一款重組血管性血友病因子，本次申請(qǐng)擬用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

血管性血友病是常見的遺傳性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數(shù)量減少或質(zhì)量異常。作為人體重要的血漿成分之一，血管性血友病因子具有介導(dǎo)血小板黏附至血管損傷部位，以及作為凝血因子Ⅷ（FⅧ）的載體，具有穩(wěn)定凝血因子Ⅷ的作用。

當(dāng)血管性血友病因子發(fā)生功能障礙或缺乏時(shí)，血液無法有效凝固，患者會(huì)出現(xiàn)不同程度的出血表現(xiàn)，以皮膚、黏膜出血為主，表現(xiàn)為皮膚瘀點(diǎn)瘀斑、鼻出血和齒齦出血、女性月經(jīng)增多，嚴(yán)重者可發(fā)生內(nèi)臟出血，對(duì)生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響。此外，需要接受手術(shù)的血管性血友病患者面臨著更高的出血風(fēng)險(xiǎn)以及發(fā)生血栓等并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，亟需更高效的出血管理方案以滿足患者迫切臨床治療需求。

根據(jù)武田新聞稿，注射用vonicog alfa包含完整的VWF多聚體，含有超大多聚體，半衰期長(zhǎng)，可有效實(shí)現(xiàn)血管性血友病的替代治療，并為患者提供個(gè)性化的出血控制方法。此前，該藥已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本獲批上市，用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。

在3期按需治療臨床試驗(yàn)中，研究人員評(píng)估了注射用vonicog alfa針對(duì)血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，所有注射用vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件均得到控制，療效評(píng)分為極好或良好，且所有嚴(yán)重程度的出血事件均得到控制。

此外，在另一項(xiàng)前瞻性、開放性、多中心試驗(yàn)中，研究人員也評(píng)估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術(shù)中注射用Vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性。試驗(yàn)結(jié)果顯示，受試者在大手術(shù)和小手術(shù)的總體止血療效為100%（15/15）。其中，60%手術(shù)總體止血療效為極好，40%手術(shù)總體止血療效為良好。

希望注射用Vonicog alfa也早日在中國獲批，為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng). Retrieved Jan 7， 2023, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

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