4月17日，F(xiàn)DA批準Omisirge（omidubicel-onlv）上市申請，這是一種經(jīng)過大幅改良的同種異體（捐贈者）臍帶血細胞療法，以加快體內(nèi)中性粒細胞的恢復并減少感染的風險。該產(chǎn)品適用于成人和12歲及以上的血癌患者，他們計劃在接受清髓性預處理方案（放療或化療等治療）后進行臍帶血移植。干細胞移植是治療血癌的一種常見方法。它將健康的干細胞移植入體內(nèi)，幫助恢復血細胞的正常生產(chǎn)和功能。健康干細胞的一個來源是臍帶血。一般來說，在接受這種移植之前，患者將接受一個療程的治療以去除他們自己的干細胞，使身體為新的干細胞做好準備。這個過程可能包括接受放療或化療等治療，兩者都可能削弱個人的免疫系統(tǒng)。因此，這種治療通常將面臨嚴重的感染風險，有時甚至是致命的感染。Omisirge以單次靜脈注射的方式給藥，由來自臍帶血的人類異體干細胞組成，這些干細胞經(jīng)過處理并與煙酰胺（維生素B3的一種形式）一起培養(yǎng)。每一劑量都是針對病人的，含有來自異體預選捐贈者的健康干細胞，這意味著它來自不同的人，而不是使用病人自己的細胞。Omisirge的安全性和有效性得到了一項隨機、多中心研究的支持，該研究將Omisirge的移植與臍帶血的移植進行比較，共招募了125例血癌患者。Omisirge的療效是基于患者中性粒細胞恢復所需的時間和移植后的感染發(fā)生率兩個指標。87%的隨機接受Omisirge治療的患者在中位數(shù)12天內(nèi)實現(xiàn)了中性粒細胞的恢復，而83%的臍帶血移植組患者在中位數(shù)22天內(nèi)實現(xiàn)中性粒細胞恢復。移植后100天，39%的Omisirge組患者出現(xiàn)細菌或真菌感染，而對照組中為60%。FDA提醒，使用Omisirge治療有可能引起嚴重的副作用，在評估使用該產(chǎn)品的風險和益處時必須考慮到這一點。與所有獲批的臍帶血產(chǎn)品類似，標簽上帶有黑框警告，主要針對輸液反應、移植物抗宿主疾?。℅vHD，當捐贈者的骨髓或干細胞攻擊移植物接受者時發(fā)生的一種情況）、移植綜合征（以非感染性發(fā)燒和皮疹為特征）和移植失?。ó斝录毎荒墚a(chǎn)生白細胞、紅細胞和血小板時發(fā)生）。與Omisirge有關的最常見的不良反應包括感染、移植物抗宿主疾病和輸液反應。接受Omisirge治療的患者應監(jiān)測輸液反應、移植物抗宿主病、移植綜合征、移植失敗、嚴重感染或罕見的遺傳疾病從供體細胞傳播的跡象和癥狀，以及繼發(fā)性惡性腫瘤的終身監(jiān)測（可從原始部位擴散的癌癥或治療后出現(xiàn)的癌癥）。“今天的批準是血癌患者細胞治療的一個重要進展?！盕DA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“加快身體白血球的恢復，可以減少與干細胞移植有關的嚴重感染的可能性。這項批準反映了FDA繼續(xù)致力于支持威脅生命的創(chuàng)新癌癥療法的發(fā)展?！?/span>血癌是一種由血液中細胞不受控制的生長引起的癌癥，破壞了血細胞執(zhí)行其正常功能的能力。這種不正常的細胞生長往往開始于骨髓。血癌占美國每年所有癌癥病例的10%左右。血癌可能是致命的，根據(jù)多種因素，包括診斷出的血癌的具體類型，其存活率各不相同。聲明：本文系藥方舟轉載內(nèi)容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內(nèi)容、版權和其它問題，請與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時間刪除內(nèi)容
