為規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心在前期調(diào)研的基礎(chǔ)上，結(jié)合國內(nèi)外相關(guān)法規(guī)和技術(shù)要求，以及對該類產(chǎn)品當(dāng)前技術(shù)發(fā)展和科學(xué)的認(rèn)知，撰寫形成了《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，2023年10月7日公開征求意見和建議。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。

信息來源于CDE

2023年10月7日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議第02469號（醫(yī)療衛(wèi)生類215號）提案答復(fù)的函》（以下簡稱《答復(fù)》）。《答復(fù)》指出，為規(guī)范和推動我國細(xì)胞和基因治療等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報(bào)，自2019年開始，國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的監(jiān)管科學(xué)和評價(jià)體系研究。經(jīng)過廣泛調(diào)研和專家研討，發(fā)布了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒、基因治療等產(chǎn)品研發(fā)相關(guān)的藥學(xué)、非臨床和臨床試驗(yàn)技術(shù)指南，并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》。截至目前，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)100余個(gè)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開展臨床試驗(yàn)，其中包括多種技術(shù)路線的個(gè)體化腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品。

2023年10月18日，國際期刊Cell Proliferation發(fā)表了《人神經(jīng)干細(xì)胞》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)，其是由中國干細(xì)胞研究學(xué)會專家共同起草并達(dá)成共識的第一個(gè)中國標(biāo)準(zhǔn)。該標(biāo)準(zhǔn)規(guī)定了人神經(jīng)干細(xì)胞（hNSCs）的技術(shù)要求、測試方法、測試規(guī)定、使用說明、標(biāo)簽要求、包裝要求、貯存要求、運(yùn)輸要求和廢棄物處理要求，適用于hNSCs的質(zhì)量控制。該標(biāo)準(zhǔn)最初由中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會于2022年8月30日發(fā)布。希望該標(biāo)準(zhǔn)的出版能促進(jìn)機(jī)構(gòu)的建立、接受和執(zhí)行適當(dāng)?shù)膮f(xié)議，并加速國際標(biāo)準(zhǔn)化的hNSCs的臨床開發(fā)和治療應(yīng)用。

信息來源于Cell Proliferation期刊

04  Cell Stem Cell | 彭耀進(jìn)/高建超解析中國司法對干細(xì)胞干預(yù)監(jiān)管屬性的認(rèn)知

2023年10月5日，中國科學(xué)院動物研究所、北京干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究院彭耀進(jìn)研究團(tuán)隊(duì)與國家藥品監(jiān)督管理局藥品評價(jià)中心高建超團(tuán)隊(duì)合作，在Cell Stem Cell期刊發(fā)表了題為《The Variability of Judicial Decisions in the Stem Cell Industry in China》的政策論文。該研究首次通過分析案例，探索中國司法對干細(xì)胞監(jiān)管屬性的理解和態(tài)度，分析判決的潛在邏輯規(guī)律和成因，并評估其對產(chǎn)業(yè)、學(xué)術(shù)界和公眾的影響，提出了一系列針對性和可行的建議，以促進(jìn)干細(xì)胞相關(guān)司法實(shí)踐與領(lǐng)域健康發(fā)展之間的良性互動與平衡。這項(xiàng)研究為探索其他前沿生物醫(yī)藥領(lǐng)域的法律問題提供了有益的參考路徑，希望推動解決干細(xì)胞轉(zhuǎn)化監(jiān)管的現(xiàn)實(shí)難題，推動高質(zhì)量、可持續(xù)發(fā)展的干細(xì)胞研究和轉(zhuǎn)化。

信息來源于Cell Stem Cell期刊

05  科技部發(fā)布《科技倫理審查辦法（試行）》

2023年10月8日，由科技部、教育部、工業(yè)和信息化部等十部門聯(lián)合印發(fā)的《科技倫理審查辦法（試行）》正式公布，意在規(guī)范科學(xué)研究、技術(shù)開發(fā)等科技活動的科技倫理審查工作，強(qiáng)化科技倫理風(fēng)險(xiǎn)防控，促進(jìn)負(fù)責(zé)任創(chuàng)新。

信息來源于科技部

樣本量估計(jì)是藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的重要組成部分，也是確保研究具有合理性、準(zhǔn)確性、可靠性和完整性的重要手段。通常，臨床試驗(yàn)的樣本量必須足夠大，以可靠地回答研究假設(shè)所針對的臨床問題。鑒于臨床試驗(yàn)樣本量估計(jì)的復(fù)雜性和重要性，藥品審評中心組織起草了《藥物臨床試驗(yàn)樣本量估計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，2023年10月30日公開征求意見。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。

信息來源于CDE

《中華人民共和國藥典》（2020年版）第一增補(bǔ)本已編制完成，2023年10月12日發(fā)布，自2024年3月12日起施行。

相關(guān)增補(bǔ)內(nèi)容包括：修訂生物制品通則《生物制品生產(chǎn)用原材料及輔料質(zhì)量控制》、《生物制品生產(chǎn)檢定用菌毒種管理及質(zhì)量控制》；新增通則3309《體外熱原檢查法（報(bào)告基因法）》、9404《基于基因修飾細(xì)胞系的生物檢定法指導(dǎo)原則》、9406《細(xì)胞類制品微生物檢查指導(dǎo)原則》；修改通則和技術(shù)指導(dǎo)原則3601《生物制品生產(chǎn)及檢定用實(shí)驗(yàn)動物質(zhì)量控制》等。

信息來源于國家藥監(jiān)局

08  CDE關(guān)于發(fā)布《藥物臨床試驗(yàn)方案提交與審評工作規(guī)范》的通告

為提高藥品注冊申請人撰寫臨床試驗(yàn)方案的質(zhì)量，規(guī)范臨床試驗(yàn)方案有關(guān)溝通交流和各類注冊申請，提高臨床試驗(yàn)方案的審評質(zhì)量，藥審中心組織制定了《藥物臨床試驗(yàn)方案提交與審評工作規(guī)范》，2023年10月12日發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

本工作規(guī)范適用于臨床試驗(yàn)申請、補(bǔ)充申請、溝通交流申請和臨床試驗(yàn)方案登記等涉及臨床試驗(yàn)方案的資料提交與審評，尤其是針對確證性臨床試驗(yàn)（或關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)）方案。

信息來源于CDE

2023年10月19日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了《再生醫(yī)學(xué)療法自愿共識標(biāo)準(zhǔn)認(rèn)可計(jì)劃》指南。自愿性共識標(biāo)準(zhǔn)是為醫(yī)療產(chǎn)品各個(gè)方面的開發(fā)提供“共識方法”的一種手段，例如評估安全性和有效性，測試方法，驗(yàn)收標(biāo)準(zhǔn)，并允許這些標(biāo)準(zhǔn)國際統(tǒng)一，使符合監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的過程更有效和更具規(guī)范性。因此，通過自愿性共識標(biāo)準(zhǔn)，F(xiàn)DA可以簡化其審查過程。

信息來源于FDA

01  mRNA疫苗開發(fā)者斬獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎

2023年10月2日下午，諾貝爾委員會宣布授予Katalin Kariko博士和Drew Weissman博士2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎，以表彰他們在mRNA疫苗領(lǐng)域的突破性貢獻(xiàn)。在全球爆發(fā)的新冠疫情中，基于mRNA技術(shù)的新冠疫苗以前所未有的速度問世，為無數(shù)人提供了保護(hù)，也改變了全球抗疫的格局。將這一榮譽(yù)頒發(fā)給Kariko博士和Weissman博士無疑是眾望所歸，以表彰他們在該領(lǐng)域的卓越成就和重大影響。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

02   拜耳斥資2.5億美元新建細(xì)胞療法生產(chǎn)工廠

拜耳宣布投資2.5億美元在美國加州伯克利建立一家細(xì)胞療法生產(chǎn)工廠，以支持后期臨床試驗(yàn)和新產(chǎn)品的推出。該工廠將首先生產(chǎn)BlueRock Therapeutics治療帕金森病的實(shí)驗(yàn)性細(xì)胞療法bemdaneprocel所需的材料。拜耳計(jì)劃在2024年上半年開始進(jìn)行二期試驗(yàn)，并表示這個(gè)新設(shè)施將確保細(xì)胞療法的投資成為全球患者的現(xiàn)實(shí)。

BlueRock Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Seth Ettenberg表示，能夠使用這個(gè)新的細(xì)胞療法生產(chǎn)設(shè)施對于向有需要的患者提供有影響力的細(xì)胞療法非常重要，他們希望擴(kuò)大該療法的生產(chǎn)。這個(gè)新工廠是拜耳為加強(qiáng)蛋白質(zhì)治療、細(xì)胞和基因治療的生物制劑管線而進(jìn)行的一系列投資之一，利用Biotech@Bayer的專業(yè)知識為細(xì)胞培養(yǎng)、病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)和細(xì)胞療法提供靈活的模塊化空間。除了伯克利的工廠，拜耳在德國和瑞士還設(shè)有生物技術(shù)團(tuán)隊(duì)和實(shí)驗(yàn)室。

03 全球首款體內(nèi)CRISPR基因編輯療法獲FDA批準(zhǔn)Ⅲ期臨床試驗(yàn)

Intellia Therapeutics在2023年10月18日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其基于CRISPR的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性心肌病療法NTLA-2001開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。NTLA-2001是Intellia Therapeutics（CRISPR基因編輯技術(shù)的奠基人、諾貝爾獎得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）創(chuàng)立的）與再生元公司合作開發(fā)的首個(gè)產(chǎn)品，也是全球首款體內(nèi)CRISPR基因編輯療法。該療法利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體將攜帶靶向致病基因TTR的sgRNA和優(yōu)化的spCas9蛋白的mRNA序列傳遞到肝臟，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。

早期臨床數(shù)據(jù)顯示，在6名接受治療的患者中，經(jīng)過28天的治療，兩種不同劑量組的患者血清中TTR蛋白水平平均下降分別為52%和87%，且未觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)。這次FDA批準(zhǔn)NTLA-2001進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)被認(rèn)為是基因編輯領(lǐng)域的重大里程碑，因?yàn)槿蚍秶鷥?nèi)，F(xiàn)DA一直對于直接編輯患者體內(nèi)DNA的療法持謹(jǐn)慎態(tài)度，其監(jiān)管要求甚至比其他地區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)更為嚴(yán)格。

04 瑞吉康針對漸凍癥AAV基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定

10月16日，上海瑞吉康生物醫(yī)藥有限公司（瑞吉康）宣布，其AAV基因治療藥物RJK002，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS），已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認(rèn)定。這是中國首個(gè)獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的漸凍癥AAV基因治療藥物。獲得孤兒藥資格認(rèn)定將加速RJK002的臨床試驗(yàn)和上市注冊進(jìn)程，并享受政策支持，包括稅收抵免、免除新藥申請費(fèi)以及7年的市場獨(dú)占權(quán)。瑞吉康的RJK系列多肽藥物有望解決漸凍癥領(lǐng)域治療的瓶頸，通過“溶解”異常聚集的蛋白質(zhì)，恢復(fù)其生理功能，從而治療退行性疾病。RJK002已在中國的IIT研究中實(shí)現(xiàn)首例患者給藥，并計(jì)劃于2023年12月正式提交中國和美國的IND臨床試驗(yàn)申請。

05 CRISPR基因編輯技術(shù)平臺性專利在我國被宣告部分無效

10月20日，株式會社圖爾金向中國國家知識產(chǎn)權(quán)局提出了布羅德研究所的專利CN201380070567.X的無效宣告請求。該專利是美國核心專利US8697359B1在中國的對應(yīng)專利，其中包括保護(hù)CRISPR-Cas復(fù)合物的組合物和CRISPR-Cas的載體系統(tǒng)。值得注意的是，本次無效認(rèn)定為部分無效，CRISPR基因編輯的核心技術(shù)仍受到原專利的保護(hù)。申請人株式會社圖爾金和專利持有方布羅德研究所都有可能對這一決定提起上訴。此外，株式會社圖爾金是一家韓國上市公司，專注于基因編輯專利的授權(quán)和合作業(yè)務(wù)。

CRISPR-Cas9作為第三代基因編輯技術(shù)，具有低成本、高效率和易操作等優(yōu)點(diǎn)，已成為主流編輯工具，引起科技競爭的關(guān)注。關(guān)于該技術(shù)的發(fā)明歸屬一直存在爭議。2020年諾貝爾化學(xué)獎得主詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）和?，敿~埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）的CVC團(tuán)隊(duì)持有中國基因修飾方法CRISPR-Cas9的基礎(chǔ)專利ZL201380038920.6，該專利也曾在中國面臨無效宣告請求。中國專利局審查員對該專利進(jìn)行了全面審查，并對其中的權(quán)利要求進(jìn)行了詳細(xì)審查。此次無效宣告請求則是針對專利的權(quán)利要求1-57進(jìn)行的。

06  扎克伯格進(jìn)軍細(xì)胞行業(yè)，計(jì)劃投資2.5億美元

近期，馬克·扎克伯格和普莉希拉·陳宣布將在未來十年內(nèi)投資2.5億美元在紐約市建立一個(gè)名為"細(xì)胞生物中心"的項(xiàng)目。這個(gè)中心旨在開發(fā)一種新型細(xì)胞機(jī)器，用于監(jiān)測人體并消滅疾病。他們的愿景是通過精確解碼免疫細(xì)胞的工作方式，解決癌癥和阿爾茨海默氏癥等疾病。該中心由耶魯大學(xué)、哥倫比亞大學(xué)和洛克菲勒大學(xué)的研究人員組成，致力于設(shè)計(jì)能夠檢測和治療免疫系統(tǒng)無法解決的細(xì)胞問題的機(jī)器。盡管這一愿景超出了目前細(xì)胞醫(yī)學(xué)的水平，但隨著免疫學(xué)和細(xì)胞工程的進(jìn)展，這一項(xiàng)目有望成為現(xiàn)實(shí)，為人類提供更先進(jìn)的疾病治療方法。

07   Aspen Neuroscience帕金森病細(xì)胞療法獲FDA快速通道資格認(rèn)定

近日，Aspen Neuroscience宣布其專注于開發(fā)自體細(xì)胞療法的核心管線ANPD001已獲得美國FDA的快速通道指定，用于治療帕金森病(PD)。ANPD001是一種個(gè)性化的自體細(xì)胞療法，通過替換丟失的多巴胺神經(jīng)元來治療帕金森病。此前，F(xiàn)DA已正式批準(zhǔn)ANPD001進(jìn)入1/2a期臨床試驗(yàn)，Aspen計(jì)劃啟動面向中重度PD患者的首個(gè)1/2a期臨床試驗(yàn)。該公司已于2022年進(jìn)行了試驗(yàn)準(zhǔn)備篩選隊(duì)列研究，以篩選和招募潛在候選患者，并開始制造細(xì)胞。這項(xiàng)研究將是美國首個(gè)多中心的自體iPSC衍生療法1/2a期臨床試驗(yàn)。Aspen利用自體方法，利用患者的皮膚細(xì)胞開發(fā)誘導(dǎo)型多能干細(xì)胞(iPSCs)，生產(chǎn)多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞(DANPCs)。在種植之前，這些細(xì)胞將通過Aspen的專有人工智能基因組測試等嚴(yán)格質(zhì)量控制檢測進(jìn)行評估。除了ANPD001外，Aspen還開發(fā)了第二個(gè)產(chǎn)品ANPD002，結(jié)合了基因校正和自體神經(jīng)元療法，用于治療帕金森氏病的遺傳形式。

08  NKGen Biotech治療阿爾茨海默的NK療法獲批IND

NKGen Biotech近日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其NK細(xì)胞療法SNK01用于治療中度阿爾茨海默?。ˋD）的IND申請。預(yù)計(jì)該療法將于今年年底開始對30名參與1/2a期臨床試驗(yàn)的患者進(jìn)行給藥，并計(jì)劃于2024年第三季度發(fā)布數(shù)據(jù)。SNK01是一種非基因修飾的自體NK細(xì)胞療法，通過從患者的血液中分離和篩選目標(biāo)NK細(xì)胞，然后激活和擴(kuò)增這些細(xì)胞。SNK01具有增強(qiáng)的細(xì)胞毒性和激活受體表達(dá)，并且通過NKGen的冷凍保存工藝保持活性和細(xì)胞毒性。此前在世界神經(jīng)病學(xué)大會上展示的中期數(shù)據(jù)顯示，SNK01對AD患者具有良好的耐受性，可以穿透血腦屏障，并顯示出有效減少神經(jīng)炎癥的跡象，這對于治療阿爾茨海默病至關(guān)重要。NKGen的首席執(zhí)行官表示，這次批準(zhǔn)是該公司神經(jīng)退行性疾病項(xiàng)目的重要里程碑，使他們能夠針對更嚴(yán)重的患者群體進(jìn)行治療。

09  Vertex公布其細(xì)胞療法VX-880的長期積極結(jié)果

10月初，Vertex Pharmaceuticals，總部位于馬薩諸塞州波士頓的生物制藥公司，公布了其干細(xì)胞衍生療法VX-880的I/II期臨床試驗(yàn)A階段和B階段的長期結(jié)果。這些結(jié)果顯示，所有接受VX-880治療的患者在超過90天的隨訪中都實(shí)現(xiàn)了胰島細(xì)胞植入和葡萄糖響應(yīng)性胰島素產(chǎn)生。患者的血糖控制指標(biāo)均有改善，包括HbA1c下降、血糖范圍內(nèi)的上升以及胰島素使用的減少或消除。兩名至少隨訪1年的患者達(dá)到了主要終點(diǎn)標(biāo)準(zhǔn)，即消除嚴(yán)重低血糖事件和糖化血紅蛋白水平低于7.0%。VX-880通常具有良好的耐受性。此外，早期數(shù)據(jù)顯示，三分之一的患者在接受VX-880治療后實(shí)現(xiàn)了胰島素獨(dú)立。這些結(jié)果表明VX-880具有潛力改善糖尿病患者的胰島素產(chǎn)生和血糖控制。Vertex還在進(jìn)行其他糖尿病治療候選藥物的研究，包括VX-264，該療法無需免疫抑制治療。

10  綠葉制藥阿爾茨海默病療法在中國獲批

10月31日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)顯示，綠葉制藥以注冊分類5.1類申報(bào)的利斯的明透皮貼劑（一周兩次）的上市申請已獲得批準(zhǔn)。根據(jù)綠葉制藥早先新聞稿，這是一款一周兩次、經(jīng)皮膚給藥的利斯的明改良貼劑（研發(fā)代號LY03013），本次獲批用于治療輕、中度阿爾茨海默病的癥狀。LY03013由綠葉制藥在德國的子公司Luye Pharma公司通過透皮釋藥技術(shù)平臺自主研發(fā)，為利斯的明創(chuàng)新貼劑劑型。據(jù)綠葉制藥早先新聞稿介紹，與利斯的明透皮貼劑（單日貼）相比，LY03013具有更低的使用頻率，可改善患者的用藥依從性；與口服制劑相比，該藥物通過穿透皮膚被人體吸收，亦為存在吞咽困難的病患提供了良好的用藥便捷性，并有望降低惡心、嘔吐等腸胃不良反應(yīng)的發(fā)生率。

01  Cell I Cas9會導(dǎo)致染色體丟失，諾獎團(tuán)隊(duì)開發(fā)改進(jìn)方案，提高基因編輯的臨床安全性

2023年10月3日，諾貝爾化學(xué)獎得主、加州大學(xué)伯克利分校的 Jennifer Doudna 教授團(tuán)隊(duì)在 Cell 期刊發(fā)表了題為《Mitigation of chromosome loss in clinical CRISPR-Cas9-engineered T cells》 的研究論文。研究團(tuán)隊(duì)在人體臨床試驗(yàn)（NCT03399448）中首次采用了一種新的T細(xì)胞基因編輯方案，不僅減少了染色體缺失，同時(shí)還在很大程度上保留了基因組編輯的效果。改進(jìn)的方案提高了p53的水平，以保護(hù)染色體并避免其缺失。這表明Cas9誘導(dǎo)的染色體缺失很可能是通過產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂（DSB）進(jìn)而誘導(dǎo)同源定向修復(fù)（HDR）所致。因此，不產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂（DSB）的基因編輯技術(shù)，例如堿基編輯或表觀基因編輯，可能會避免染色體缺失。

原文鏈接：https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(23)00975-3

近日，上?？萍即髮W(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院羅振革團(tuán)隊(duì)在 Molecular Therapy 期刊發(fā)表了題為《Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice》的研究論文。研究團(tuán)隊(duì)開展了一項(xiàng)關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的基因治療研究。他們通過脊髓鞘內(nèi)注射的方式將基因載體AAV-NDNF輸送給ALS小鼠模型，結(jié)果顯示該治療策略可以顯著改善小鼠的運(yùn)動行為并減緩體重下降，同時(shí)也延長了小鼠的生存時(shí)間。研究團(tuán)隊(duì)還發(fā)現(xiàn)該治療方式可以促進(jìn)脊髓運(yùn)動神經(jīng)元的存活，減少異常蛋白的聚集，保護(hù)神經(jīng)肌肉接頭，并減緩肌肉的萎縮。這項(xiàng)研究為ALS的基因治療提供了新的潛力，但仍需要進(jìn)一步驗(yàn)證和研究。

原文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2023.09.018

Neurona Therapeutics于2023年10月5日在Cell Stem Cell雜志上發(fā)表了題為《Human pallial MGE-type GABAergic interneuron cell therapy for chronic focal epilepsy》的論文，介紹了一種新型的再生細(xì)胞治療策略，用于治療耐藥性局灶性癲癇。經(jīng)研究證明，這種名為NRTX-1001的細(xì)胞具有穩(wěn)健性和可重復(fù)性，是一種高度純化的大腦皮層MGE型（內(nèi)側(cè)神經(jīng)節(jié)隆起）GABA能抑制性中間神經(jīng)元細(xì)胞治療候選物，源自人類干細(xì)胞系。臨床前數(shù)據(jù)表明，在慢性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇動物模型中，將NRTX-1001細(xì)胞移植可顯著抑制動物的局灶性癲癇發(fā)作，減輕神經(jīng)病理學(xué)表型并提高動物生存率。這些臨床前研究結(jié)果為正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽首次人體I/II期試驗(yàn)(NCT05135091)提供了支持，該試驗(yàn)用于治療患有耐藥性MTLE的成人患者，并已經(jīng)顯示出積極的早期臨床數(shù)據(jù)。兩名患者在接受NRTX-1001治療一年后仍報(bào)告總癲癇發(fā)作次數(shù)減少>95%。

原文鏈接：https://www.science.org/doi/10.1126/science.adi6412

04  Nature I iPSC類器官組裝體攜手CRISPR篩選，揭示影響神經(jīng)發(fā)育疾病致病基因

近日，來自斯坦福大學(xué)的科研團(tuán)隊(duì)在Nature期刊上發(fā)表了題為《Assembloid CRISPR screens reveal impact of disease genes in human neurodevelopment》的論文，他們利用升級的大腦類器官組裝體模型和CRISPR基因篩選技術(shù)，通過對神經(jīng)發(fā)育障礙相關(guān)基因的功能分類，揭示了這些基因在抑制性神經(jīng)元發(fā)育中的作用，加快了致病基因的研究進(jìn)程，為神經(jīng)發(fā)育障礙的藥物研發(fā)提供了新思路和可能性。同時(shí)，這項(xiàng)研究還為自閉癥等神經(jīng)發(fā)育性疾病的治療和預(yù)防提供了理論基礎(chǔ)，有望帶來更好的診斷和治療方向。

原文鏈接：https://doi.org/10.1038/s41586-023-06564-w