▎藥明康德內(nèi)容團隊報道

近日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網(wǎng)顯示，諾和諾德（Novo Nordisk）啟動了兩項國際多中心3期臨床試驗（含中國），以評估皮下給予NNC0365-3769（Mim8）在伴或不伴FVIII抑制物的血友病A兒童及成人和青少年中的安全性和有效性。公開資料顯示，Mim8是諾和諾德研發(fā)的一款針對FIXa和FX的下一代雙特異性抗體，被設(shè)計為每周一次或每月一次皮下給藥用于有/無抑制物的血友病A患者。

血友病A是一種由凝血因子Ⅷ（FVIII）缺乏而導(dǎo)致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由FVIII基因突變引起。若反復(fù)出血不及時治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。在所有血友病A患者中，約70%-80%的重度及90%-95%的中輕度患者體內(nèi)不存在FVIII抑制物。

預(yù)防治療是血友病A主要的治療方法之一，通過對血友病患者提前進行凝血因子補充，使其維持在一定水平，可以降低出血風(fēng)險，維持正常關(guān)節(jié)和肌肉功能。不過長期以來，這類患者的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療需要每周進行2~3次FVIII靜脈輸注，頻繁靜脈注射不僅加劇了患者出血風(fēng)險，也給他們帶來較大的治療負(fù)擔(dān)。

根據(jù)諾和諾德早前發(fā)布的新聞稿，Mim8被設(shè)計用于一周或一個月一次對血友病A患者的預(yù)防性治療，無論這些患者體內(nèi)是否具有凝血因子抑制物。作為FVIIIa模擬物，Mim8能夠在活性磷脂表面促進FIXa與FX的結(jié)合，并增強FIXa的蛋白水解活性（活化FX的能力），即模擬體內(nèi)FVIIIa的功能。在體外凝血實驗和動物模型中，Mim8展現(xiàn)出積極結(jié)果：如可將FIXa的蛋白水解活性增強23*10³倍，在小鼠體內(nèi)止血活性良好。

根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，諾和諾德本次在中國啟動的兩項臨床試驗分別針對兒童，及成人和青少年血友病A患者。

其中一項是單臂、非隨機化、開放標(biāo)簽、3期國際多中心臨床試驗，目的是在伴或不伴FVIII抑制物的血友病A兒童中皮下給予Mim8預(yù)防治療的安全性、有效性和暴露量。該試驗計劃在全球36家研究中心開展，中國主要研究者為首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳潤暉博士。

另一項是開放標(biāo)簽、隨機化、對照、3期國際多中心臨床試驗，目的是在伴或不伴抑制物的血友病A成人和青少年中評價Mim8的有效性和安全性。該試驗計劃在全球117家研究中心開展，中國主要研究者為中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池博士。

[1] 中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺公示. Retrieved Mar 14, 2023, from http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlist.dhtml

[2] 【Mim8】下一代雙特異性抗體. Retrieved Sep 13, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/YakdAwlfZk_mG-wiZw-TEw

[3] 【2022 ISTH】血友病藥物研究進展. Retrieved Jul 19, 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/QiD8KaALzkW3ydJjTEHkQw

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