3月27日，Amicus Therapeutics宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)長期酶替代療法（ERT）Pombiliti（cipaglucosidase alfa）上市，聯(lián)合miglustat（麥格司他）治療成人遲發(fā)性龐貝氏?。↙OPD）。龐貝氏病是一種罕見的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙和溶酶體糖原積累引起，會導(dǎo)致骨骼肌和心肌細(xì)胞中糖原的積累，進(jìn)而出現(xiàn)肌肉無力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起過早死亡。目前，龐貝病患者主要依靠酶替代療法（ERT）進(jìn)行病情的控制。AT-GAA是一款由cipaglucosidase alfa和麥格司他組成的組合療法。cipaglucosidase alfa是一種酶替代療法，具有優(yōu)化碳水化合物結(jié)構(gòu)的重組人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA），尤其是雙磷酸化6-磷酸甘露糖（bis-M6P）聚糖，能促進(jìn)肌肉細(xì)胞對糖原的攝??；麥格司他是一款口服酶穩(wěn)定劑，已獲FDA批準(zhǔn)用于治療法布瑞氏癥，兩者協(xié)同可以增強(qiáng)肌肉的靶向性。
此前，Amicus已公布全球I/II期ATB200-02和III期PROPEL兩項臨床研究數(shù)據(jù)。ATB200-02研究結(jié)果顯示，接受AT-GAA治療48個月后，患者的運動和呼吸功能得到持久改善，同時觀察到肌肉損傷相關(guān)的關(guān)鍵生物標(biāo)志物和疾病底物也顯著減少。PROPEL研究的主要終點是第52周時患者6分鐘步行距離（6MWD）較基線的變化；關(guān)鍵次要終點為用力呼氣肺活量（FVC）較基線的變化。更新的結(jié)果顯示，在所有既往接受/未接受ERT治療的患者中，相比阿糖苷酶α+安慰劑組，AT-GAA治療組在主要6MWD和關(guān)鍵次要終點FVC顯示出更強(qiáng)的改善并維持至第104周。此次獲批也使Pombiliti成為賽諾菲的阿糖苷酶α（Lumizyme）和艾夫糖苷酶α（Nexviazyme）的競爭對手。據(jù)悉，阿糖苷酶α一年的治療費用高達(dá)200至300萬元；艾夫糖苷酶α收取的費用高達(dá)33萬美元/年（兒童）、75.8萬美元/年（成人）。Amicus預(yù)計麥格司他和AT-GAA的銷售峰值將達(dá)到15億-20億美元。
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