增殖性玻璃體視網(wǎng)膜病變是一種罕見(jiàn)的眼部炎癥疾病，可以導(dǎo)致嚴(yán)重的視網(wǎng)膜瘢痕甚至失明，也是導(dǎo)致視網(wǎng)膜復(fù)位手術(shù)失敗的主要原因。在美國(guó)，每年約有4000例患者，目前該疾病仍無(wú)相關(guān)療法獲批上市。

ADX-2191是一款無(wú)菌、非復(fù)合型的氨甲蝶呤玻璃體內(nèi)注射制劑，具有預(yù)防或治療特定的罕見(jiàn)視網(wǎng)膜疾病的潛力，包含原發(fā)性玻璃體視網(wǎng)膜淋巴瘤（PVRL）、PVR、視網(wǎng)膜色素變性（RP）。該制劑配方不含防腐劑，與玻璃體相容，并在賦形劑成分、濃度、密度、滲透壓、pH值、濃度與給藥量上均進(jìn)行了優(yōu)化。該產(chǎn)品已獲FDA授予孤兒藥資格，用于預(yù)防PVR、治療PVRL和RP。

本次上次申請(qǐng)主要是基于III期GUARD研究的積極數(shù)據(jù)。該研究Part A部分共納入106例患者，旨在評(píng)估ADX-2191對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)療法預(yù)防PVR的療效和安全性。

結(jié)果顯示，在6個(gè)月內(nèi)，ADX-2191組患者的視網(wǎng)膜脫落現(xiàn)象顯著少于標(biāo)準(zhǔn)治療組（P=0.024）。

此外，雖然該試驗(yàn)在其他的次要終點(diǎn)與探索終點(diǎn)上未有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，但ADX-2191組的數(shù)值優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療組，其中包含低眼壓、6個(gè)月的視網(wǎng)膜脫落速率二分終點(diǎn)、完全視網(wǎng)膜脫落、黃斑附著與視網(wǎng)膜前膜生成（總P值=0.047）。兩組患者的視力相似，ADX-2191組患者的中央黃斑厚度小于標(biāo)準(zhǔn)治療組。

此外，ADX-2191的安全性與耐受性良好，沒(méi)有觀察到治療相關(guān)嚴(yán)重不良反應(yīng)（TESAE）。ADX-2191最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為點(diǎn)狀角膜炎，這是玻璃體注射氨甲蝶呤時(shí)常見(jiàn)的不良反應(yīng)，多為輕度。

Aldeyra總裁兼首席執(zhí)行官Todd C. Brady博士表示：“FDA決定授予優(yōu)先審查，并在NDA接受四個(gè)月后確定PDUFA日期，這體現(xiàn)了原發(fā)性玻璃體視網(wǎng)膜淋巴癌的巨大未滿足臨床需求。我們正與FDA密切合作，以盡快將ADX-2191帶給患者。如果順利獲批，公司將于今年下半年在美國(guó)推出ADX-2191。”

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺(tái)觀點(diǎn)。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問(wèn)題，請(qǐng)與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容