▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)報(bào)道

3月29日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，輝瑞（Pfizer）公司利特昔替尼膠囊（ritlecitinib）擬被納入突破性治療品種，針對適應(yīng)癥為：適合系統(tǒng)性治療的非節(jié)段型白癜風(fēng)患者（≥12歲）。公開資料顯示，利特昔替尼是輝瑞在研的一款JAK3/TEC抑制劑，該藥已經(jīng)在美國、歐洲、英國、日本、中國等多個(gè)國家和地區(qū)遞交針對斑禿適應(yīng)癥的上市申請。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

JAK家族是一類非受體酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四種亞型，它們在多種I型和II型細(xì)胞因子受體的信號級聯(lián)中具有重要的作用，由JAK介導(dǎo)的信號通路與細(xì)胞增殖、分化、凋亡以及炎癥等過程有關(guān)。TEC是非受體酪氨酸激酶，它們是調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞的酶，可以影響細(xì)胞因子的產(chǎn)生和炎癥反應(yīng)。

根據(jù)輝瑞公開資料，利特昔替尼膠囊是一天一次的新型口服共價(jià)雙激酶抑制劑，通過不可逆地阻斷ATP結(jié)合位點(diǎn)以抑制JAK3和TEC家族，從而阻斷相關(guān)信號分子和免疫細(xì)胞的活動。該藥正在被開發(fā)用于治療斑禿、克羅恩病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎或白癜風(fēng)患者。研究表明，基于斑禿、克羅恩病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎和白癜風(fēng)的病理生理學(xué)，非受體酪氨酸激酶JAK3和TEC家族可能是這些疾病的治療靶點(diǎn)。

2022年9月，輝瑞宣布美國FDA與歐洲藥品管理局（EMA）接受利特昔替尼用于治療12歲以上斑禿患者的監(jiān)管申請。在中國，該藥針對12歲及以上青少年和成人斑禿適應(yīng)癥的上市申請已經(jīng)被中國國家藥監(jiān)局（NMPA）納入優(yōu)先審評。該藥還曾多次被NMPA納入突破性治療品種，針對中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎、斑禿適應(yīng)癥。

本次輝瑞擬納入突破性治療品種，針對的適應(yīng)癥為非節(jié)段型白癜風(fēng)。白癜風(fēng)是一種慢性自身免疫性疾病，因?yàn)楸砥ぶ泻谏丶?xì)胞丟失，導(dǎo)致黑色素?zé)o法產(chǎn)生，皮膚局部會出現(xiàn)白斑。其中，超過80%的白癜風(fēng)病人發(fā)病部位呈雙側(cè)對稱分布，這種類型被稱為非節(jié)段型白癜風(fēng)。白癜風(fēng)影響全球約0.5%-2.0%的人群，目前沒有有效根治方法，現(xiàn)有的治療手段主要用于改善膚色，如免疫抑制療法、長波紫外線（UVA）照射、使用防曬劑或遮蓋等。

與此同時(shí)，中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺官網(wǎng)公示，輝瑞已經(jīng)于近日登記了一項(xiàng)利特昔替尼治療非節(jié)段型白癜風(fēng)的3期研究。這是一項(xiàng)3期、隨機(jī)、雙盲、52周安慰劑對照、國際多中心（含中國）臨床研究，旨在成人和青少年非節(jié)段型白癜風(fēng)受試者中評估利特昔替尼的療效、安全性和耐受性。試驗(yàn)將以第52周時(shí)測量的臉部白癜風(fēng)面積嚴(yán)重指數(shù)（F-VASI）75和全身白癜風(fēng)面積評分指數(shù)（T-VASI）50作為主要終點(diǎn)評估該藥的療效。該研究的中國主要研究者為復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院徐金華博士。根據(jù)輝瑞公開資料，在海外，利特昔替尼早先已經(jīng)在治療白癜風(fēng)的2期臨床試驗(yàn)中獲得了積極結(jié)果。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng). Retrieved Mar 29, 2023 from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html

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