昨日（6月4日），亙喜生物宣布該公司以口頭報告形式在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了一項評估B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點自體FasTCAR-T療法GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的多中心臨床研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，患者的總體應答率（ORR）為93.1%，100%的患者達到微小殘留病灶（MRD）陰性。

GC012F是一款基于亙喜生物專有的FasTCAR技術(shù)平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T細胞療法。目前，該公司正在開展GC012F的多項臨床研究，適應癥覆蓋多發(fā)性骨髓瘤、B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。2023年2月，亙喜生物宣布GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的新藥臨床試驗申請已先后獲得美國FDA和中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準，相關(guān)臨床試驗即將啟動。此外，亙喜生物也已啟動了一項評估GC012F治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的由研究者發(fā)起的臨床試驗。

本次在ASCO上口頭報告的是一項單臂、開放性、多中心的由研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）。在2019年10月至2022年1月期間，這項研究共計入組并治療了29例復發(fā)/難治性MM患者。三組劑量水平分別為1x10⁵細胞/公斤體重、2x10⁵細胞/公斤體重和3x10⁵細胞/公斤體重。患者中位既往治療線數(shù)為5線（范圍:2-9），其中97%（28/29）的患者既往接受過免疫調(diào)節(jié)劑（IMiDs）、蛋白酶體抑制劑（PIs）和抗CD38單抗治療三重暴露。90%（26/29）的患者根據(jù)mSMART 3.0標準被定義為高?；颊?。

截至2023年4月12日數(shù)據(jù)截止日，中位隨訪時間為30.7個月（范圍:14.6-43.6個月）?；颊咴诮邮芰薌C012F治療后取得如下臨床數(shù)據(jù)：ORR為93.1%（27/29），其中89.6%（26/29）的患者達到非常好的部分緩解（VGPR）及以上的療效；82.8%（24/29）的患者達到MRD-sCR；100%（29/29）的患者達到MRD陰性。

在90%患者都屬于高危的前提下，GC012F依然展現(xiàn)出了持久應答的療效：中位緩解持續(xù)時間（DOR）為37.0個月（95%置信區(qū)間[11.0個月–未達到]）；中位無進展生存期（PFS）為38.0個月（95%置信區(qū)間[11.8個月–未達到]）；維持MRD陰性狀態(tài)達12個月的患者，在本臨床試驗中表現(xiàn)出更長的PFS；34%（10/29）的患者維持MRD-sCR狀態(tài)超過12個月，預計這類患者在36個月時的無進展生存率可達100%。

此外，GC012F也一如既往地保持了良好的安全性：在長期隨訪過程中并未發(fā)現(xiàn)新的安全性事件，包括未出現(xiàn)任何神經(jīng)毒性事件；未觀察到第二原發(fā)性惡性腫瘤；細胞因子釋放綜合征（CRS）方面，絕大多數(shù)均為低級別（1/2級：79%）。僅有2例患者（2/29，7%）出現(xiàn)3級CRS，并在標準治療后快速恢復；未觀察到4/5級CRS；未觀察到任何級別的神經(jīng)毒性或免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。

亙喜生物首席醫(yī)療官李文玲博士表示：“隨著針對RRMM長期隨訪結(jié)果的揭曉，亙喜的核心候選產(chǎn)品GC012F進一步向外界展示了其深厚的潛力，在BCMA/CD19雙靶點設計和FasTCAR次日生產(chǎn)技術(shù)的賦能下，即使針對高挑戰(zhàn)性患者群體，GC012F仍展現(xiàn)出了驚艷的臨床獲益結(jié)果，尤其是深入且持久的應答療效非常令人振奮，其中ORR為93.1%，82.8%的患者達到MRD-sCR，100%患者達到MRD-，中位PFS也長達38個月。值得一提的是，能維持MRD-狀態(tài)12個月的患者，預計其36個月時的無進展生存率可以達到100%，這再次體現(xiàn)了取得深入應答療效在臨床上的重要意義。除了在RRMM上的喜人成果外，未來幾天我們還會分別在ASCO和EHA年會上繼續(xù)展示GC012F針對B-NHL的研究數(shù)據(jù)，敬請期待?！?/span>

6月5日，亙喜生物將繼續(xù)在2023年ASCO年會的【血液系統(tǒng)惡性腫瘤—淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病】環(huán)節(jié)中，以海報形式（摘要編號：#7562）公布GC012F治療B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的最新臨床數(shù)據(jù)。這項正在開展的IIT研究顯示，入組治療的所有9例患者的ORR高達100%，且所有9例患者均為彌漫性大B細胞淋巴瘤亞型（DLBCL）；患者在第3個月和第6個月的完全緩解率（CR）分別為77.8%（7/9）和67.7%（6/9）。

參考資料：
[1]亙喜生物在2023 ASCO年會上正式公布FasTCAR-T GC012F治療RRMM的最新臨床數(shù)據(jù) - 療效深入且持久. Retrieved June 4，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/l7jfY3KZ7tPzNHosa4zAyQ

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