2月15日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，重新獲得ARO-PNPLA3（以前稱為JNJ-75220795）全部權(quán)利。Arrowhead表示，強生在戰(zhàn)略研發(fā)組合審查之后，決定將ARO-PNPLA3全部權(quán)利交還給Arrowhead。

ARO-PNPLA3是一種在研的RNA干擾（RNAi）療法，采用Arrowhead專有的TRiM^TM平臺開發(fā)，旨在降低含PATATIN樣磷脂酶域蛋白3（PNPLA3）在肝臟表達，以實現(xiàn)治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的目的。PNPLA3作為攜帶常見I148M突變患者肝臟脂肪積累和損傷的驅(qū)動因素，具有強大的遺傳和臨床前驗證。

由于沒有FDA批準的治療方法，NASH仍然是一個嚴重未滿足醫(yī)療需求的領域。PNPLA3基因中的I148M遺傳變異與潛在的病理生理學有關，是肝脂肪變性、脂肪性肝炎、血漿肝酶水平升高、肝纖維化和肝硬化的已知危險因素。正在進行的臨床I期研究 (NCT04844450) 是一項雙盲、安慰劑對照、隨機的單次和多次遞增劑量研究，旨在評估皮下注射ARO-PNPLA3的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。初步數(shù)據(jù)顯示，單次給藥后I148M突變純合子患者的肝脂肪劑量依賴性平均減少高達40%，任何安全參數(shù)均無臨床意義的變化或趨勢，未報告嚴重或嚴重的AE以及導致治療或研究中止的不良事件。

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