4月17日，百時(shí)美施貴寶（BMS）與2seventy bio聯(lián)合宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)受理了Abecma（idecabtagene vicleucel）的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA），用于治療已接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單抗治療的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者。PDUFA的目標(biāo)日期定為2023年12月16日。

Abecma于2021年3月基于關(guān)鍵II期KarMMa研究數(shù)據(jù)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)過四線及以上治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，成為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞免疫療法。

III期KarMMa-3研究顯示，中位隨訪時(shí)間18.6個(gè)月時(shí)，與標(biāo)準(zhǔn)方案（n=132）相比，接受Abecma治療的患者（n=254）在主要終點(diǎn)無進(jìn)展生存期（PFS）方面具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，中位PFS分別為13.3個(gè)月（95% CI:11.8-16.1）vs. 4.4個(gè)月（95% CI:3.4-5.9）（HR:0.49；p<0.0001），也就是說Abecma可降低51%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。

KarMMa-3的結(jié)果意味著Abecma是首個(gè)在III期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中被證明在經(jīng)歷過三重耐藥多發(fā)性骨髓瘤患者中療效優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療的CAR-T細(xì)胞療法。

此外，歐洲藥品管理局和日本厚生勞動(dòng)省也受理了BMS基于KarMMa-3研究提出的Abecma新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。

“我們持續(xù)將Abecma推進(jìn)至更早期的治療線序，致力于為多發(fā)性骨髓瘤患者增加治療選擇和改善治療效果。”BMS高級(jí)副總裁、細(xì)胞療法開發(fā)部負(fù)責(zé)人Anne Kerber表示：“FDA的受理標(biāo)志著我們的使命又向前邁進(jìn)了一步，使我們更接近于為更多患者提供這種潛在的變革性、一次性CAR-T治療選擇?！?/span>

“我們的III期KarMMa-3研究的積極結(jié)果表明，Abecma在三重耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中具有顯著的臨床獲益?！?seventy生物公司首席醫(yī)療官Steve Bernstein醫(yī)學(xué)博士表示：“sBLA的受理我們有望將Abecma的益處擴(kuò)大到骨髓瘤患者治療的早期環(huán)節(jié)。”

多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，在很多國(guó)家是血液系統(tǒng)第2位常見惡性腫瘤，多發(fā)于老年。大多數(shù)患者在初始治療后復(fù)發(fā)，治療產(chǎn)生應(yīng)答的程度、持續(xù)時(shí)間以及生存結(jié)果隨著每次連續(xù)治療而降低。暴露于免疫調(diào)節(jié)劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體三種主要藥物類別的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者臨床預(yù)后較差，應(yīng)答率僅為20％-30％，緩解時(shí)間僅有2-4個(gè)月，生存率非常低。

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