▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊報道

近日，舶望制藥宣布，其自主研發(fā)的另一款siRNA新藥1期臨床試驗申請獲得澳大利亞藥品監(jiān)督管理局（TGA）的批準(zhǔn)，即將在澳大利亞啟動1期臨床試驗。值得一提的是，這是繼舶望制藥首款siRNA藥物在澳洲獲批臨床后，不到兩個月時間里又一款siRNA新藥獲批臨床。

RNA干擾（RNAi）是一種通過雙鏈RNA對基因進(jìn)行沉默的方法。其中一些以序列依賴的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達(dá)，被稱為小干擾RNA（siRNA）。眾所周知，很多疾病是因基因變異而起，RNAi這一突破性技術(shù)讓科學(xué)家們看到了通過“基因沉默”治療疾病的希望。2006年，發(fā)現(xiàn)RNA干擾現(xiàn)象的科學(xué)家已獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。

作為近幾年來嶄露頭角的新技術(shù)藥物，siRNA藥物具有可成藥靶點多、藥效強(qiáng)、安全性好、給藥頻率低的優(yōu)勢，且適應(yīng)癥領(lǐng)域廣泛，涵蓋心血管疾病、罕見病、神經(jīng)性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、腫瘤等，已成為全球范圍內(nèi)極具發(fā)展?jié)摿Φ那把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一。

舶望制藥成立于2021年4月，由數(shù)位在siRNA藥物開發(fā)領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的海歸科學(xué)家創(chuàng)立。該公司致力于開發(fā)新一代siRNA藥物，為全球患者提供更好的治療手段。據(jù)悉，舶望制藥的團(tuán)隊在核酸序列設(shè)計、化學(xué)修飾、GalNAc遞送技術(shù)、肝臟外遞送技術(shù)、寡聚核酸合成、CMC等RNAi藥物開發(fā)的全流程環(huán)節(jié)擁有多年專業(yè)經(jīng)驗。

2021年4月，舶望制藥宣布完成數(shù)千萬元人民幣天使輪融資，由杏澤資本獨(dú)家領(lǐng)投。2022年3月，舶望制藥再次宣布完成超4億元A輪融資，由正心谷資本領(lǐng)投，CPE源峰、道遠(yuǎn)資本、三一創(chuàng)新投資、金沙江聯(lián)合創(chuàng)投等多家機(jī)構(gòu)共同投資。

根據(jù)舶望制藥新聞稿，本次第二款siRNA藥物獲批臨床，是該公司臨床試驗開發(fā)過程中的又一個非常重要的里程碑。目前舶望制藥正在積極推進(jìn)多條臨床前研發(fā)管線，已有多條管線處于IND-enabling階段，預(yù)計到2023年會有多個臨床1期的管線獲批臨床試驗申請。

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