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今日（4月25日），中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方醫(yī)藥（Sperogenix）聯(lián)合申報(bào)了vamorolone口服混懸液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。公開(kāi)資料顯示，這是曙方醫(yī)藥1.24億美元引進(jìn)的一款罕見(jiàn)病新藥，已在美國(guó)遞交用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。此前，vamorolone已獲得FDA授予治療DMD的孤兒藥資格、快速通道資格與罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定（PRDD）。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

DMD是一種罕見(jiàn)的X-染色體連鎖遺傳疾病，是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致，幾乎只影響男性。該病的特征為在出生時(shí)或出生后短時(shí)間內(nèi)出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，進(jìn)而導(dǎo)致肌肉纖維化，以及臨床上肌肉的萎縮與退化。疾病進(jìn)展的里程碑包含患者喪失步行與進(jìn)食能力，以及需要呼吸輔助與心肌疾病的產(chǎn)生。由于呼吸或心臟衰竭的原因，DMD患者的預(yù)期壽命通常不超過(guò)40歲。皮質(zhì)類固醇是DMD兒童與成人患者的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，這些激素雖然可以延緩疾病進(jìn)展，但卻存在一些副作用。

Vamorolone是一種創(chuàng)新類固醇藥物，雖然可與之結(jié)合的受體與皮質(zhì)類固醇相同，但它能夠選擇性地激活類固醇的某些信號(hào)通路，因此被認(rèn)為屬于解離型抗炎藥。即在引發(fā)抗炎癥效果的同時(shí)，具有一定潛力避免傳統(tǒng)類固醇所帶來(lái)的安全性顧慮與副作用，進(jìn)而可能取代現(xiàn)有療法。

Vamorolone最初由ReveraGen BioPharma開(kāi)發(fā)。2018年，Santhera公司獲得了該藥的全球研發(fā)許可（除日本和韓國(guó)以外）。2022年1月，曙方醫(yī)藥與Santhera公司宣布就vamorolone達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，從而獲得該產(chǎn)品在大中華區(qū)用于DMD及其他罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。這項(xiàng)協(xié)議總金額達(dá)1.24億美元。

2023年1月，vamorolone用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的新藥上市申請(qǐng)獲得FDA正式接受，PDUFA日期定為2023年10月26日。該申請(qǐng)基于一項(xiàng)關(guān)鍵2b期臨床試驗(yàn)VISION-DMD的積極臨床數(shù)據(jù)。試驗(yàn)評(píng)估了vamorolone治療DMD患者的療效和安全性，結(jié)果達(dá)到了主要終點(diǎn)，試驗(yàn)組在治療24周后由臥位至站立所需時(shí)間（TTSTAND，DMD兒童患者疾病惡化的第一項(xiàng)功能性指標(biāo)）優(yōu)于安慰劑組，且差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。另外，該研究許多次要終點(diǎn)的結(jié)果也與主要終點(diǎn)結(jié)果一致。Vamorolone在試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，最常見(jiàn)的不良事件是頭疼、嘔吐和維生素D缺乏，但不良事件的嚴(yán)重程度一般為輕至中度。

也是在今日，Santhera公司和ReveraGen BioPharma聯(lián)合宣布，FDA已成功完成了vamorolone新藥上市申請(qǐng)的中期審查會(huì)議。Santhera公司首席醫(yī)學(xué)官Shabir Hasham醫(yī)學(xué)博士表示：“很高興完成了這一階段的審查過(guò)程。我們期待在剩下的審查過(guò)程中與美國(guó)FDA密切合作，并有信心很快能夠?yàn)槊绹?guó)DMD患者提供一種新的治療方法?！?/span>

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