4月26日，聯(lián)拓生物宣布mavacamten用于治療中國有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）患者的III期EXPLORER-CN研究達(dá)到主要終點(diǎn)。2023年4月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優(yōu)先審評。
III期EXPLORER-CN研究在中國共招募了81名有癥狀（NYHA心功能II或III級）的oHCM患者。所有受試者在篩選時(shí)的LVOT壓差（靜息或Valsalva 激發(fā)）均大于等于50mmHg。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，mavacamten從基線到第30周為患者帶來了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的 Valsalva左心室流出道（LVOT）壓差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要終點(diǎn)方面mavacamten均顯示出改善，包括第30 周靜息狀態(tài)下LVOT 峰值壓差較基線的變化、第30 周Valsalva 激發(fā)的LVOT 峰值壓差<30mmHg 的受試者比例和第30 周Valsalva 激發(fā)的LVOT 峰值壓差<50mmHg 的受試者比例等。試驗(yàn)的安全性結(jié)果與之前mavacamten在有癥狀的oHCM的研究結(jié)果相一致，沒有觀察到新的安全性信號(hào)。研究中沒有受試者出現(xiàn)左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）下降到小于50%從而需要中斷治療的情況。聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士表示：“EXPLORER-CN試驗(yàn)無論從其開展的速度還是質(zhì)量方面都體現(xiàn)了聯(lián)拓在加速為患者提升創(chuàng)新藥物可及性方面的能力。在此，我要感謝聯(lián)拓團(tuán)隊(duì)的辛勤付出以及他們對oHCM患者的堅(jiān)定承諾，同時(shí)也要感謝所有參與EXPLORER-CN的研究者和受試者所給予的支持?，F(xiàn)在我們已經(jīng)獲得了積極的關(guān)鍵性數(shù)據(jù)且該藥物的NDA也已在審評之中，這些有理由讓我們對mavacamten明年在中國的上市充滿樂觀?！?/span>
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