近日，制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）明確宣布，終止其在細(xì)胞與基因療法方面的研發(fā)投入。在玩家紛紛擠入細(xì)胞與基因療法這個(gè)熱門研發(fā)領(lǐng)域時(shí)，為何GSK選擇逆行業(yè)潮流而行？它給出的解釋是與其急于將現(xiàn)貨型CAR-T推向臨床，或?qū)⒓?xì)胞療法擴(kuò)展到實(shí)體瘤，倒不如借助公司在遺傳學(xué)領(lǐng)域積累的專業(yè)技術(shù)押注小核酸藥物。
該新聞一出，無疑又將眾人的眼光拉向了細(xì)胞治療領(lǐng)域。而隨著各大藥企財(cái)報(bào)的披露，其中技術(shù)最成熟、已進(jìn)入商業(yè)化階段的CAR-T細(xì)胞療法的市場(chǎng)表現(xiàn)情況也清晰地進(jìn)入了我們的視線中。截至現(xiàn)在，全球共有8款CAR-T療法獲批上市。中國(guó)有2款，包括阿基侖賽（商品名：奕凱達(dá)）和瑞基奧侖賽（商品名：倍諾達(dá)），這兩款藥物在中國(guó)的定價(jià)分別為120萬元和129萬元（19萬美元）。值得注意的是，Carvykti雖還未在國(guó)內(nèi)上市，但它是中國(guó)本土企業(yè)傳奇生物和強(qiáng)生合作開發(fā)的一款BCMA CAR-T療法，已于去年獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。CAR-T細(xì)胞療法全稱嵌合抗原受體T細(xì)胞療法，具體治療過程為：1）從患者血液中分離提取T細(xì)胞；2）通過基因編輯技術(shù)，導(dǎo)入CAR基因；3）體外培養(yǎng)，大量擴(kuò)增CAR-T細(xì)胞；4）將擴(kuò)增好的CAR-T細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。正是由于這種私人定制的屬性，CAR-T細(xì)胞療法成本高昂，定價(jià)也非一般人能夠承受。這自然也是CAR-T療法在上市初期放量緩慢的主要原因之一。不過得益于各國(guó)支付方推動(dòng)和適應(yīng)癥滲透，CAR-T療法的市場(chǎng)規(guī)模近些年仍是得到了快速擴(kuò)大。2022年，該領(lǐng)域市場(chǎng)規(guī)模已經(jīng)超過27億美元，同比增長(zhǎng)56%。具體來看，上市5年后，吉利德的Yescarta終于在2022年首次年銷售額超10億美元，成為了新的重磅炸彈。Yescarta一路高歌猛進(jìn)，全球首款上市的CAR-T療法Kymriah卻高開低走。該產(chǎn)品2022年銷售額為5.36億美元，同比下降9%。諾華表示，這是由于彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤一線適應(yīng)癥競(jìng)爭(zhēng)激烈所致。目前，Kymriah、Yescarta和Breyanzi均已獲FDA批準(zhǔn)一線治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。備注：倍諾達(dá)2022年銷售額為推測(cè)數(shù)據(jù)，其2022年H1為0.66億元。Abecma是全球首款上市的BCMA CAR-T療法，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。它上市首年銷售額為1.64億美元，2022年銷售額為3.88億美元，同比增長(zhǎng)136%，有望成為BMS下一個(gè)重磅產(chǎn)品。而我國(guó)首款成功出海的國(guó)產(chǎn)CAR-T療法Carvykti也是全球第2款獲批的BCMA CAR-T，上市首年累計(jì)銷售1.34億美元，市場(chǎng)表現(xiàn)亦是不俗。目前，全球已上市的8款CAR-T產(chǎn)品均為自體CAR-T，適應(yīng)癥也多集中于血液腫瘤領(lǐng)域。患者基數(shù)小、價(jià)格高昂無疑是制約其市場(chǎng)增長(zhǎng)的兩個(gè)主要因素。雖然各種創(chuàng)新支付方式的出現(xiàn)在某種程度上促進(jìn)了CAR-T產(chǎn)品的放量，但提高患者可及性最關(guān)鍵的還是技術(shù)迭代、降低成本。也正因此，開發(fā)實(shí)體瘤和通用型CAR-T已成為各大藥企在細(xì)胞治療領(lǐng)域布局的重要方向。
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