2月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，該公司首個全新機制候選藥物INS018_055獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，擬開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化。

英矽智能是一家由生成式人工智能平臺Pharma.AI驅(qū)動的生物科技公司。該公司已在纖維化、癌癥、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS）和老齡化等疾病領(lǐng)域建立了自研療法組合，內(nèi)部在研藥物中有9個項目進入IND-enabling階段。其中，抗特發(fā)性纖維化候選藥物和用于COVID-19治療的新型主蛋白酶抑制劑是目前該公司進展較快的內(nèi)部在研項目。

根據(jù)新聞稿，INS018_055是一款具有“first-in-class”潛力的小分子抑制劑，具有全新靶點和新穎的化學(xué)結(jié)構(gòu)，由英矽智能自主研發(fā)的生成式人工智能平臺Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)和設(shè)計。該候選藥物正在被開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。IPF是一種導(dǎo)致肺功能進行性、不可逆轉(zhuǎn)下降的慢性肺部疾病，這類患者在全球范圍內(nèi)存在大量未被滿足的臨床需求，隨著病情進展和肺部損傷的加重，患者呼吸功能將不斷惡化，嚴(yán)重者最后可致死亡。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西蘭和中國啟動INS018_055的1期臨床試驗，兩地均已于2022年底完成最后一例受試者隨訪。1期臨床試驗的頂線數(shù)據(jù)表明，該候選藥物具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。英矽智能計劃在2023年早期在中國率先開啟INS018_055的2期臨床試驗，并同步向FDA提交在美國的2期臨床試驗申請。

孤兒藥（Orphan drug）又稱罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，F(xiàn)DA授予的孤兒藥資格適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病的藥物。英矽智能新聞稿指出，獲得FDA孤兒藥資格將有助于INS018_055在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化計劃，并享受一定的政策支持。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官任峰博士表示，INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平臺Pharma.AI的支持下發(fā)現(xiàn)的、具有“first-in-class”潛力的抗纖維化候選藥物。此次針對特發(fā)性肺纖維化適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格是INS018_055產(chǎn)品開發(fā)的重要里程碑，這將鼓舞英矽智能的研發(fā)團隊進一步推動后續(xù)臨床驗證，加速滿足臨床需求，惠及全球患者。

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