3月27日，Ionis Pharmaceuticals宣布，反義寡核苷酸（ASO）藥物eplontersen用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（TTR）介導的淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病變（ATTRv-PN）III期NEURO-TTRansform研究的66周分析結果積極。TTR心肌病和多發(fā)性神經(jīng)病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經(jīng)中積聚為淀粉樣蛋白原纖維，TTR原纖維的存在會干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內(nèi)導致周圍神經(jīng)損傷并伴有運動障礙，如果不進行治療，通常在十年內(nèi)致命。在世界范圍內(nèi)，約有4萬例ATTRv-PN患者。Eplontersen，是一種配體偶聯(lián)反義 (LICA) 藥物，旨在減少血清轉甲狀腺素蛋白（TTR）的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR，該療法曾于2022年1月獲FDA授予的孤兒藥資格。2021年12月，阿斯利康與Ionis簽訂合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化eplontersen，總交易金額為35.85億美元。此次為期66周的分析結果顯示，與外部安慰劑組相比，eplontersen組患者在共同主要終點改良的神經(jīng)病變損傷評分+7（mNIS+7，一種衡量神經(jīng)病變進展的指標）評分和Norfolk生活質(zhì)量問卷-糖尿病神經(jīng)病變（Norfolk QoL-DN）指標上繼續(xù)表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。該研究還達到了第三個共同主要終點，表明與外部安慰劑組相比，eplontersen組患者血清TTR濃度在統(tǒng)計學上顯著降低，TTR的減少與第35周報告的一致。eplontersen繼續(xù)顯示出與35周時觀察到的一致的安全性和耐受性。35周和66周的分析數(shù)據(jù)將在4月的美國神經(jīng)病學學會（AAN）年會上作為新興科學報告展示。該研究35周分析的初步結果已于2022年9月在淀粉樣變性國際研討會上公布。作為全球開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議的一部分，Ionis和阿斯利康正在美國尋求eplontersen治療ATTRv-PN的監(jiān)管批準，并計劃尋求歐洲和世界其他地區(qū)的監(jiān)管批準。本月早些時候，美國FDA受理了eplontersen治療ATTRv-PN的新藥申請，PDUFA日期為2023年12月22日。Eplontersen目前正在進行一項III期CARDIO-TTRansform研究，旨在評估其治療轉甲狀腺素淀粉樣心肌?。ˋTR-CM）的療效。ATR-CM是一種全身性、進行性和致命的疾病，通常會導致進行性心力衰竭，患者通常在發(fā)病后3-5年內(nèi)死亡。
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